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喜讯!fda准许推进乙肝rnai药物arc

佚名 2023-08-03 11:04:48

美国生物技术公司arrowhead(箭头)乙肝rnai药物arc-520近日传来好消息,美国fda已批准继续推进arc-520的一项多剂量iib期临床研究heparc-2004。目前,arc-520正处于ii期临床开发,该药每月注射一次,具有功能性治愈乙肝的潜力。

arrowhead计划在一个月内启动患者招募工作并启动该项多剂量iib期研究。此外,该公司也正在与美国以外的多家监管机构合作,启动额外的iib期研究。消息发布后,该公司股价应声飙升16%。

heparc-2004是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量iib期研究,计划招募12例正接受恩替卡韦(entecavir)或替诺福韦(tenofovir)维持治疗的慢性免疫活动期hbv感染者。研究中,患者将以2:1的比例随机分配,其中8例患者接受静脉注射arc-520(剂量:1mg/kg体重,每月注射一次,共注射3次),4例患者静脉注射安慰剂,随后对患者随访至少147天。该研究的主要目标是评估患者经3剂arc-520治疗后,乙肝病毒(hbv)水平的下降幅度。次要目标是评估arc-520的安全性、耐受性和药代动力学,并调查arc-520对恩替卡韦和替诺福韦的潜在作用,以及其他探索性安全性和药效学目标。

需要指出的是,arc-520的临床推进在今年初遭受了一些挫折。2014年12月,arrowhead公司向fda提交乙肝rnai药物arc-520的实验性新药申请(ind),提出了一种平行设计的多剂量iib期研究,计划同时调查2mg/kg和4mg/kg剂量的疗效和安全性。然而,dfa在2015年1月通知arrowhead公司暂停该药的部分临床项目,要求将arc-520的剂量由原计划的2mg/kg和4mg/kg降低至1mg/kg。此外,fda还要求提供更多的关于arc-520单剂量治疗的数据,包括来自单剂量iia期研究(1-4mg/kg)、正在开展的多剂量非临床研究以及heparc2004研究的数据,以便更全面的了解arc-520的潜在副作用。

目前,arrowhead公司有3种rnai药物处于临床开发阶段,乙肝药物arc-520是走的最远的一个项目。此外,该公司rnai管线资产还包括一种罕见病药物arc-aat以及治疗肝脏疾病的一系列临床前资产。上个月,arrowhead耗资3500万买进了诺华抛弃的rnai项目。而在2011年,arrowhead以同样的方式买进了被罗氏放弃的rnai项目。关于arc-520:

arc-520是一种基于rna干扰(rnai)的药物,开发用于治疗慢性b型肝炎(乙肝),具有功能性治愈乙肝的潜力。arc-520介入信使核糖核酸(mrna)水平,这是乙肝病毒逆转录过程的上游,是当前临床最常使用的核苷和核苷类似物标准治疗药物的作用靶标。

acr-520采用了arrowhead公司独有的dynamic polyconjugates输送系统,其原理是通过rna干扰作用来封闭乙肝病毒某些蛋白的表达,导致病毒无法增殖,然后再利用人体免疫系统对剩余病毒进行清除,实现免疫清洁状态(immune clearant state),特征为乙肝表面抗原(hbsag)血清学转阴以及有或无血清学转换。

目前,arrowhead公司已完成了了i期单剂量递增研究,正在开展单剂量iia研究和多剂量iib期研究。

乙肝现状:

据估计,在全球范围内,有多达3.5-4亿乙肝患者,该病可导致肝硬化,是全球80%原发性肝癌的直接病因。中国是乙肝大国,据保守估计,全国13亿人口中有1亿慢性乙型肝炎病毒(hbv)感染者,约占全球乙肝携带者的1/3,而且我国乙肝发病率还在持续上升。

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