科学家利用异体造血干细胞来治疗阿尔兹海默氏症

近日，来自艾默里大学和加利福尼亚大学的研究人员通过进行研究评估了异体造血干细胞治疗因阿尔兹海默氏症导致的轻度至中度痴呆症的安全性、耐受性及初期效果，目前这项研究是科学家们首次利用基于干细胞的疗法来进行的临床试验。

随机单盲安慰剂对照研究利用了stemedica细胞技术公司（stemedica cell technologies）及其子公司stemedica international开发的一种疗法，其中包括将来自健康人群机体的干细胞移植到研究对象机体中。

这项研究中，研究者计划招募大约40名研究对象，根据美国神经系统交流障碍及中风研究所、阿尔兹海默氏症及相关阿尔茨海默氏症协会的标准，这些研究对象在被招募前至少三个月被诊断为因阿尔兹海默氏症引发的轻度至中度痴呆症。

研究者ihab hajjar博士表示，由于目前治疗阿尔兹海默氏症疾病的疗法选择有限，因此干细胞疗法或许可以为有效控制且治疗这种疾病提供新的思路和希望；ihab hajjar作为这项临床试验的参与者，他说道，我们进行这项研究的目的就是阐明利用干细胞疗法治疗阿尔兹海默氏症的安全性和疗效，当然我们也非常高兴成为stemedica international公司临床试验的一个研究点。

最后，来自stemedica cell technologies公司的首席医疗官（chief medical officer）nikolai tankovich博士表示，随着我们在艾默里大学和加利福尼亚大学中开始进行招募登记过程进行这项临床试验时，我们或许就距离开发并检测一种新型疗法来治疗诸如阿尔兹海默氏症等疾病又迈进了一步。

全球医疗的下一个重大突破口：干细胞技术

干细胞 是具有自我复制、更新和多向分化潜能的原始细胞，其生物学特性与生命的发生、发育、分化、成熟、衰老、死亡等生理和病理过程息息相关，是当今生物医学研究最热门的领域之一。干细胞的存在可确保许多器官可以不断地进行自我更新，当某一组织器官受到损伤或功能丧失时，即可通过激活器官内的干细胞而生成新细胞促使器官组织再生，在无法完成自我再生的时候，也可以通过外源输入相应的干细胞达到治疗效果。

现今全世界的科研学者都在探讨如何利用干细胞治疗来攻克诸如脊髓损伤、帕金森病、黄斑变性、糖尿病、癌症、尿毒症、血液系统疾病等困扰医学界的难题。干细胞研究的巨大应用前景已经得到了世界各国的支持，众多国家大力发展干细胞领域技术以占领领域制高点。

再生医学 成为国际生物学和医学界关注的焦点。随着该领域竞争日趋激烈，全球干细胞市场规模逐渐扩大，干细胞技术逐步成为衡量生命医学发展水平的重要测度指标。

目前的临床应用

2011年中科院启动了“干细胞与再生医学研究” 战略性先导科技专项。干细胞专项从重大理论突破、关键核心技术及干细胞临床应用3个方面出发，集中攻克干细胞调控、干细胞治疗核心机制、干细胞应用体系等重大科学问题和核心关键技术,纵向连接干细胞基础理论研究和临床转化应用，为干细胞和再生医学的研究与发展起到引领及示范作用。直至目前以及取得了很多阶段性的成果，比如对于一些器官损伤的修复、骨髓损伤的修复、神经组织的修复和一些癌症的治疗，甚至是在对艾滋病，肺纤维化，重症肝病等“绝症”的治疗领域有了突破性的进展。

目前细胞技术在临床医学上的应用领域大致有五个:细胞替代治疗、系统重建、组织工程、基因治疗以及美容抗衰老。

细胞替代治疗

近年来，基于干细胞的细胞替代治疗在治疗疾病上的应用取得一定进展。在临床和科研中，科学家已先后成功利用胚胎 间干细胞、充质干细胞、神经干细胞等干细胞，对卵巢早衰、帕金森、糖尿病等进行修复治疗。此领域目前不断有突破性进展。

系统重建

利用造血干细胞和间充质干细胞，可以重建机体的造血系统和免疫系统，可以成为白血病、再生障碍性贫血等血液疾病及免疫系统缺陷亢进疾病的一种常规治疗手段。

组织工程

组织工程，是用人工的方法在体外造(构建)一块组织，后来其范围扩展到用人工方法在体外进行器官构建。组织工程研究主要包括四个方面:种子细胞、生物材料、构建组织和器官的方法和技术以以及组织工程的临床应用。目前临床上常用的组织修复途径大致有3种:即自体组织移植、异体组织移植或应用人工代用品。通过采集来的成体干细胞，在体外环境人工培养形成一些组织器官，在回输到体内，用来替代人体病变的组织器官，培养形成的组织器官也可以用来作为疾病模型和药物检测模型。

基因治疗

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。干细胞作为基因治疗的理想靶细胞，首先分离患者的干细胞，在体外对其进行基因修饰，将正常基因导入干细胞;再将改造过的干细胞静脉回输到患者体内，从而让正常基因在体内稳定表达，发挥防病治病的效果。

美容和抗衰老

“成人干细胞”肩负着补充组织细胞的作用，当细胞老化、死亡之后，干细胞自身分化更新进行补充。但干细胞数量会随着年龄的增长而逐渐减少。干细胞缺失和衰老是导致组织、器官乃至整个机体衰老的重要原因。干细胞具有的多向分化和修复的能力，可以在机体内不断更新和替换衰老的细胞，也可促使细胞不断增殖，从而源源不断的给身体补充健康鲜活的细胞，使身体由内而外散发青春的光彩。

干细胞技术存在的问题

虽然干细胞技术已取得了重大的突破, 但是仍面临许多方面的问题, 影响干细胞技术的应用。

01干细胞的培养

干细胞培养条件是干细胞技术的基础, 干细胞常规培养对环境条件的要求极为苛刻, 虽然已有研究者报道不用滋养层细胞和动物血清, 简单高效地培养i PS细胞, 同时减少移植过程中引发感染风险的方法, 但是简化、完善和规范培养条件仍然是科学家面临的一大难题。

02伦理问题

自1996年克隆羊多利诞生以来, 胚胎干细胞研究涉及到的伦理、宗教、道德、法律等问题, 存在争议, 严重阻碍了干细胞技术用于人类疾病治疗的发展。i PS细胞实现将成熟体细胞诱导成具有分化潜能的干细胞, 使得干细胞技术不再受制于ES细胞所面临的伦理问题。

03诱导分化的调节因子及机制

干细胞诱导的调节因子及其调控机制尚未清晰, 要诱导产生某种类型的组织或器官, 必须了解各种细胞因子的作用机制及其作用的时期, 否则可能获得功能不完善的器官或组织。此外, 对于损伤修复中干细胞参与作用的机制与分化方向研究证据不足, 心肌再生干细胞疗法的假阳性问题, 以及c-kit阳性心肌干细胞在心机功能恢复中对心肌再生贡献引发的争议受到广泛关注。

04定向诱导

体外或体内诱导干细胞分化成组织特异性细胞或者使体细胞经中胚层细胞状态转分化为其他细胞类型目前还存在很多不确定性, 尤其对于肾脏、心脏等细胞谱系复杂的组织器官。采用干细胞治疗难以确保心脏祖细胞分化成功能性心室心肌细胞, 以及难以确保能将分化的细胞输送和集成到患者的心室肌中, 很难定向形成组织或器官。

05诱发肿瘤

国外一些科学家在诱导神经细胞时发现, 混杂未分化细胞移植会导致肿瘤, 在移植过程中, 部分诱导细胞会表现出致肿瘤性。目前, 使用的诱导因子有Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc, 但有些诱导因子, 如c-Myc虽然能够诱导干细胞的分化但使肿瘤的发生频率明显提高, 其对人类干细胞可能具有致肿瘤性。

06诱导器官和组织衰老

通过干细胞诱导获得的组织或器官, 虽然在形态和结构上是新生结构, 但是与其细胞核内遗传物质的衰老同步, 用患者细胞诱导产生的器官或组织无法保证正常功能。

07免疫排斥

干细胞疗法面临的瓶颈是移植后的免疫排斥。i PS细胞的产生被认为解决了ES细胞存在的免疫排斥问题, 但也有报道称i PS细胞诱发自身免疫反应。虽然细胞或器官移植后, 可使用免疫抑制剂抑制排斥反应, 但是长期使用免疫抑制剂有很大毒性及其他副作用。

伴随着干细胞科学的不断深入、干细胞技术的快速发展、干细胞监管法规的日益完善，干细胞科技在干细胞移植、干细胞新药、干细胞组织器官修复等众多领域的应用将越来越广泛，其所针对的适应证将逐年增加，成为解决众多临床未满足需求的重要生力军，为许多过去无计可施的疾病带来治疗的新希望。

爸爸造血干细胞抢救 18岁不良性贫血独生女

18岁高三徐姓少女，因猛爆性肝炎，并发重度再生不良性贫血，2个月后以免疫抑制治疗但效果不彰，因持续全血球严重低下（白血球持续小于100/cumm，正常值为4000~10000/cumm）、频繁输血、加上合并免疫功能不全，反复发烧，被诊断为败血症、菌血症、颈部软组织感染及侵袭性霉菌肺炎，而后经由父亲捐赠造血干细胞移植治疗，保住了一命。

徐姓少女因全血球严重低下并发多种感染，虽使用多种抗生素，若短期内血球无法恢复，感染将无法控制；而徐姓少女为独生女，并无其他兄弟姊妹，非亲属造血干细胞配对及移植最快也需一至两个月，因此采用「 半相合造血干细胞移植 」，其父母经详细检查整体评估后，建议由56岁父亲进行捐赠，住院不到三周，完成骨髓及周边血液造血干细胞移植。经医疗团队不眠不休的努力，徐姓少女全血球低下逐渐进步并恢复至正常，不需依赖输血治疗，感染逐渐改善，在抗排斥药物的控制之下亦无严重的并发症，顺利康复出院，展开大学新生活。

什么是造血干细胞？

造血干细胞是位于骨髓的独特细胞，可进一步发展形成红血球、白血球和血小板，而异体造血干细胞移植为目前治愈血液恶性疾病，如白血病、先天性或后天性造血组织疾病的重要治疗方式。

造血干细胞移植要怎么配对？

造血干细胞移植的配对首选是人类白血球抗原(HLA)全相合的亲属捐赠者，其次为HLA全相合的非亲属捐赠者。若无合适的亲属捐赠者，要找到合适的非亲属捐赠者，需经漫长等待配对成功。由于病患数量成长、出生率及捐赠风气降低，找到合适的捐赠者更加困难。

对于需接受异体移植的患者，半相合移植来源可扩及旁系亲属，患者的父母、兄弟姐妹、子女，甚至患者或患者父母的表亲兄弟姐妹都有机会成为捐赠者，这种要求较低的移植，提供更多机会，更容易找到捐赠者，提升了异体干细胞移植治疗的可能性。

半相合移植上的问题

半相合移植的问题，主要为造血功能恢复较慢、免疫重建速度亦慢、移植物对抗宿主反应(GVHD)严重、移植相关死亡高等诸多问题。近年来通过使用移植后化学治疗等策略，GVHD的发生率已较之前低许多。因此，半相合造血干细胞移植的需求以及应用势必逐渐增加，相关造血干细胞移植的研究亦在全球如火如荼进行中，以求尽量减少GVHD的并发症，并使有移植需求的病患能增加接受治疗的机会。

造血干细胞移植是治疗严重再生不良性贫血非常重要的方法，除厘清疾病本身严重程度是否需要移植之外，是否有合适的捐赠者也很重要，在没有适当的全相合亲属移植的状况下，若状况紧急无法接受长时间等待非亲属配对成功，病患不再是无药可治，半相合移植仍是可以考虑的治疗选择，呼吁病患接受治疗，拥有美好的人生。

白血病唯一治疗方法是骨髓移植，why?

骨髓移植是经大剂量放化疗或其他免疫抑制预处理，清除病人体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，阻断发病机制，然后把自体或异体造血干细胞移植给病人，使病人重建正常造血和免疫，从而达到治疗目的的一种治疗手段。

骨髓移植分为自身骨髓移植与异体骨髓移植，异体骨髓移植又分为同基因骨髓移植（同卵双胞胎之间）和异基因骨髓移植。异基因骨髓移植又可分为：血缘关系骨髓（同胞兄弟姐妹）移植与非血缘关系骨髓（志愿捐髓者）移植。自身骨髓移植易复发，在临床中较少采用。目前骨髓移植主要还是异基因的骨髓移植。

骨髓移植是近年来治疗白血病等疾病的一项突破性进展。传统的治疗方法如用化疗来摧毁白血病细胞，大部分患者的白血病会复发。骨髓移植治疗方案中患者需接受很大剂量的化疗与全身放疗，骨髓内的病变造血干细胞被摧毁，而移植的正常造血干细胞可完全替代患者原有的有病骨髓，重建造血与免疫机能，在临床上取得了良好的效果，大大增加了白血病的治愈率。给患者带来了第二次生命。

骨髓移植已成为许多疾病的唯一治疗方法，除了可以根治白血病以外，还能治疗其它血液病如重症再生障碍性贫血、重症地中海贫血、异常骨髓细胞增生症、淋巴系统恶性肿瘤、重症遗传性免疫缺陷症、重症放射病、乳腺癌及其他某些恶性肿瘤。

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