干细胞疗法治疗“渐冻症”具备安全性(得了渐冻人的病治得好吗？)

干细胞疗法治疗“渐冻症”具备安全性

日前，一项对肌萎缩侧索硬化症（als）病人进行的Ⅱ期临床试验表明，将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，但是其疗效还不确切，需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗als的效果。该研究已经发表在6月29日的《神经学》杂志上。

als是脑和脊髓运动神经元退化导致的一种神经紊乱疾病，也被称为“渐冻症”。据官方统计，每年约有5000名美国人被诊断为als。没有人知道als的起因，但是，它涉及了大脑和脊髓中控制全身肌肉神经细胞的崩溃。该病患者会逐渐失去肌肉控制能力，包括呼吸和吞咽，最终导致死亡。目前仍然没有有效方法阻止这种疾病。

参与该研究的15名als患者来自三所大学附属医院，所有病人都在研究开始之前的两年时间内首次出现als症状。研究人员将参与者分为五个治疗组，每名患者都向脊髓内注射了10到40次干细胞，细胞数目从200万到1600万不等。该研究为开放试验，也就意味着病人都知道他们将接受干细胞治疗。

所有参与者都接受了c3和c5区域之间颈部脊髓双侧干细胞注射，剂量最高的治疗组不仅在颈部脊髓部位进行了注射，还在腰椎部位进行了双侧注射，不同剂量治疗组注射的干细胞数量在200万到1600万之间。随后研究人员对病人进行了9个月跟踪观察，搜集了有关副作用的信息，还利用als功能评定量表评估了疾病进展情况。

研究人员发现，多数患者对脊髓注射大剂量的干细胞有耐受性，但其中有两人出现了与治疗有关的严重并发症，一人出现脊髓肿胀引起疼痛，感觉缺失和部分麻痹，还有一人出现中枢性疼痛综合征。研究人员表示，多数副作用都与手术导致的短暂性疼痛以及免疫系统抑制药物有关。

研究人员将接受治疗的病人的功能与对照病人进行了对比，发现两组病人在疾病进展速度上没有出现差异，但是研究人员提醒到，目前还不应根据这样一个小样本研究对干细胞疗法的有效性作出定论。

美国埃默里大学的jonathan glass博士主持了这一研究，他表示：“这只是开始的一小步。我们可以说这种疗法在als患者身上是可行的，现在我们要继续测试这个疗法的有效性。”ericka simpson博士是一名神经病学家和als的研究人员，她虽然没有参与这项研究，但她表示这个发现为人们提供了重要的希望。

休斯顿卫理公会的临床神经学副教授ericka simpson博士称，向已经受损的als患者的脊柱内注射大剂量干细胞是安全的，这个发现是开创性的。但是，她强调，还有重要的问题没有解决，包括这个疗法长期的安全性怎么样？干细胞是可以分化成成熟细胞的原生细胞，干细胞还有失控生长的可能性。理论上来说，这些干细胞可能会最终导致癌性肿瘤。

研究人员表示，该研究的目的并非确定干细胞疗法对延缓或阻止als进展的有效性，并且该研究的参与人数较少，样本量不够大，不足以说明干细胞疗法的效果。该研究最重要的意义在于根据这项研究的结果可以设计更大型的临床试验来检验将人类干细胞移植到脊髓是否是治疗als的一个有效方法。

得了渐冻人的病治得好吗？

你好，还没有有效的治疗方式，成功最可能来源于所谓的“鸡尾酒”疗法，即针对多种可能致病原因开展综合治疗。不同方面的治疗组合包括：抗谷氨酸药物、神经保护剂、神经营养因子、对症治疗和干细胞基因治疗等。

世界渐冻人日的治疗药物

运动神经元病作为一种神经系统慢性致死性变性疾病，目前尚无将其治愈的方法。但自从发现运动神经元病的一百多年来，人们就一直与它作斗争，尝试了近百种药物治疗。随着神经科学的发展，对运动神经元病的病因和病理生理学的深入认识，人们对这个难治性疾病的挑战中取得了一系列令人瞩目的成绩。当前的主要治疗包括病因治疗，对症治疗和多种非药物的支持治疗。现阶段治疗研究的发展方向包括神经保护剂、抗兴奋毒性药物、神经营养因子、抗氧化和自由基清除剂、干细胞和基因治疗等方面。
病因治疗中非常重要的一个治疗方向是抗兴奋毒性。在这个领域已经研究出第一个经FDA批准用于治疗运动神经元病的药物——力如太（利鲁唑片）。力如太主要药理机制是拮抗中枢神经系统的兴奋性氨基酸——谷氨酸，抑制谷氨酸能神经传导，具体机理涉及数个突触前和突触后环节。1994年和1996年分别进行的两个大规模随机双盲安慰剂对照的临床研究均证实了力如太虽不能治愈运动神经元病和改善其症状，但能够明确的延长患者的生存时间和推迟气管切开的时间。在美国约有一半的运动神经元病患者在使用力如太，剂量为每日100毫克。
上个世纪八十年代有学者认为运动神经元病存在神经营养因子水平偏低或利用障碍。内源性神经营养因子缺乏会导致运动神经元的功能降低和凋亡。睫状细胞神经营养因子早期临床试验发现其有一定疗效，但随后更大规模的研究未能证实它的作用，主要原因是其血浆半衰期不足三分钟，难以通过血脑屏障，系统给药不能发挥作用。目前尚未被批准用于临床应用。脑衍生神经生长因子最初研究没有显示能够减慢运动神经元病的进程，但这可能也与药物不能通过血脑屏障有关。有试验正试图克服这一障碍，包括使用一种培植的合成脑衍生神经生长因子的喷射体，它能够直接作用于脑脊髓系统。这一作用途径可以使合成脑衍生神经生长因子直接进入最需要的地方，所需药物总量少，能够建立药物的稳定级；喷射体的培植是安全的，而且机体耐受力好。
运动神经元病病理生理学研究中提示氧化应激及自由基损伤的机制参与发病，因此抗氧化和自由基清除剂也是运动神经元病药物治疗中的研究热点。2004年的一项随机安慰剂对照试验提示了传统的抗氧化和自由基清除剂维生素E具有延缓疾病进程的作用，每日剂量在100毫克以上。N－乙酰半胱氨酸，单胺氧化酶B抑制剂，依达拉奉等抗氧化和自由基清除剂治疗运动神经元病的临床研究正在进行中。
综结合目前国内可应用情况，治疗渐冻人症药物有三类：利鲁唑片类，神经营养剂类，中成药类。其中利鲁唑片类有三种，分别是安万特公司的力如太，江苏恩华的利鲁唑，海南万特制药的万全力太。神经营养剂类又分神经生长因子（NGF）和神经节苷脂（GM），神经生长因子类的产品有恩经复，苏肽生，金路捷；神经节苷脂有申捷，施捷因，重塑杰，博司捷等。中成药类目前主要是珍宝丸系列，珍宝丸，安友珍宝丸，如意珍宝丸。

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