新加坡发现新的基因治疗载体

新加坡生物工程和纳米科技研究院基因治疗小组的科研人员经过两年时间的研究，发现从昆虫细胞里分离出来的杆状病毒可以作为基因治疗的载体。这种载体能够安全有效地在人类中枢神经系统的神经细胞里移动。

据新加坡《联合早报》２８日报道，基因治疗小组组长王朔表示，目前能够有效地在神经细胞里移动的病毒载体多为腺病毒和单纯疱疹病毒等。这些病毒在漫长的进化过程中，形成了一套独特的方式将自己的基因递送到人体细胞中。在基因治疗中，研究人员除去病毒基因组中导致人体患病的基因，并加入治疗基因，然后利用病毒递送到人体细胞中，修补人类基因缺陷，治疗疾病。但是以往的病毒载体进入人体后通常会引起患者严重的免疫反应，影响了治疗效果。此次新发现的载体是从多种昆虫的细胞里分离出来的，它们不会在人体内繁殖，也不会引起人体免疫反应，因此要比原先的载体安全得多。

目前，研究人员已经在老鼠身上展开治疗帕金森症方面的试验，希望能在一年内进一步鉴定新的病毒载体在治疗神经疾病方面的效果和安全性。在早先的研究中，科学家已经确定了帕金森症患者受损的神经细胞位置，因此研究人员可以直接利用杆状病毒载体将治疗基因传送到这些受损的神经细胞。

有哪些有益的病毒载体？

牛痘病毒。挽救了不知多少亿人的生命，并帮助人类彻底消灭了天花。

腺病毒。这个小病毒只能引起呼吸道的轻微感染，却是十分有用的基因治疗载体。重组腺病毒被广泛用于各种疫苗的研制，包括极度危险的埃博拉。

慢病毒(艾滋病病毒)。是的，你没看错。尽管HIV是臭名昭著的杀手，另一方面HIV是极其有用的基因治疗载体。逆转录病毒可以把基因稳定的整合进染色体中，而HIV相比一般的逆转录病毒，具有基因容量大，可感染不分裂的细胞，致癌风险低的优点。应用HIV载体的CAR-T疗法已经在癌症治疗表现出巨大的潜力。

腺相关病毒(AAV)。这是一种新型的病毒载体，这种病毒具有宿主范围广，安全性高，免疫原性低，能稳定表达的优点。是基因治疗的“新星”。

此外，还有很多病毒被广泛用于生产和科研。现在还有利用病毒治疗癌症的研究。这些我就不一一赘述了。

这里需要澄清的一点是，并非是一个病毒能做疫苗就是有益的。比如流感病毒和狂犬病毒。因为如果这个世界没有流感病毒或狂犬病毒，就不需要流感疫苗和狂犬疫苗。但腺病毒不一样。就算没有腺病毒，我们还是需要埃博拉的疫苗

基因治疗到底怎么治

狭义的概念 指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的 广义的概念 指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。

遗传病的基因治疗(gene therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。 基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。 基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，目前开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，目前更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以目前的观点看，骨髓细胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。

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