美国FDA“突破性疗法”的前世今生

美国FDA“突破性疗法”的前世今生

2016年03月25日讯 近些年，新药研发愈发困难，不仅仅是单纯的投资成本浩大，FDA对新药申请的越加严格更是全球各大药企所要面临的共性问题。能获得FDA的青睐与支持，对于任何一家企业来说都是一种奢求，而业界内似乎找到了一种较为实用的途径，那就是“突破性疗法”的认定。

“突破性疗法”在近几年可谓风头正劲，不论哪家企业的产品一旦进入该认定当中，无疑相当于一剂强心针，激励着企业的发展。“突破性疗法”也让政府与企业之间的沟通更为紧密，与此同时，也更利于市场亟待需要的药物的上市。

处于研发阶段的“新药”如若获得美国FDA“突破性疗法”的认定，往往预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。美国FDA自实施“突破性疗法”认定政策至今，已有众多“新药”从中获益，该政策的实施加速了美国FDA对具有一定“特殊条件”的研究中的药物上市。

“突破性疗法”的由来

起初，“突破性疗法”认定是由专利保护组织“癌症研究之友”（Friends of Cancer Research，FCR）倡议并提出的。

在美国，FCR作为一种声音来倡导“即安全又快速”的疾病治疗方式。在与癌症抗争的道路上，FCR在公共和私立部门之间建立了更加开放式的环境为癌症的治疗扫清障碍。FCR通过与领先的学术研究中心、专业学会以及其他倡导型组织的合作来加速药品创新，近距离的与政府部门（如FDA、NCI、NIH、HHS）以及国会领导人的合作来促进癌症的治疗，与此同时，每年投入大量资金支持癌症研发。

2012年7月9日，《美国食品药品管理局安全和创新法案》（FDASIA）签署成为法律，其中第902条提出一项新指定：新药物的“突破性疗法认定”。由此，“突破性疗法”以“合法”的身份进入新药审批当中，并在近些年得到长足发展。

受益于“突破性疗法”的药物分布

从2012年7月至2015年2月，FDA共收到275份“突破性疗法认定”（BTD）申请，其中授权77项，否决144项；共有20个新药经该通道上市，其中13个为首次获批的新颖药物。按治疗类别，可划分为：癌症（42.9%）、感染性疾病（15.9%）、罕见遗传性疾病（14.3%）、心血管疾病（4.8%）、其他疾病（22.2%）。

肿瘤药物相比于其他类药物更多受益于“突破性疗法”，FCS通过仔细研究2013至2015三年之间获批的29个肿瘤药发现，其中41%获得“突破性疗法认证”，其获批时间比FDA承诺的决定时间平均提前了2.9个月。

“突破性疗法”的具体内容

所谓“突破性疗法”是指那些“被开发单用或与一种或多种其他药物联用于治疗严重或危及生命的疾病，且初步临床试验表明，在一个或多个有临床意义的终点指标上，该药较现有疗法有显着改善，如临床开发早期观察到的明显疗效。

研发中的新药一旦被确认具”突破性疗法认定“资格便能享受一系列优惠待遇，包括快速通道认定的特权、FDA 官员的悉心指导（早在Ⅰ期临床开发阶段便可开始，以推进一项高效药物开发计划的实施）以及有高级管理者和资深评审人员参与对开发计划进行积极协作性的跨学科评审。对于临床开发早期便呈现显着活性的治疗药物予以加速评审，并鼓励开发商在不晚于Ⅱ期临床开发阶段就去申请突破性疗法认定。但若药物在开发后期未能达到早期期望值，FDA 则可撤销其候选药资格。

”突破性疗法认定“可授予针对同一适应证的多个在研药品，但当用于此适应证的首个药物获批后，用于同一适应证的任何其他药物都将失去突破性疗法资格，除非药物开发公司或资助者能证明其产品优于首个获批药品。

具有”突破性疗法“认定资格药物的审批与FDA长期建立的快速通道、加速审批、优先审评程序相类似。

如何证明“在临床有意义的终点方面实质性改善”

为支持突破性治疗药品认定，初步临床试验证据必须显示，与现有治疗药品相比，在一个或多个”临床有意义“ 的终点上，可证明药品具备”实质性改善“，即确定与现有治疗药品相比，改善是否是实质性的是一个判断问题，取决于治疗效果的程度和观察到的临床结果的重要性，治疗效果的程度可包括效果的持续时间。

一般来讲，初步临床证据应显示出超过现有治疗药品的明显优越性。在没有现有治疗药品，或者现有治疗药品仅显示出适度的响应，以及新治疗药品显示出对重要临床结果的影响情况下，这种改善将是清晰的。在存在有效的现有治疗药品的情况下，显示具有实质性改善更具挑战性。

比较美国4种新药加快审批途径

美国主要有4种新药加快审批途径，分别是快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审评。

“快速通道”针对的是用于治疗严重疾病且临床或非临床数据显示具有填补临床用药空缺的新药或是被认定为抗感染的新药申请。

“突破性疗法”针对的是用于治疗严重疾病且初步临床试验数据显示对现有疗法具有明显改善重要临床终点表现的新药。

“加速批准”针对的是用于治疗严重疾病且对现有疗法具有优势且显示具有改善代理终点表现的新药。

“优先审评”针对的是用于治疗严重疾病且一旦获得批准，对现有疗法的安全性或有效性具有显着改善的新药，可以是首次新药申请，也可以是已上市药品的疗效补充申请或是开展儿科用药研究而修订说明书的补充申请、被认定为抗感染的新药、治疗某些热带疾病的新药。

泛生子肝细胞癌早筛液体活检产品获美国FDA“突破性医疗器械”认定

2020年9月30日，美国FDA授予泛生子（纳斯达克代码：GTH）基于高通量测序（NGS）的肝细胞癌早筛液体活检产品HCCscreenTM“突破性医疗器械”（BreakthroughDeviceDesignation）认定。根据与美国FDA器械和放射 健康 中心（CDRH）的沟通，HCCscreenTM的适用人群为肝细胞癌高风险人群，包括乙肝病毒（HBV）感染和/或肝硬化人群。

泛生子联合创始人兼首席执行官王思振表示：“我们非常欣喜美国FDA认定泛生子的HCCscreenTM具备更有效地进行肝癌早筛的潜力。该认定也是泛生子计划将HCCscreenTM扩大到更广阔的市场的重要里程碑。我们将致力于推进该产品的临床应用，使HCCscreenTM惠及全球更多风险人群。”

美国FDA的“突破性医疗器械”称号，旨在认定那些具备潜力更有效地诊断或治疗危及生命的重大疾病、解决未被满足的临床需求的医疗器械。泛生子HCCscreenTM获此认定将助力公司在预提交环节与美国FDA的专家进行更高效的沟通，快速获取反馈和达成一致。取得该认定的产品的上市（PMA）申请亦将得到优先审核。获批后，该产品将被美国医疗保险和医疗补助服务中心（CenterforMedicareandMedicaidServices）的联邦医疗保险（Medicare）覆盖。

另据了解，泛生子计划在美国进一步开发基于NGS技术的HCCscreenTM。同时，泛生子正在筹建位于美国马里兰州的实验室，并计划申请CLIA认证，为跨国药企提供研发及商业化服务。泛生子HCCscreenTM产品已在中国以实验室自建项目的方式开始商业化。泛生子在中国拥有5家医学检验实验室，其中北京实验室是国内为数不多的取得CAP、CLIA双认证的实验室。

（编辑 乔川川）

突破性研究：新型人造抗体有可能治愈慢性肾脏炎

在台湾平均每8个人就有1人被确诊罹患慢性肾脏病，盛行率高达12%，以此比例推估全台有300万的慢性肾脏病的患者，让这个疾病堪称为「国病」，再加上知道自己肾脏出问题的人比例极低，所以更让慢性肾脏炎成为一个极为棘手的疾病， 如果病患太过轻忽，甚至可能导致肾功能衰竭，甚至需要终生洗肾的地步。

新人造抗体可以恢复肾脏粒线体功能

IgG1 抗体可以阻止肾脏病恶化

面对慢性肾脏病的威胁，目前医学界的治疗方式大多是用系统性的高剂量类固醇来对抗病菌，或是使用免疫抑制剂等药物，但是病人的感染的风险也因此提高，甚至可能因此恶化成肾衰竭，需要进行洗肾。

新的人造抗体能够改变肾脏粒线体

研究人员指出，这种人造抗体是源自「古巴士德氏症候群」（Goodpasture’s syndrome），这是一种快速发展的罕见疾病，而且难以治愈，会使肾脏发炎并留下伤痕，甚至以快速摧毁肾脏。

而在动物实验获得初步成果之后，研究人员希望未来能够将这种人工抗体研发成剂量更小的「迷你型」针剂，并且进一步研发出更新的免疫药物。

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