全球新药研发探索新的最佳组合(新药研发过程要注意哪些问题？)

2016年10月07日讯 吉利德是一个很好的例子。从2005年的190亿美元市场值飙升到现在的1070亿美元市值，得益于它的抗病菌研发线和产品线的稳健增长。吉利德的HIV部门除了在市场上取得极为明显的领先地位外，其研发线不断通过鸡尾酒式复方疗法保持一种稳定的更新节奏。从2001年的第一个HIV/AIDS药Viread起，持续的贡献了Emtriva（2003）， Truvada（2004），Atripla（2006）， Complera（2011）， Stribild（2012）， Vitekta（2014）， Tybost（2014），Genvoya（2015）， Odefsey（2016）， Descovy（2016）。因此HIV/AIDS研发部是吉利德科学公司安身立命的基石。

另一方面，从2011年底收购在研的丙肝新药开始，吉利德几年的时间，市值跳跃式增长了数倍，最高的时候甚至达到1500亿美元。成也萧何，败也萧何。从2013年第一个HCV药Sovaldi,到Harvoni（2014）， 再到Epclusa（2016），尽管新药在密集的更新换代，但由于这些HCV药的极高治愈率，市场的规模将不可持续。因此今年起吉利德已经明显的销售下降，尽管整体来说其研发线仍很强大，留下一个巨大的短期失档。这也就是市场一味督促吉利德去收购来弥补研发线以弥补营收落差的原因。

吉利德的例子并不是一则成功学的范例，只不过是为了从多个面相来讨论真正的创新型大药厂们如何才能通过各种方式让自己的研发线更加稳健。

第一技：大公司并购

为了应付专利悬崖和可预期的营收减少，10年间发生不少大公司并购。著名的例子包括辉瑞并购惠氏和默沙东并购先灵葆雅等。这种大规模合并后，发生的后果就是动辄上万人的裁员，合并后的研发线做大规模整合，一些后来发现有希望的在研产品也可能在混乱中流出到小公司中。与其说是加强研发线，这种大规模并购本质来说更像是一种金融工程。这种合并后的一个后遗症是公司各部分更加臃肿更加官僚化，一些研发的进展反而变的拖沓。为了应付这种情况，就是不断的缩减内部架构资源，并把很多项目外包出去。这也就可以看到这十年CRO公司茁壮成长，从业人员翻番。

第二技：CRO崛起和虚拟公司

过去的十年CRO公司从辉瑞和默沙东这样的大公司中获得源源不断的订单，因此也崛起了不少公司。比较有名的包括昆泰， PRA, PPD, 科文斯， Parexel，inVentive Health,Charles River Laboratories, Chiltern, 和INC Research等等。中国著名的CRO药明康德也是适逢其时成长非常迅速。

除了这些全功能的CRO公司，还有大量的提供某部分项目服务的提供商FSP公司也迅速成长着。整个市场预计到2017年超过320亿美元。放眼今天，可以说，几乎没有一个药能够完全脱离CRO公司的参与。包括药明康德在内的一些CRO发展到一定阶段，也都跃跃欲试自己开发新药，还有建立自己的风投部门，拓展版图。

伴随CRO行业崛起的另外一个现象就是出现一些虚拟公司。药物研发行业是一个知识密集型的行业，同时也是一个高成本的行业，虚拟的研发公司恰恰提供另外一个方向的可能：几乎没有雇员，没有实验室，没有临床开发人员，没有生产工厂，因为全部都可以外包出去。在这个虚拟商业模型背后需要的是特别有行业经验的管理人员去协调一切并保证资金支持的连续性。圣地亚哥的Tioga Pharmaceuticals公司就是一个例子，这个公司只有两个全职员工，有药物处于3期临床试验中，还获得FDA的快速审评认定资格。另外一个例子就是Alkeus Pharmaceuticals，全公司没有发薪水的员工，创建者LeonideSaad还经常去麻省理工蹭教室用来开会。这样的小型初创公司也有成百上千。有成功的也有失败的。

第三技：资产再配置

除了外包之外，大公司优化其研发开发线的另外一个手段就是资产再配置。方法包括剥离，出售，互换，或联合合作部分在研产品。

剥离的例子有2013年艾伯维从雅培分离出来，艾伯维专注新药研发，而老的雅培则保留医疗器械和大众消费品等部门。此外，还包括艾尔建把仿制药业务出售给最大仿制药公司梯瓦，BMS把糖尿病业务出售给AZ，GSK把肿瘤业务卖给诺华，而诺华则把疫苗业务转让给GSK。而联合的案例包括GSK和辉瑞汇集旗下的艾滋病药业务组建ViiV Healthcare公司。

第四技：传统的收购和授权合作

大公司的专利悬崖加上内部的研发无法保持公司发展的速度，但因为有的是现金，所以这十年迅速发展了各种各样的办法来发展自己的编外研发线。拓展研发线的主流方法仍然是收购或者授权合作。大公司至少75%以上的药物都是通过收购或合作获得的。随着大公司越来越依靠这种外来的研发产品，公司的商业开发部门也变得像和研发一样互通成同义词。

很多著名大药几乎都是靠收购或合作获得的。例子包括吉利德收购Pharmaset获得Sofosbuvir，BMS收购Medarex获得Nivolumab和Ipilimumab, 默沙东并购先灵葆雅后获得的Pembrolizumab，强生和Pharmacyclics合作获得Ibrutinib一半权益，等等。一些生物科技公司发展到一定阶段，展现出强劲的研发能力，也往往被整体吞并掉。例如罗氏收购基因泰克，AZ收购Medimmune, 赛诺菲收购健赞，武田制药收购millennium等。这类收购发生后，往往都是仍然让其独立运营。

通过授权引入也是另外一大手段，这往往发生在临床早期。一方面处于这时候的在研药，其风险还没有完全排除，所以大公司喜欢通过合作授权的方式，给予较少的首付款；而对于小公司来说，急需大量资金进行下一步临床开发，和大公司合作不仅获得资金支持，也能获得丰富的项目开发经验，从而降低风险提高成功率。一个和大公司合作的产品，往往价值也会大增，因为这相当于被验证过的。

第五技：公司风投

为了拓展研发线，近些年来大药企们还仿照风投公司，创建自己的风投部门或独立实体。包括GSK、礼来、诺华、辉瑞、默沙东、安进、新基等等都建立自己的风投基金。这些风投基金很大程度已经离开母公司的决策，独立决策去投资非常早期的一些初创公司，而退出机制也和风投公司一模一样。

因为有这些公司风投的存在，相对独立，就可以跳出窠臼，逃离一些固有思维，更激进地去拥抱最新最前卫的技术。这些还处于苗头的新技术由于具有巨大潜力但又非常初期，大公司是不大可能用收购和合作来覆盖到的。因此，这种公司风投的方式就能够进一步拓展研发线，跟进时代最前沿的技术。

近些年不少收购案背后都活跃着这些风投公司。比如被吉利德收购的Nimbus就有GSK和礼来风投的投资，强生2014年收购的AliosBioPharma背后就有诺华、GSK、诺和诺德和罗氏的风投，这样的例子非常多，大公司非常擅长利用它们手头的现金和丰富的经验。

第六技：公开创新模型

大公司用各种办法和大学、研究所合作，今年来在投资行业倡导的公开创新模型（Open Innovation models）属于这一类。

这种模式把研发拓展到学院里，类似于NIH这样的国立科研机构。例如辉瑞的疗法创新中心在美国生物科技公司最热门的地方包括波士顿、旧金山、圣地亚哥和纽约建立办公室，把科学家和学院研究者直接放在一起共同研究。这个中心不仅和超过包括加州大学旧金山分校在内的23个院校合作，给予他们研究经费，更开放自己内部资源供这些学院研究者使用。

其他的例子还包括礼来的药物探索公开创新和AZ的转化医学药物探索公开创新。其他一线大公司如GSK, UCB, 安进，默沙东等等都有自己的公开创新项目。

所有的这些编外研发几乎涵盖从学院的初期探索一直到最有价值的后期产品。这些努力就是打造一个灵活、生生不息的新药研发临床管线。大型公司不断的演变为最终产品开发商，通过伸向行业的各个角落吸取营养成分，也奠定这这些公司处于行业金字塔顶端的地位。

新药研发过程要注意哪些问题？

一、市场因素

市场是决定产品生命的最终裁判。因此，对一个项目论证，必须首先对其进行市场论证。这就需要有专门的市场调研人员去做出切实的分析对比数据。还要考虑的就是新药开发出来时，在3-5年的时间里市场变化预测等情况。

流行病学调研－－流行病学调研是对市场容量的调研，主要了解药物主治疾病的发病情况。发病率高，市场容量就大，如糖尿病、心脑血管病、老年痴呆症、老年骨质疏松、病毒性疾病、恶性肿瘤、老年人尿失禁等都是发病率很高的疾病，这类药物市场前景较好。当然，对某些小病种（如带状疱疹、胰腺炎等）具有特效的治疗药，也有较稳定的市场。

同类产品的调研－－科学技术发展到今天，可以说没有哪种病的治疗仅依靠一种药物。市场的竞争要求新产品必须具有独特之处。同类品种的销售数据的增长趋势，由此一般可以判断该品种是处于发展中的那一个阶段，如成长期，成熟期，还是衰退期。因此，要尽可能全面地进行同类产品的资料收集和比较。在对待开发品种和上市的同类产品比较时，应注意以下几个方面的问题：一、疗效是不是更好；二、毒副作用是不是更低；三、剂型和剂量是不是更便于使用；四、包装是不是便于病人携带；五、市场价格是不是更便宜等等。

成长性市场：选择可用于预防治疗新疾病谱的药物作为研究课题。作为临床上紧缺甚至空白的药物必然有很强竞争优势。比如：用于治疗因社会节奏加快引起的功能紊乱如抑郁、内分泌失调、性功能障碍等药物自上个世纪90年代开始成为研究的热点，在临床上陆续得到了广泛使用，市场前景持续看好；又如：部分疾病如中风、更年期综合症等携病症群不断趋于年轻化，开发预防和治疗此类疾病的药物应该有不错的市场前景。

成熟性市场：选择开发采用新工艺、新制剂、新给药途径、新质控方法、新作用机理的药物作为研究课题。即使是市场上趋于饱和，竞争过度的产品，只要我们能将其进行技术优化处理，也能重新赢得竞争力。比如市场泛滥的”板蓝根颗粒“经过指纹图谱技术控制其质量标准后，提升了产品竞争力和市场增长点；“霍香正气水”经剂型改革成“霍香正气软胶囊”后，大大增加了使用人群，提高了市场占有率；“（右旋）氧氟沙星”经改变手性结构成“左旋氧氟沙星”后，使临床疗效大为增强，毒副作用也明显降低，成为当时市场销售额增长最快的药品之一

隐性市场：选择开发社会效益好的药物作为研究课题。此类项目能更多地得到政府组织的资助，并能更多地引起公众关注，促进提升经济效益。

1、开发防治毒品成瘾、艾滋病、感染性疾病等社会性问题疾病的药物

2、开发防治老幼妇孺等弱势症群疾病的药物；

3、开发能增加当地政府经济收入的药材资源，并进行深度研究和项目转化；

4、开发珍稀名贵药材的代用品。

二、技术因素

技术可行性决定了开发的难易程度和投入大小，这是规避风险的另一个重要方面，对项目的技术性论证应包括以下几个方面：

（1）原辅料来源－－中药应了解：①有无非标准化药材，如果属无标准的药材，要先建立药材标准，这样工作量会很大。②有无使用毒性药材，这牵涉到质量标准及临床方面的难易程度。③有无国家保护品种如穿山甲等，这个问题直接影响到大生产的供应。④原料的来源是否充裕，这关系到药物可持续生产的问题，须引起足够重视，尤其是使用野生植物药涉及到资源再生问题。西药应了解：原料供应是否能否国产化和工艺的难易程度，否则，辅料也会影响项目进度。

（2）药学部分－－主要包括工艺、质量标准及稳定性研究。首先是工艺的可行性、实用性和先进性。工艺的改进必须坚持先进性、实用性与可行性相结合的原则。质量控制指标及方法的建立，也要反复论证。有些成分含量虽高，但稳定性差，波动太大，都不可作为指标成分；另外，检测方法对检测仪器的要求，直接牵涉到项目开发的投入和企业的承受能力。产品采用剂型的稳定性，也是很重要的，它既影响疗效，也影响市场。这一点必须了解清楚，以免给后期工作带来不必要的麻烦。具体分述如下：

1．合成路线

①分析合成路线：判断合成路线是难，还是容易，或是不可能的；

②分析合成原料的来源：判断起始原料或中间体是不容易获得，还是易得，或是不可能得到；并对外联系各原料或中间体；

③对合成设备的分析：对每步骤所需的设备进行分析，若无此设备，则查询生产此设备的多个厂家，并联系；

④对合成成本的分析：判断合成该产品是否值得。

2．制剂

①分析制剂处方工艺：判断处方工艺的难易，或是否可能制备；

②分析制剂工艺的各原辅料：判断原料及辅料是否可能获得，并对外联系各原辅料；

③对制剂设备的分析：对该制剂所用的设备进行分析，对照现有设备，不足的设备对外联系，对特殊设备则作详细考察后，再作决定；

④对制剂成本的分析：判断生产该产品的费用。

3．质量研究

①对质量研究资料进行分析：判断该分析方法的可行性；

②对检测仪器进行分析：判断是否需购买新仪器；并对外进行联系；

③对质量研究所需的化学试剂进行分析：判断所需的化学试剂是否可以获得，并与各试剂商联系；

④对对照品进行分析：包括两方面内容，即正式需要的对照品及6号资料所需的对照品；

（3）药理毒理部分－－论证时应了解药效研究有无规范的动物模型。新药指导原则中无法包括提供所有疾病的研究模型。如果待开发项目没有已知模型，重新建立模型难度又很大，这样的项目最好缓上。毒理研究对动物有无特殊要求，例如治疗艾滋病的药物是很有前景的项目，但对实验动物的要求较高，所以介入单位较小。

（4）临床部分－－药物的用法用量、疗程和临床周期与投入有直接关系，对这些问题应有清晰的了解。另外，研究单位提供的临床研究方案是否可行，指导原则有无现成的方案等等，均要进行论证。

（5）对于仿制和该剂型的开发时，还应该注意查询原标准及其相关的注册申报情况。在设计新的剂型时，还需要考察原剂型的用法用量，以保证开发的剂型不但新颖，而且更安全有效。

三、疗效和安全因素

药品是一种特殊的商品，其特殊性在于：特定人群在特定时间及周期性内使用；具有治病救人的特点；使用不当可以引起身体损害的特点；必须在指定的地方购买，如药店或医院，不能随意渠道流通等。

所以以上特点界定了药品必须有效，没有效果患者不会使用或者重复使用，即使开发出来，也不会有市场前景。

所以立项的新药必须疗效要确切，疗效比目前临床上主要产品疗效还优越最好，在对比时包括中、西药。

药品安全性也是如此。在立项前，应对同类产品的不良反应进行跟踪调研，有的不良反应对设计的剂型是有限制的。药物制剂的设计研究对发挥药物疗效、减少不良反应关系极大，如氟喹诺酮类药物中光毒性最强的沙星类药物作成滴眼剂，据报道，美国全身用药临床试验1585例中就有126例（7.9%）发生光毒性反应，有的口服一次即可发生，为此FDA已向医生发出警告，并在说明书中注明本品限用于：①院外获得性肺炎感染；②慢性支气管炎急性发作，并注明在用药期间及停药后5d内避免接触日光、阳光及紫外光，且发生光毒性反应的患者在症状未恢复及症状消失后5d之内仍不能接触日光、阳光及紫外光，以免光毒性再次发作。鉴于以上原因，该品作成滴眼剂局部使用，安全性是无法保证的。

四、知识产权因素

项目论证时，应密切关注相关专利情况，应通过权威机构进行专利、行政保护及保密品种的检索，以免侵权。特别是合成路线的专利、制剂工艺的专利等。除专利因素外，还应该关注药品监测期和中药保护品种等情况。可以有效规避开发品种的产权纠纷，亦可以在开发新产品时及时申请产权保护，以增加新产品的竞争力和独家性的产权壁垒。

有一种可能是在立项时查不到相关的专利，项目进展了一定程度人家的专利出来了，这里不要轻易放弃，要看如何能避开，做全面分析。

五、成品成本因素

做为项目负责人必须全面考虑各种成本，拿出预算，并对开发成功后的药物可能上市价格做一个相关成本核算。改剂型药和仿制药要尤其注意。

六、国家行政政策因素

一个药品要顺利完成注册过程，必须符合国家相关法规，以及《药品注册管理办法》为基础制定的药品注册程序、药品形式审查要点、药品审评要点、药品注册受理要求以及日前国家局颁布的化药的一些指导原则等等，建议：除此之外，应及时查看了解国家食品药品监督管理局局主页上，有无该药品的一些新的注意信息；检索有审评中心对该药品、该注册分类、该类药品的审评要求以及审评发现的问题等。以准确把握国家的注册评审政策动态，明确该品种应该注意那些问题，特别是产品归属及注册类别的判断一定要准确！应密切关注新药研究和开发注册申请动态，以免撞车。

七、?企业自身因素

企业实际情况，研发新品种不能脱离企业实际。企业的实际包括：

（1）生产范围：有没有通过GMP认证的该类药品生产线，如果进行扩项，扩项带来的风险都应在考虑问题之列；

（2）营销网络：长期做抗生素的，该领域网络健全，渠道通畅，然后再改做心脑血管产品，怎么搭建网络，扩展渠道？搞不好等到费时、费力、费钱搭建好网络，市场已经变化了；

（3）资本实力：不顾企业自身的资本情况，盲目投资新品，或者上大项目，最终导致资金链断裂，现金流枯竭，企业难以为继，只好被兼并、破产、关门。

八、其他因素

有的项目是别的单位提供的，这些单位多数是已做过文献检索，或走通了合成路线、制剂工艺及质量标准研究等前期基础工作。作为合作伙伴，要特别了解该单位的合成力量及工作质量。工艺的研究是基础的基础，这里出问题会影响整个项目的进度，甚至导致项目的失败。

二是有的项目是委托别的研究单位进行开发，新药开发是一项复杂的系统工程，需要多学科协作。特别是药理毒理及临术研究，它必须由指定单位完成，应认真了解委托研究方的实力，是否具有研究资格，有没有进行过新药开发的成功案例，学科带头人在该领域的经验状况，整体研究实力如何，这些都是很重要的。在与委托方签订《新药开发委托协议书》时，还应对合同的开发周期、分期付款以及违约处罚等都要做详细的规定。

对于一个产品而言，要想成功，除了具备以上的特点还不行，也必须具有明显的特色，这种特色可以是产品本身具有的，也可以是在市场的特定环境下产生的，如填补了市场空白，这不是产品自身的，而是相关市场所造就的，但是最好不要是人为的特点，如产品的外包装等。产品的特色不在于多，而在于精，在于具有明显区别于其他品种的明显特征，并且这种特色最好是实用性的。只有具有了区别于其他品种的特色，才能在市场上具有明显的竞争力。没有特色的项目最好不上，以免重复投资。

【药物信息学在新药研发中的作用】药物组学信息学

药物信息学在新药研发中的作用

药物信息学是应用人类基因组计划产生的大量数据和全球分子生物学研究的结果，探讨发现药物的新靶点，新方法，促进药物研究过程的交叉学科，涉及生物信息学，化学信息学，计算机化学，组合化学等多领域学科，并包括药物代谢动力学性质和毒性预测，高内涵筛选及代谢模型等综合信息在新药发现和发展中的整合，分析和应用。药物信息学对于加快新药发现。缩短新药的研发周期起着非常重要的作用！同时介绍网络时代国内外药物研究进展检索、药物研究实验数据检索、药物研究专利状况检索、药品市场、药品企业收益等医药信息检索方法、途径。

在生物信息学概念提出的同时，研究人员就认识到生物信息学在药物研究中的重要性，应用生物信息学开展新药研究已成为生物信息学研究的重要方向之一，在生物信息学研究中，最早被确定的应用目标之一就是药物研究，药物研究是生物信息学用途最广价值最高的应用领域。药物研究花费昂贵而且过程漫长，一个新药从发现到临床应用，大约需要10年时间，所需花费5亿~10亿美元。特别是在药物发现的过程中，需要消耗的时间和费用更高，直接制约着新药研究的速度。将药物信息学引入到新药研究的过程，可以极大的加快新药研究的过程，缩短研究周期，降低研究费用。从药物研究的全过程来看，几乎每一个环节都与药物信息学有着密切的关系。如新药发现，药物的临床前研究和临床研究，都可以通过药物信息学的技术方法。深入全面的认识药物的作用机制，解释药物的作用，评价药物的效果，确

定药物的应用前景，近年来关于基因组药物学的研究，为药物信息学在药物研究领域的应用开辟了新的途径。应用药物信息学研究基因组药物学，不仅能为药物研究提供新的技术和方法，加快药物研究的进展，提高药物研究的水平；同时应用药物信息学方法，也可以直接获得新药的信息。

药物靶点的发现技术，其主要方式是进行药物合计和筛选，其主要围绕药物作用靶点进行，药物研究的主要瓶颈就在于药物靶点的发现，目前全世界治疗药物的作用生物靶标分子大约有500个。发现型的药物靶点已成为新药发现或药物筛选的主要任务之一。药物作用巴靶点是猪具有重要生理或者病理功能，能够与药物相结合并产生药理作用的生物大分子及其特定的结构位点。

海量化合物虚拟筛选技术，在进行药物靶点研究的同时，应用生物信息学技术和计算机辅助筛选相结合，开辟了新的药物发现途径。在生物信息学研究基础上，利用获得的蛋白质结构和功能信息，采用以多样性分析为基础的虚拟库技术和以模式识别为基础的计算机虚拟筛选技术直接进行药物筛选，可显著提高药物筛选速度。

利用药物信息学整合高效合成技术，化合物数目不足是制约先导化合物发现与优化的主要瓶颈之一。目前主要通过结合一多样性分析为基础的虚拟库技术和以模式识别为基础的虚拟筛选技术针对不同的靶标筛选命中的化合物，然后经过合成得到实体分子，在进行生物评价以确定筛选的准确性。再生个过程中，化合物的合成效率制约着新药发现的速度，需要利用已有药物的信息学简历合成库提供综合的

合成分析，建立高效的合成技术。

药物的早期毒性评价和药代动力学性质预测技术，经过先导话歌舞的筛选与优化得到的药物候选分子，其最终能成功上市的概率仍不足十分之一。失败的主要原因是由于其药代动力学性质不好，如生物利用度地，口服吸收不好，不已代谢，毒性过大等。如果在先导化合物发现与优化阶段便考虑的上述因素，将会大大降低药物候选分子上市失败的风险，进而提高新药研发的成功率。

新药研发创新支持技术平台对于新药研发的整体推动作用，利用以后的平台技术，在已建立的基础信息技术的传统线性新药研发模式的基础上，为增强各项研究分阶段之间的有效联系，降低耗时提高研究效率，建立同步进行的研究策略。综合评价药物分子各方面性质，整合各方面信息来指导新药设计和开发，建立一个可行的，能够提高药物研发效率的新药创制模式。

药物信息技术的发展对新药发现带来了革命性的变革，其成果不仅对相关基础科学有巨大的推动作用，而且对健康医疗产业生物医药产业等领域产生了巨大影响，也为全球的经济发展提供了强大的动力。健康医疗产业在发达国家以发展成为支柱产业。生物医药产业是高技术产业发展的制高点，已被世界各国列为高科技的朝阳产业，是推动国家经济增长，优化产业结构的重要领域。提高新药的研发效率，缩短新药的研发周期，减少研发费用，降低研发风险一直是新药研发人员追求的目标。而实现这一目标必须突破三大技术瓶颈，即与疾病相关的靶标生物分子数目相对不足，先导化合物的发现与优化效率低

下，候选药物分子药代动力学性质及毒性的不可预测性都制约了新药创制的发展，但人们通过不断的努力，目前已经在各个方面取得了长足的进步，随着信息技术的飞速发展和人类基因组计划的完成，以人类基因组数据为源头的整合新靶标的识别，虚拟库与虚拟高通量筛选，药代动力学及毒性早起预测等药物分子设计关键技术的新药研究开发模式将成为突破这三大瓶颈，直接从靶标三维空间结构特征筛选或设计与靶标结构互补，具有治疗作用，具有良好药代动力学性质的先导化合物，与现代新药研发技术和组合化学，高通量筛选等相结合，从而高效研发出高效低毒副作用的特异性药物。

药物信息学同时也介绍网络时代国内外药物研究进展检索、药物研究实验数据检索、药物研究专利状况检索、药品市场、药品企业收益等医药信息检索方法、途径。通过这些方法我们能够尽快的了解新药研发的最新进展以及状况，以便于我们更好的研究新药！

我国首款阿尔茨海默病原创新药年内上市！全球此前仅5款对症药物

都市白领追求品味，可每天上班就像受罪，还是让深空小编，给你点心理安慰。今天天气不错，正适合读读最新资讯放松一下。下面一起让我们去吃瓜围观吧。
11月2日，国家药品监管局官网发布通告，已有条件批准治疗阿尔茨海默病新药——甘露特钠胶囊上市，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。该药为我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，通过优先审评审批程序率先在中国大陆上市，填补了全球这一领域17年无新药上市的空白。
主治轻中度“老年痴呆” 填补全球17年无新药空白
阿尔茨海默症，是一种慢性神经退行性疾病，起病缓慢或隐匿，主要临床表现为记忆力逐渐减退、认知功能发生障碍、行为异常和社交障碍等，在国内俗称“老年痴呆”，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。
据统计，全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字预计将达到约1.5亿，2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元。目前，我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速，预计到2050年我国患者将达4000万人。
记者了解到，自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款，研发失败率高达97%。而在过去17年里，全球各大制药公司相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，320余个进入临床研究的药物多宣告失败。
国家药品监管局通告指出，九期一是以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物，是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，“阿尔茨海默病发病机制十分复杂，病程时间长，治愈难度大，该药的上市将为患者提供新的用药选择。”
1199例受试者研究显示药物安全性高 年内将投放市场
九期一是国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队、中国海洋大学与上海绿谷制药有限公司共同参与研发成功的原创新药，该研发得到国家“863计划”、国家自然科学基金、国家“973计划”、“重大新药创制”国家科技重大专项支持。
上海绿谷制药公司介绍，九期一研发过程，共有1199例受试者参加了1、2、3期临床试验研究。在为期36周的3期临床研究结果表明，九期一可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。
国家药监局要求，申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。
据介绍，上海绿谷制药有限公司已做好生产、销售的各项准备，药品年内投放市场。同时，绿谷将启动九期一上市后研究和真实世界研究，并正在极推进国际多中心临床研究项目，推动该药早日惠及全球患者。
欲要知晓更多《我国首款阿尔茨海默病原创新药年内上市！全球此前仅5款对症药物》的更多资讯，请持续关注深空的科技资讯栏目，深空小编将持续为您更新更多的科技资讯。王者之心2点击试玩

本文地址:http://www.dadaojiayuan.com/jiankang/140732.html.

声明： 我们致力于保护作者版权，注重分享，被刊用文章因无法核实真实出处，未能及时与作者取得联系，或有版权异议的，请联系管理员，我们会立即处理，本站部分文字与图片资源来自于网络，转载是出于传递更多信息之目的,若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请立即通知我们(管理员邮箱：douchuanxin@foxmail.com)，情况属实，我们会第一时间予以删除，并同时向您表示歉意,谢谢!

上一篇: 赢点在哪里——改良型新药及其案例启示

下一篇: 吉利德HIV药物Truvada（特鲁···