白血病病人有新药

白血病病人有新药

Gleevec是利用分子生物学研制出来的少数成功药物之一。

一种对抗白血病的新药物已经面市了，白血病病人不再须要依赖化疗或放射来治疗癌症。

这个由Novartis药剂公司发明的新抗癌药物称为Gleevec，或STI-571，是利用分子生物学研制出来的少数成功药物之一。

传统的化疗或放射癌症治疗法在去除癌细胞的同时，也会对正常细胞造成伤害，容易产生副作用或导致病人抵抗力减低，易受感染。直接攻击导致癌症细胞中的异常蛋白质的分子生物药物就没有这类问题。

Gleevec的主要功效在于对抗慢性粒细胞白血病(chronic myeloid leukemia)。

无法传达讯息的癌细胞自动死亡

慢性粒细胞白血病是因为骨髓造血组织产生过多的白血球造成的，每年有4500个美国人被诊断患有慢性粒细胞白血病。Gleevec是通过攻击慢性粒细胞白血病的癌症细胞中一种称为BCR-ABL的异常蛋白质，治疗这类癌症的。

蛋白质扮演为细胞“传达讯息”的角色。Gleevec原本目标，是通过阻挡异常蛋白质，导致癌症细胞无法传达“生长癌肿瘤”的讯息。但是，在研究人员意料之外的是，由于癌细胞过度依赖这些讯息活动，无法传达讯息的癌细胞竟然自动死掉。

药物短时间内获准审核

研究也显示，54个接受化疗无效的慢性粒细胞白血病病人当中，有53个在服用Gleevec后，血液中白血球数量恢复正常。

显著的疗效，让联邦食品及药物管理局在上个月10日破天荒地快速批准这个奇迹般的药物。一般药物最快得六个月，才能通过审核，Gleevec则在短短两个半月内就被批准了。

有助减轻胃肠基质肿瘤患者病情

Gleevec获批准的几天后，研究人员又透露这个药物用在胃肠基质肿瘤(Gastrointestinal Stromal Tumour)方面也有相当显著的效果。胃肠基质肿瘤是一种十分严重的癌症，患病者往往在一年内病逝。每年患上胃肠基质肿瘤的美国人约1万人。

83名服用Gleevec的胃肠基质肿瘤病人当中，有51人出现病情减轻的现象，这对于这种连化疗和放射都一般上无效的癌症来说，是个很大的成就。

研究人员目前也在探讨Gleevec是否能够和其他药物结合，用来治疗其他癌症。

每五个病人中一人有副作用

但是，Gleevec也有其潜在的严重副作用，每五个病人当中，就有一人发生出血之类的严重副作用，须要改变分量或暂停服用药物，至今仍未有人因副作用而身亡。

由于这个药物相当新，一些癌症专家也对它的长远功效置疑。Gleevec究竟是真的能治疗癌症，还是只不过让病情延迟恶化罢了？Gleevec能够控制癌症细胞多久？为何有的病人服用后会无效？这些问题都有待研究人员一一发觉。

Gleevec价格可不便宜，每个月的分量就需要2000至2400美元。为了协助贫穷的病人，发明Gleevec的Novartis药剂公司计划为那些年薪低于4万3000元的病人提供免费药物，那些年薪低于20万元或没有医药保险的病人也可以获得津贴。

虽然Gleevec对于治疗多种癌症仍未有帮助，但是这项发明对从事分子生物药物研究的科研人员来说，是一支有力的强心针。只要有朝一日，人类能找出各种癌症细胞中的异常蛋白质，和对抗这些蛋白质的药物，所有癌症都变得能够治疗了。

临床上为什么用天冬酰胺酶治疗白血病？

对急性淋巴细胞白血病的疗效最好，缓解率在50%以上，缓解期为1～9月。对急性粒细胞白血病和急性单核细胞白血病也有一定疗效。对恶性淋巴瘤也有较好的疗效。其缺点是单独应用不但缓解期短，而且很易产生耐受性，故目前大多数与其他药物合并应用。

扩展资料

由于白血病分型和预后分层复杂，因此没有千篇一律的治疗方法，需要结合细致的分型和预后分层制定治疗方案。

目前主要有下列几类治疗方法：化学治疗﹑放射治疗﹑靶向治疗、免疫治疗、干细胞移植等。通过合理的综合性治疗，白血病预后得到极大的改善，相当多的患者可以获得治愈或者长期稳定，白血病是“不治之症”的时代过去了。

1、AML治疗（非M3）

通常需要首先进行联合化疗，即所谓“诱导化疗”，常用DA（3+7）方案。诱导治疗后，如果获得缓解，进一步可以根据预后分层安排继续强化巩固化疗或者进入干细胞移植程序。巩固治疗后，目前通常不进行维持治疗，可以停药观察，定期随诊。

2、M3治疗

由于靶向治疗和诱导凋亡治疗的成功，PML-RARα阳性急性早幼粒细胞白血病（M3）成为整个AML中预后最好的类型。越来越多的研究显示，全反式维甲酸联合砷剂治疗可以治愈绝大多数M3患者。治疗需要严格按照疗程进行，后期维持治疗的长短则主要依据融合基因残留情况决定。

3、ALL治疗

通常先进行诱导化疗，成人与儿童常用方案有差异，但是近年来研究认为，采用儿童方案治疗成人患者结果可能优于传统成人方案。缓解后需要坚持巩固和维持治疗。高危患者有条件可以做干细胞移植。合并Ph1染色体阳性的患者推荐联合酪氨酸激酶抑制剂进行治疗。

4、慢性粒细胞白血病治疗

慢性期首选酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼）治疗，建议尽早且足量治疗，延迟使用和使用不规范容易导致耐药。因此，如果决定使用伊马替尼，首先不要拖延，其次一定要坚持长期服用（接近终生），而且服用期间千万不要擅自减量或者停服，否则容易导致耐药。

加速期、急变期通常需要先进行靶向治疗（伊马替尼加量或者使用二代药物），然后选择机会尽早安排异体移植。

5、慢性淋巴细胞治疗

早期无症状患者通常无需治疗，晚期则可选用多种化疗方案，例如留可然单药治疗，氟达拉滨、环磷酰胺联合美罗华等化疗。新药苯达莫司汀、抗CD52单抗等也有效。近年来发现BCR通路抑制剂的靶向治疗可能有显著效果。有条件的难治患者可以考虑异体移植治疗。

6、中枢神经系统白血病的治疗

虽然ALL、AML中的M4、M5等类型常见合并CNSL，但是其他急性白血病也都可以出现。由于常用药物难以透过血脑屏障，因此这些患者通常需要做腰穿鞘注预防和治疗CNSL。部分难治性患者可能需要进行全颅脑脊髓放疗。

7、干细胞移植

除了少数特殊患者可能会从自体移植中受益，绝大多数白血病患者应该做异体移植。随着移植技术的进步，供者选择、移植风险及远期预后等方面都已经有显著进步，因此，异体移植目前是各种中高危白血病重要的根治性手段。

8、新的治疗方法展望

虽然移植可以获得较好的生存效果，但是移植物抗宿主病等并发症可能严重影响患者的生活质量。因此，选择性免疫治疗和各种分子靶向治疗是将来治愈白血病的希望，例如肿瘤疫苗、细胞治疗、细胞信号通路调节剂等。

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-天冬酰胺酶

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