应给予多发性骨髓瘤足够关注

应给予多发性骨髓瘤足够关注

8月9日，《中国多发性骨髓瘤诊治指南》在全国血液学高峰论坛上首次发布。这一指南由中国医师协会血液科医师分会发起，组织国内十多位知名的血液学专家多次商议和修订而成，是我国第一个权威的多发性骨髓瘤（MM）诊治指南。

8月14日，在北京奥林匹克公园强生奥运展示中心接受记者采访时，中国医师协会血液科医师分会会长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授指出，多发性骨髓瘤是一种急需得到关注的血液恶性肿瘤，尽管目前还无法治愈这一疾病，但可有效缓解病情，提高患者的生活质量。现在推出该疾病的诊治指南，有利于疾病诊断和疗效判定标准的统一和规范化，减少误诊率，从而提高该病诊治的整体水平，具有非常积极的临床意义。

当前，多发性骨髓瘤在我国的发病率约为1/10万~2/10万，已经超过急性白血病，位居血液系统恶性肿瘤发病率的第二位。黄晓军表示，当前人们对多发性骨髓瘤的认知度普遍偏低，“这类患者最应该去就诊的科室是血液科”，可患者发病后往往去骨科、大内科、肾内科、呼吸科和神经内科等科室就诊，常会导致误诊，初期误诊率高达近70%，同时延误治疗时间，有时甚至会延误半年或更长时间。尽管同属血液系统恶性肿瘤，但人们对白血病的重视程度远高于多发性骨髓瘤，这与近年来对白血病的科普宣传工作做得好有直接关系，而白血病的发病其实比多发性骨髓瘤高不了多少。“应该让公众对多发性骨髓瘤给予足够的关注”，黄晓军介绍说，多发性骨髓瘤可影响骨髓中白细胞、红细胞和干细胞的生成，且好发于60岁以上老年人。其病因尚不清楚，患者的初期症状极不典型，可以表现为贫血、感染、骨痛等，患者容易忽视和错误认识它。该病起源于浆细胞，正常的浆细胞负责生成对抗感染的抗体（免疫球蛋白），而骨髓中发生癌变的浆细胞（骨髓瘤细胞）大量增殖后，替代了骨髓中正常的细胞，可破坏正常的免疫系统，并抑制正常造血功能，进一步损害骨骼及软组织（神经和肌肉等）等的功能。以往，只有30%的该病患者存活能超过5年，中位生存时间3~5年。随着新药硼替佐米（万珂，蛋白酶体抑制剂）2003年开始在临床上应用，以及自体干细胞移植技术的发展，多发性骨髓瘤患者在接受规范化治疗后，病情可获得有效缓解，生存时间延长，生活质量提高。

当前，对于多发性骨髓瘤的治疗主要有化疗、移植和放疗三大类，治疗目的是获得可能的最佳缓解和长期缓解，延长患者的生存时间，迅速改善症状，尽可能保留生活质量。

对于这一疾病，放疗的适用人群非常小，故很少应用；移植主要是做自体干细胞移植，疗效肯定，但国内有此技术资格的医疗中心非常少，且治疗条件相当用于老年人和身体衰弱的患者；化疗有传统联合用药治疗方案，如联用马法兰和强的松的MP方案，以及联用长春新碱、阿霉素和地塞米松的VAD方案等，也有近年发展出来的以硼替佐米为代表的新型药物联合用药（VMP）治疗方案。影响治疗选择的因素有患者的年龄、一般状况、既往治疗的次数和方案以及疾病的并发症。但传统化疗的疗效、耐药和副作用等问题越来越明显，且随着患者复发次数的增多，治疗越来越困难。

国际多中心的大型临床试验——VISTA的研究结果显示，以硼替佐米为基础的联合方案在总缓解率（ORR）、完全缓解率（CR）、至疾病进展时间（TTP）、总生存期（OS）等各项疗效指标上均比传统化疗有显著性意义的优势差别，且安全性和耐受性良好。我国的相关临床试验也显示出相近的结果，这一新的化疗方案与自体干细胞移植治疗效果相当，而可操作性就大多了。

硼替佐米是通过抑制蛋白酶体对细胞内重要蛋白质的降解，干扰细胞调节信号，使细胞内蛋白不断堆积，从而诱导肿瘤细胞的凋亡。今年6月，FDA批准该药作为多发性骨髓瘤一线治疗用药。美国国家综合癌症网络（简称NCCN）的肿瘤治疗指南是全球应用最广泛的指南之一。在NCCN多发性骨髓瘤治疗指南中，硼替佐米被推荐为挽救性治疗惟一的1类推荐方案（最高级别推荐）；《中国多发性骨髓瘤诊治指南》中则是推荐以硼替佐米为基础的四个联合方案用于该疾病一线治疗。

中华医学会杂志社总编游苏宁教授非常赞成黄晓军的观点。他认为，诊治指南的制定，首先是可以提高医生和大众对多发性骨髓瘤的关注度，并促进人们关爱老年人的健康；其次是统一诊断、疗效评价标准等，规范诊疗等具体临床行为。他表示，这一诊治指南将在近期的《中华内科杂志》上全文刊发，而不是刊发在阅读对象更为集中的《中华血液学杂志》，就是考虑到患者在发病初期容易到大内科、感染科、骨科、神经内科等科室就诊，这些科室的医生也需要提高对该疾病的诊断意识和能力，而不只是血液科医生来关注。

多发性骨髓瘤如何治疗？

多发性骨髓瘤属于恶性浆细胞病，多发于40岁以上的中年人，尤其是60多岁的老人发病的可能性也会增加。多发性骨髓瘤，发现的早也可以早期进行治疗干预，如果发现的晚，则要通过造血干细胞移植或者放疗的方式来进行治疗了。

无症状的多发性骨髓瘤患者其实是无需治疗的，只有出现了症状之后，才需要开始治疗。对于那些高危的无症状多发现骨髓瘤患者，两年之内有极大可能性会转化为多发性骨髓瘤，如果早期发现的话，也能够及早干预治疗。对于高危无症状的多发性脊髓瘤，在医学上是有一定定义的，例如骨髓中异常浆细胞必须要大于60%，血清游离轻链的比值要大于100等等，对于不懂医学的人来说没必要管这么多，我们只需要听医生的建议就可以了。

因为多发性骨髓瘤容易引起一系列的并发症，例如血红蛋白低于每升60克，肾功能衰竭，高黏滞血症等等，医学上会根据并发症来进行相应的治疗，而这种治疗方式也属于一般治疗。针对多发性骨髓瘤可以进行化疗，但是常用的药物有靶向药物，或者是传统的化疗药物等等。后续还可以进行造血干细胞移植，这一般是针对那些有条件的患者所推荐的一种治疗方式。

如果条件允许的话，有一部分的年轻高危患者也可以采用异体造血干细胞移植的方式来进行治疗。最后我们还能用放疗的方式来治疗，放疗主要应用于局限性的骨髓瘤，局部骨痛或者是脊髓压迫症者。其实关于多发性骨髓瘤，发现的早了就能够及早治疗，痊愈的可能性自然也会大大增加。如果身体上出现莫名其妙的病理骨折，骨痛，骨络变形，贫血出血等症状，就要及时去医院就医了。

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