基因治疗兴起，疾病治疗新希望(单基因遗传病基因治疗有希望吗)

基因治疗就是利用基因转移技术将外源基因插入病人的适当的受体细胞中，从而利用外源基因制造的产物治疗某种疾病。基因治疗与以前的常规治疗方法大为不同，传统的疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，但是基因治疗时通过改变变异基因而达到根治疾病的效果。基因治疗分为二种形式，体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗，生殖细胞治疗因会引起遗传改变而受到限制，因此如今开展的基因治疗只限于体细胞。

目前，基因治疗的策略常有7种：基因矫正、基因置换、基因增补、基因失活、自杀基因、免疫治疗、耐药治疗。细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。

基因治疗在1990年第一次进行了人体试验，截至2004年6月底，全世界范围内基因治疗的临床试验方案已有987个。基因治疗一度在欧美掀起了一股研究热潮。中科院北京基因组研究所副研究员聂凌虎说。自2000年以来，法国巴黎内克尔医院Fischer教授对17名患有严重联合免疫缺陷病的儿童实施基因疗法，正常的基因植入到患儿体内，修复有缺陷的免疫系统，当时疗效很显著，但是从2003年开始，其中5名患者出现了类似白血病症状，后有一名患病儿童死亡。这个事件的发生让人们和科学家们都开始质疑基因治疗的真实效果，并开始意识到基因治疗可能具有潜在的、长期的副作用。大量基因治疗临床试验被搁浅，人们对于基因治疗的期望也一度跌入谷底。

据后面一系列的研究表明，基因治疗产生副作用的罪魁祸首就是输送治疗基因到达靶点的载体。目前，在基因治疗领域主要攻克的对象就是载体，通过改造使其提高安全性和效率。，而非病毒载体就是一种新的研究方向。至今我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验。总的来看,我国基因治疗产业比美国落后了约4年,正处于成长阶段,绝大部分还处于实验室研究阶段,仅有大约5个项目通过审批进入特批临床试验或I、Ⅱ期临床试验。

经过十多年的发展，基因治疗的研究已经取得了不少进展，有望在肿瘤、艾滋病、遗传病等领域开展更深层的基因治疗。但是，如今都还处于初期临床试验阶段，还不能保证稳定的疗效和安全性。尽管基因治疗的前途迷茫，但基因治疗的发展趋势仍是令人鼓舞和向往的。或许基因治疗这一新技术将会推动21世纪的医学革命，成为重大疾病根治的福音。

单基因遗传病基因治疗有希望吗

单基因病一定会被治愈。佳学基因列出了这种病的治疗的路线图：首先是通过基因解码找到发病原因。这相要求比较高。它需要确定所找出的基因序列必然会引起这一疾病。而且在这个患者身上，这一致病基因位点是这一病人患病的充分必要条件。在找出病因后，再通过基因矫正技术修复基因。目前这一技术已经在佳学基因等研究机构进行高强度研究，预计5-10年内就会用来改善人类的生活质量。

生物技术是什么

生物技术是指人们以现代生命科学为基础，结合其他基础科学的科学原理，采用先进的科学技术手段，按照预先的设计改造生物体或加工生物原料，为人类生产出所需产品或达到某种目的。

生物技术是人们利用微生物、动植物体对物质原料进行加工，以提供产品来为社会服务的技术。它主要包括发酵技术和现代生物技术。因此，生物技术是一门新兴的，综合性的学科。

现代生物技术综合基因工程、分子生物学、生物化学、遗传学、细胞生物学、胚胎学、免疫学、有机化学、无机化学、物理化学、物理学、信息学及计算机科学等多学科技术，可用于研究生命活动的规律和提供产品为社会服务等。

近些年来，以基因工程、细胞工程、酶工程、发酵工程为代表的现代生物技术发展迅猛，并日益影响和改变着人们的生产和生活方式。所谓生物技术（Biotechnology）是指“用活的生物体（或生物体的物质）来改进产品、改良植物和动物，或为特殊用途而培养微生物的技术”。

生物技术医疗领域：

在目前这方面的研究受到极大的注目。像是干细胞应用于再生医学领域，如人工脏器、神经修复等。或是以蛋白质结构解析数据，对于功能性区域（domain）来开发相对应的抑制剂（如：酵素抑制剂）。

利用微阵列核酸芯片，或是蛋白质芯片，寻找致病基因。或是利用抗体技术，将毒素送入具有特殊标记的癌细胞。或利用基因克隆技术，进行基因治疗等。基因治疗（gene therapy）利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内。

使之表达目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为新疾病治疗的新手段，给一些难治疾病的根治带来了光明。

生物技术是利用( )来获得产品,并为人类服务的技术

生物技术是利用(生物体、生物活动过程)来获得产品,并为人类服务的技术。

生物科学技术简称“生物科技”，生物科技指的是利用“生物体（含动物，植物及微生物）”来生产有用的物质或改进制成，改良生物的特性，以降低成本及创新物种的科学技术。进行对人类医学、环境、农业食粮等不同范畴之一项技术。

人口快速膨胀，食粮问题正是生物技术应用的切入点。在基因克隆农作物的开发下，除了克隆进入抗虫害基因、抗冻基因外，例如含有维生素A的稻米也问世。

在有限耕地下，克隆农作物解决了品质上的问题。除此之外，观赏用的花卉等，也靠著组织培养的技术，将高品质的花卉复制生产，提高花卉价值。

著名的像是台湾的蝴蝶兰。另外，经过遗传工程技术，能产生凝血因子的乳牛也提供医疗用途。生物肥料

主要利用微生物技术制作的肥料种类。生物肥料不仅给作物提供养料、改善品质、增强抗寒抗虫害能力、还改善土壤通透性、保水性、酸碱度等理性化特性，可为作物根系创造良好生长环境，从而保证作物的增产。

生物农药（biopesticide）利用微生物、抗生素和基因工程等产生有杀灭虫病效果的毒素物质，生产出广谱毒力强的微生物菌株制作而成的农药。

在这方面的研究受到极大的注目。像是干细胞应用于再生医学领域，如人工脏器、神经修复等。或是以蛋白质结构解析数据，对于功能性区域（domain）来开发相对应的抑制剂（如：酵素抑制剂）。利用微阵列核酸芯片，或是蛋白质芯片，寻找致病基因。

或是利用抗体技术，将毒素送入具有特殊标记的癌细胞。或利用基因克隆技术，进行基因治疗等。

基因治疗（genetherapy）利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之表达目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为新疾病治疗的新手段，给一些难治疾病的根治带来了光明。

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