中国生物制药行业在肝癌攻克方向取得重大突破

中国生物制药行业在肝癌攻克方向取得重大突破

2016-10-24 讯　北京时间10月24日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准一种名为“YS-ON-001”药物取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品是由依生生物制药有限公司的科研人员自主开发，具有独立知识产权的大分子生物制剂，能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能，这也是中国科学家在肿瘤免疫学方面的一大发现和突破。

依生生物的董事长兼首席执行官张译说：“这一创新药物获得美国FDA授予的孤儿药资质是公司研发史上的重要里程碑，是对该产品在药物组分、抗癌机制、癌症治疗效果等方面的综合科学认证。这一认定将会极大地推动YS-ON-001的研发进程，并使其有望快速获批。此外，一旦批准上市，将享受7年美国市场独占期。”

YS-ON-001具有独特的抗肿瘤机制。它通过诱导多种细胞因子产生、调控NK细胞、巨噬细胞及T细胞分化等通路来调节病人自身的免疫系统，这与近年来美国FDA批准的单抗类免疫检查点抑制剂，如PD-1、PD-L1单抗药物是不同的。该产品在乳腺癌、肺癌、肝癌和其他实体瘤治疗上均展现出优秀的疗效和安全性，其抑瘤效果不逊于甚至优于一线化疗药物和靶向药物。

张译指出：“近年来美国FDA批准的所有创新药中孤儿药约占30%——40%。目前抗癌新药在美国基本上都是先通过以罕见病作为适应症的孤儿药通路获得批准的。我们的这一抗癌药物拟在多个国家进行临床开发，包括肝癌、乳腺癌、肺癌等多种适应症。虽然肝癌在美国属于罕见病，但中国肝癌患者占全球发病人口的50%（据统计2012年全球肝癌的发病人数约为780,000），尽快将安全有效的抗肝癌药物推向市场是我们生物制药人的职责和使命。我们将积极与美国FDA、中国以及其他国家的监管机构密切合作，加速这一产品的开发进程，早日惠及癌症患者！”

孤儿药是指由美国FDA批准的用于安全有效地治疗、诊断及预防罕见疾病/失调症的新型药物和生物制剂。美国对罕见病的定义是在美国境内病人少于20万人以下的疾病。罕见病是一个区域性概念，在美国定义为罕见病，在其他国家也许是常见病，因此在美国开发的孤儿药在其他国家和地区的潜在市场可能很大，被美国FDA批准的药物相对也比较容易进入其他市场, 如中国国家药监总局CFDA 140号文第七条陈述“申请人在欧盟、美国药品审批机构同步申请注册的药品，实行单独排队，加快审评审批”。因此，利用孤儿药定义的地域差异，是进行全球化同步开发的策略之一。

2022年肿瘤领域药物研发竞争格局是什么样的？

近年来，我国肿瘤发病率和死亡率持续增高，成为危害国民健康的主要杀手，根据《中国癌症登记年报》数据显示，我国恶性肿瘤发病率为278.07/10万,死亡率为167.89/10万；与上一年的270.59/10万,死亡率为163.83/10万又有所提升，也为居民和国家造成严重的经济负担。各大医疗机构和部分社会资本开始加大对肿瘤科室、肿瘤医院的投入，国内外抗肿瘤药企也纷纷加大新药研发的力度和对中国市场的关注。

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目前国内抗肿瘤药物研发处于快速发展的阶段，对于药物的安全性、治疗体验和生存质量都有了更高的期望，国内药物研发实力增长，本土药企对于全球热门肿瘤靶点纷纷相继布局，2022年肿瘤热门靶点的研发必定更上一层。

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药融云整合全数据库，梳理了2016-2021年间国产1类新药申请受理情况、所涉及的靶点和最新研发进度；并对其进行分类统计，整理出热门靶点变迁史、近6年来各大治疗领域对应新药的靶点分布统计、5大热门靶点的最新全球研发进度；还以全球及中国创新药IND以上的靶点为基础，整理出最有潜力的「中国新」靶点、肿瘤领域热门靶点top30......

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最终，将以上内容编纂成为《中国?I 类新药靶点白皮书》。

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肿瘤领域竞争格局分析

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?肿瘤赛道“内卷”严重，新药研发“是否”付之东流

回顾2016-2021年国内肿瘤领域涉及的靶点数量和新药受理数量都位居榜首；肿瘤靶点占比为44%，新药受理中肿瘤领域占药品的62%，不难看出目前国内热门靶点同质化“内卷”严重，主要集中在肿瘤领域，生物药和化药临床试验适应症都以抗肿瘤为主，有业内人士分析，“同质化”现象会对于临床资源造成一些浪费，在选择疾病和靶点立项时，就像是选择赛道，选对了疾病和靶点，研发做的快慢，可能只是价值的大小，如果选错了靶点，所有的付出都会付之东流。

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药融云《中国1类新药靶点白皮书》

肿瘤领域热门靶点扎堆、同质化竞争严重

经药融云《中国1类新药靶点白皮书》整理，国内2016-2021年肿瘤领域，国产新药受理数量前30的靶点数据，赛道拥挤，同质化竞争严重。

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自2016-2021年，PD-1 已上市药物最多;PD-L1 处于临床前数量最多, 2021年仅有两款新药通过上市申请;肿瘤领域最热门的30个靶点，目前还有过半的国产新药未上市。

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肿瘤领域 EGFR 、PD-L1、PD-1、VEGFR、HER2、CD19、FGFR 7个靶点涉及新药数量较高。

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药融云《中国1类新药靶点白皮书》

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EGFR：目前EGFR是最为热门的肿瘤靶点，肺癌长期占据我国恶性肿瘤发病率及死亡率第1位，是我国“大癌种”之首，非小细胞肺癌（NSCLC）占肺癌总数的80%~85%，而在中国的NSCLC患者中，EGFR总突变率约为50%。据药融云数据库了解：全球在研药物数量为348个，同质化严重，在选择靶点时需要多方面的因素，其中一个就是研发的竞争情况，应该避免同质化的因素。

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PD-(L)1：国内赛道拥挤，在医药圈中最“内卷”的靶点之一，据药融云数据库了解自2018年在国内获批上市，到现在国内获批12款PD-(L)1抑制剂、共计44个适应症；全球临床试验数量已达到3471项，其中国内（CDE注册）为675项约占全球的19.5%，而且在国家医保谈判中大幅度的降价纳入医保目录，竞争压力不断增大，国内企业纷纷调整战略。

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VEGFR：VEGFR小分子抑制剂大多是多靶点抑制剂，具有广泛的适应症，包括胃癌、肝癌和肾细胞癌等大癌种。VEGFR小分子抑制剂的适用症较广，选择合适的领域进行推广，对销量的提高有重要影响。例如，安罗替尼，其第一个适应症是三线NSCLC，之前几乎是空白市场，药物的销量迅速增长。

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HER2：从市场结果来看，针对发病率较低的HER2阳性乳腺癌开发药物，显得要比更易发的HR阳性乳腺癌更有经济性。这就是为何众多顶尖制药企业纷纷发力在罕见病领域投入研发的原因：

相对来说，更罕见的疾病获得有效药物的概率更低，患者愿意支付的代价也越高。

这是制药行业不太方便明说的秘密，一旦一款药物过了专利保护期成为“普药”，大型跨国药企往往会选择放弃，转而投入巨资开发更新、更顶尖的药物，以谋求更大的市场利益。

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CD19：以CD19为靶点的单抗、双抗、ADC、CAR-T药物已相继上市，为晚期B细胞淋巴瘤患者提供了多种治疗手段。但是，在热闹研发的背后，也有观点认为针对CD19的研发已过于扎堆，火热的赛道背后是否是一场泡沫，研发的同质化问题值得深思。

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FGFR：不论是泛FGFR抑制剂，还是精确亚型的FGFR高选择性抑制剂，都有其临床价值和市场前景。多靶点抑制剂、泛FGFR抑制剂已经在临床研究中取得不俗的表现，仍然是疾病治疗的重要选择。不过，针对当前药物的不良事件持续提高药物安全性、克服耐药以及不断提高临床获益也是药物研究持续进步的动力。期待，FGFR亚型选择剂在临床中的进一步突破，为患者提供更优的治疗体验。

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“内卷”、“扎堆”、“红海”……在刚过去的2021年中，这些词汇在中国的创新药玩家口中被反复提起，无论是EGFR 、PD-L1、PD-1、VEGFR、HER2等，一个个耳熟能详的靶点都在印证着一个观点——中国创新药研发正面临严重的同质化。

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医药政策的颁布，引导真正的创新

国家药监局药审中心公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见，目前已经正式颁布与实施，在其中之处，在抗肿瘤药物研发中，应该关注并且持续改进患者与治疗药物的匹配程度，不断提升抗肿瘤治疗的精准性，使肿瘤患者能接受到更为适合自己的治疗药物，在政策上也做了一些调整，倡导大家以临床价值为导向，真正的解决临床问题，从而做出有效的研究。

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这些政策一出对于当下“内卷”严重的国内研发现状提出了挑战，也被看做是对扎堆的研发“泡沫”的有力挤压。目前国内肿瘤药物创新药研发处于快速发展阶段、对于药物的安全性、治疗体验和生存质量有了更高的期望，今后的创新药对于Me too/Meo better提出了更高的要求，只有真正的源头创新或者治疗效果更佳的药物才能获得市场的青睐，配合现在的医改，只有做到真的Me better而非Me worse才会推开市场乃至进入国家医保。

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结合肿瘤热门靶点和医药政策，预测2022年肿瘤领域局势

1、科技进步加快创新节奏：科技进步已推动肿瘤药物在关键领域进展显著，如肿瘤免疫治疗和靶向治疗。两种或多种药物联用是肿瘤药物研发的显著趋势之一，业界数据显示接受联合疗法的癌症患者在2000年仅有2%，而2018年则有44%。肿瘤疗法的另一研发趋势为细胞基因治疗(CGT)，CAR-T疗法在全球进行中的临床试验超300项，基因治疗临床试验也日益增多。随着获批数量的增长，这些新疗法将从根本上改变许多癌症的治疗模式。

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2、以政策为导向提升药物质量：《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见，目前已经正式颁布与实施，对于药物安全性、有效性、治疗体验和生存质量有了更高的期望，促使今后创新药对于Me too/Meo better提出了更高的要求，只有真正的从源头上创新或者治疗效果更加的药物才能获得市场的青睐。

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3、在热门靶点中寻求突破：国内肿瘤新药研发与国外的临床实践差距正在进一步地缩小，但是靶点扎堆、适应症集中，“过剩”和“紧缺”等问题仍存在。从临床研发和评价的角度来讲，以临床价值为导向的创新和研发始终是一个核心问题。

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国内肿瘤市场基数大，随着生活水平以及支付能力的提高，人民群众对于能提高生活质量以及有确切疗效的新药有了更高的要求，但在肿瘤靶点领域同质化竞争严重，可针对一些潜力靶点进行药物的研发，结合药融云数据库准确、高效、快速的掌握新靶点的信息、全球药物研发不同阶段占比、申报、专利、处方工艺、原料药用量、市场信息等等，查询针对这些靶点开发的主要领域、市场、专利、原料药等信息，再通过流行病学数据以及与公司自身的战略适配性，来选择具有潜力的靶点进行深一步研究。

战争对医药股的影响

战争对医药股市的走势影响较大，主要看国内股市本身所处的状况做决策，对能源股、金属股以及相关联的军工股、医药股可以在战争爆发前选择性买入，战争一旦爆发随时准备卖出；另外可以紧密关注外盘特别是美股的走势，美国因战争受益而股市大涨，则可能会带动中国A股上涨，这是可选股买入，股指期货则做多。
【拓展资料】
抗癌医药股：
1.江苏吴中：控股子公司吴中医药目前在研“国家一类生物抗癌新药重组人血管内皮抑素注射液获得的研发与产业化”项目处于申请三期临床研究阶段，具有自主知识产权，2006年曾获国家“863”项目支持，用于非小细胞肺癌。2010年11月，获得江苏省科技成果浆。
2.海欣股份：自主研发国家一类新药，该药品叫“抗原致敏的人树突状细胞（APDC）”，可用于治疗直肠癌，由海欣生物技术公司（公司持股51%）与上海第二军医大学合作研发，国家一类新药，是我国首个自主研发获得国家食品药品监督管理局（SFDA）正式批准，针对晚期大肠癌APDC治疗性疫苗，09年年报披露，三期临床已通过国家药监局组织专家论证，批文正在审批之中，该企业经过努力，获得国家“重大新药创制”基金近500万元。
3.亚泰集团：投资医药行业——公司以生物疫苗和抗肿瘤系列药为新品开发方向，已形成以“参一胶囊”，抗癌生物导弹为主导抗癌系列产品，同时还储备白介素－11，人参皂甙Rg3注射剂等在研抗癌新药。
4.双鹭药业：公司入选“北京生物医药产业跨越发展工程”和中关村国家自主创新示范区首批“十百千工程”重点培育企业。公司在肿瘤治疗，抗炎镇痛，心脑血管和肝病等领域已储备多个具有国内外市场潜力的优势大品种，力争推出3个以上的抗体和疫苗药物。在肝病治疗领域不断培育重磅品种，力争成为国内肝病治疗领域的重要企业。公司主打品种重组人粒细胞集落刺激因子，白介素－11，门冬酰胺酶，抗肿瘤产品等10余个品种正陆续进入东欧，亚洲，南美市场。
5.四环生物：公司主要产品包括一类抗癌新药注射用重组人白介素-2（用于肾癌、恶性黑色素瘤以及其他恶性肿瘤综合治疗）、重组人白介素-2注射液、重组人粒细胞刺激因子注射液、重组人促红素注射液，其中注射用重组人白介素-2是国家项目“基因工程人白细胞介素-2的研制、中试生产及临床应用”产业化基因工程产品；目前仍持有55%股权的北京四环生物制药是我国最早从事基因工程药品和诊断试剂研究生产的企业，其专有技术包括白介素2（用于肝癌治疗）、干扰素、EPO、G-CSF等舌下含片。

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