关注罕见病治疗药品价格昂贵患者负担沉重

生命不能等待。支付能力绝不应成为个人获得卫生保健的障碍。一个国家之所以要建立医保制度，就是为了避免更多家庭发生“灾难性医疗支出”。

最近，一名安徽农村男孩患罕见病的遭遇。他不满两岁，却莫名发烧一年半。跑了很多医院，花了14万元，才确诊为发病率仅1/20万的罕见病――朗格罕组织细胞增生症。但是，由于家人无法凑够30万元的手术费，男孩最终离开人世。

对于公众来说，罕见病是一个陌生概念。其实，著名物理学家霍金就患有罕见的神经肌肉病，俗称“渐冻人”。罕见病有很多类型，如打个喷嚏就可能骨折的“瓷娃娃”(成骨不全症)、头发眉毛雪白的“月亮孩子”(白化病)、轻轻一碰就出血的“血友病”、整天浑身疼痛的“法布雷病”等。这些怪病不仅老百姓不熟悉，就连很多医生也感到陌生，漏诊、误诊、误治现象十分普遍。

现代医学通俗地将疾病划分为两大类，即常见病和罕见病。目前，不同国家对罕见病的界定有所不同。世界卫生组织将患病人数占总人口1%。以下的疾病定义为罕见病，目前已确认的罕见病有5000―6000种，约占人类疾病的10%。据此推测，我国现阶段罕见病患者超过1000万人。

在医学界，治疗罕见病的药品被形象地称为“孤儿药”。由于患病人数少、研发成本高，所以定价也很高，一般只有少数外国制药公司生产。我国尚未对罕见病明确定义，“孤儿药”没有国产药，罕见病患者只能用昂贵的进口药，而且几乎全是自费，经济负担沉重。

其实，对于很多罕见病患者来说，只要早诊断、早治疗，完全可以像正常人一样生活，血友病就是典型例子。从卫生经济学的视角看，让罕见病患者及早得到有效治疗，可以避免因病致残带来的医疗消耗，节约更多的社会成本。因为一名健康的人所创造的社会价值，远远高于其治病成本。这是一种有回报的投资，而非消耗性支出。因此，在一些发达国家，“孤儿药”和罕见病患者都享有特殊的优惠政策。例如，美国1983年通过了《孤儿药品法案》，规定任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保，罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费，就可以使用任何药物，所有费用由保险公司承担。而在我国，多数罕见病治疗需要自费。从社会总成本来计算，这未必是最经济的卫生策略。

从另一角度看，健康权是一项基本人权。一个人无论贫富，都应该获得健康生存的权利，这是社会公平正义的一道底线。对于多数家庭来说，一旦遭遇罕见病，往往意味着发生“灾难性医疗支出”。事实上，支付能力绝不应成为个人获得卫生保健的障碍。一个国家之所以要建立医保制度，目的就是为了避免更多家庭发生“灾难性医疗支出”。因此，医保制度既应覆盖常见病，也应兼顾罕见病。在社会领域，“木桶理论”中的“短板效应”同样存在。一个以人为本的政府，理应优先关注少数弱势群体的健康问题。因为，一个社会的冷暖，不是由强者的温度标记的，而是由弱者的温度标记的。

也许有人认为，罕见病只关乎“少数人”的权益，而“少数人”毕竟不如“多数人”重要。其实，这是一个误区。罕见病和常见病是相对的。在一定的条件下，一些罕见病可能变成常见病，从小概率疾病变成大概率疾病。同理，“少数人”和“多数人”也不是绝对的，在一定的范围内，每个人都有可能成为“少数人”。所以，能否维护“少数人”的权益，关系到每个人的命运。

当前，我国急需建立关于罕见病和孤儿药的法律制度。因为生命不能等待。这正如一位罕见病患儿的母亲所言：“家长不可能照顾孩子一辈子，但是制度可以。”

200多元进口药国内卖70万，罕见病药物短缺如何破局?

在回答这个问题之前，我需要先阐述一下什么是罕见病。

罕见病，又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病，绝大部分属于先天性疾病、慢性病，且常 常危及生命。在新生儿中发病率为1/6000~1/10000的脊髓性肌萎缩症(SMA)显然属于罕见病。问题中的进口药诺西那生钠是治疗SMA精准靶向治疗药物。

图1. 诺西那生钠注射液

一种新型药物从开始研发到上市需要数十亿刀、堪称天价的资金投入。同时，新型药品专利的保护时间只有二十年。抛除获取专利到可以上市的时间，留给药企赚回成本的时间所剩无几。对于这些患者稀少的罕见病药物，提高药品价格只能成为药企为挽回成本的唯一方式。

国内70万人民币一剂的诺西那生钠注射液，在美国价格为12.5万刀（约87万人民币），而题目所谓的在国外（澳洲）200元一剂，也只是因为该药已被纳入澳大利亚的药品福利计划，每支由政府11万澳元（约55万人民币）采购，因而患者仅需自费41澳元（约200人民币）。

讲到这里，我们不难明白，问题里200多元进口药国内卖70万只是一个某些媒体为吸人眼球赚取流量的噱头罢了。

话虽如此，罕见病药物价格高安依然是个不争的事实。那么接下来的问题是，针对价格高昂、治疗费用需要普通人努力一辈子才能勉强付清的疾病，患者该何去何从。

首先，短时间内这些罕见病药物不能成为医保药品，只能自费购买。但患者可以通过一些筹款平台以向社会集资的方式筹齐钱款。

图2. 水滴筹的志愿者们

其次，社会层面上，希望有关部门、社会名人起带头作用，向大众普及SMA等罕见病、建立相关公益协会等，通过社会各界的爱心人士为罕见病捐款的方式帮助到广大患者。如2014年美国波士顿学院前棒球选手发起的冰桶挑战，2014年8月仅在美国便筹到1.14亿美元善款。

图3. 2014年风靡全球的ALS冰桶挑战

最后，国家层面。目前，《第一批罕见病目录》已经出台，保障罕见病患者用药也已经被纳入“十三五”深化医改的重点任务。相信通过国家的不懈努力，罕见病特效药药纳入医保指日可待。

同时，我也相信，随着科技的进步与社会的发展，研发一种药品的成本会慢慢下降，终有一日罕见病药物短缺将不再是一门难题。

好消息！第二批抗癌药和罕见病药原料明年零关税，这些药物为何昂贵？

抗癌药物和罕见病药原料昂贵，是因为这种药大部分是进口药，关税非常高，加上药物稀少，导致这类药物昂贵。

一:零关税的好处中国大部分抗癌药物都是进口药品，实施进口药品零关税，降低国内患者，特别是癌症患者的负担，进而带动药品审批，生产，销售等一系列改革，让许多患者受益其中，满足癌症患者对药物的需求，提高国内医疗水平，健全医疗药品供给体系，因此零关税利国利民。

二:抗癌药物昂贵的原因抗癌药物之所以昂贵是因为，一制作成本高，抗癌药物不同于普通药物，没一颗都需要花费大量的时间精力和人才技术去挖掘，药企科研团队需要不断从各种物质中寻找最有效的成分，其中艰难可想而知，加上这种药物大部分是从不存在到存在的，失败率极高，有可能投入大量资金，人力资源，科学技术研究最后却不能成功研究出物品，二是药物稀少，由上文可知，这类药物研究开发非常艰难，那么物品稀少，而大部分抗癌药物是外国进口的，本身药物稀少价格就一句话很贵了，加上进口关税，这样一系列流程下来怎么可能不贵，因此零关税有利于国内患者有药可医，用得起药物，利国利民。三是药品的专利保护期一般是20年，但是这个20年不是从上市开始算的，而是从早期临床实验就开始计算了，因此等到药物上市了之后，专利保护期早就过去一大半了，所以一般药企为了盈利，会将药物价格提高，尽可能挣回药物研发的成本和盈利，毕竟药企也不是慈善机构，也需要挣钱。

国家实行抗癌药物零关税，和将抗癌药物纳入医保，有利于完善我国的药品供给体系，使癌症患者有药可医，也用得起药。

为何SMA罕见病的药费很贵，SMA罕见病是一种什么病？

SMA在医学上也称为脊髓性肌萎缩。它是一种染色体隐性遗传神经肌肉疾病。目前，中国仅有一种有效的SMA治疗药物。这种药物的价格高达每针69.7万元。药品很少见，因此药品成本非常昂贵。如果不注射药物，儿童将在2岁以内死于呼吸衰竭。北京梅尔脊柱肌肉萎缩症治疗中心负责人告诉大家，根据该中心的统计，目前中国大约有1,600名患者，其中SMA 2型最多，并且还有有许多儿童没有被准确计数。

SMA是一种罕见的疾病，只能用一种药物治疗，因此药物的成本非常昂贵。 SMA是一种罕见脊髓性肌肉萎缩的病症，是一种神经元疾病，可导致肌肉无力和萎缩。 SMA可能会损坏身体周围的肌肉。在最常见的类型中，患者的腿无力通常比手臂的更为严重。有时呼吸功能（如呼吸，咳嗽和呼吸道分泌物的清除）也会受到影响，这可能会导致睡眠时呼吸困难。

SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。只有一种药物可以治疗这种疾病，这种药物需要花费成千上万。价格非常昂贵，这是许多患有该疾病的普通家庭所渴望却无法找到的。 SMA是由人体中?生存运动神经元1号?引起的。对于健康人来说，该基因可以产生一种称为?生存运动神经元?（SMN）的蛋白质。?

用于SMA罕见疾病的药物成本非常昂贵，因为只有一种药物可以治疗SMA罕见疾病。 SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。SMA是由人体中?生存神经元1号?基因的缺失或异常（突变）引起的 。通常，SMA不被认为是进行性疾病，但是随着肌肉的持续衰弱，患者的典型表现是功能的逐渐丧失。这个过程可能是渐进的，或者在生长期或疾病期间更为明显。

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