PNAS：基因疗法新突破,阻止小鼠老年痴呆

PNAS：基因疗法新突破,阻止小鼠老年痴呆

2016年10月07日讯 最近，研究人员通过使用一种病毒将一个特定的基因导入大脑，阻止了小鼠老年痴呆症的发展。这项研究是由英国老年痴呆症研究中心和欧洲研究委员会资助。

这些早期发现是由英国帝国理工学院的科学家带领完成，为这种疾病的潜在新疗法，开辟了一条新的道路。在这项研究中，研究小组使用了一种改进的病毒，将一个基因--称为PGC1-α，传递给脑细胞。之前由同一个团队带领的研究表明，这个基因可在实验室中阻止细胞内一个叫β-淀粉样蛋白的形成。

β-淀粉样蛋白是淀粉样蛋白斑块的主要组成部分，是在老年痴呆症患者的大脑中发现的蛋白质粘性团块。这些斑块被认为可触发脑细胞的死亡。

在英国，阿尔茨海默氏病影响约520000人。这种疾病的症状包括，记忆力丧失、困惑和情绪或性格的改变。在世界范围内有4750万人受痴呆症的影响，其中老年痴呆症是最常见的形式。目前还没有治愈老年痴呆症的方法，目前的药物只能帮助缓解疾病的症状。

本文资深作者、帝国理工学院医学系的Magdalena Sastre博士表示，希望这些新的发现将来可以提供一种方法，预防这种疾病，或在早期阶段停止它。她解释说：“虽然这些研究结果下结论为时过早，但是它们指出，这种基因治疗可能对患者有潜在的治疗用途。还有许多障碍需要克服，目前唯一的方法是通过注射将基因直接传递到大脑中。然而，这一概念验证性的研究表明，这种方法还需要进一步调查。”

本研究共同作者、医学系的Nicholas Mazarakis教授解释说：“在实验中所使用的改进病毒被称为慢病毒载体，并普遍应用于基因治疗，科学家利用慢病毒感染细胞的方式，产生了一个修改版本的病毒，将基因导入特定的细胞。它被用于在实验中来治疗从关节炎到癌症的一系列疾病。此前我们已经成功地在临床试验中利用慢病毒载体，将基因传递到帕金森病患者的大脑中。”

在这项新的研究中，该团队将含有基因PGC-1α的病毒，注入易患阿尔茨海默病的小鼠两个大脑区域。靶向的区域是海马体和皮质，因为这些区域是阿尔茨海默氏病中首先形成淀粉样蛋白斑块的区域。

海马体的损害会影响短期记忆，并导致一个人忘记最近的事件，如一次谈话或他们吃了什么早餐。海马体还负责定位，其损害会导致一个人不认识曾经熟悉的路线，如从商店开车回家。同时，皮质负责长期记忆、推理、思维和情绪。皮质损害可能会引发抑郁症状，如抑郁，在结帐时试图弄清要付出多少钱，如何穿衣服或如何烹饪一道熟悉的菜。

动物在老年痴呆症的早期阶段接受了治疗，此时它们仍然没有发展出淀粉样斑块。四个月后，该研究小组发现，与未经治疗的小鼠相比，接受该基因的小鼠有非常少的淀粉样斑块，前者的大脑中有多个斑块。

此外，接受治疗的小鼠在记忆任务中表现的跟健康小鼠一样。任务包括一些挑战，例如，把小鼠笼子里的一个熟悉物体换成新的。如果小鼠有一个健康的记忆，它们将长时间的探索新的对象。

该研究小组还发现，接受基因治疗的小鼠的海马区内没有脑细胞的损失。除此之外，治疗后的小鼠的神经胶质细胞数量减少，在老年痴呆症中这类细胞可能释放有毒的炎性物质，从而导致进一步的细胞损伤。

蛋白PGC-1α是由PGC-1α基因编码的，参与体内代谢过程，包括调节糖和脂肪代谢。Sastre博士补充说，来自不同机构的其他研究表明，体育锻炼和化合物白藜芦醇--存在于红葡萄酒中，可能会增加PGC-1α蛋白的水平。然而，研究发现白藜芦醇只有作为药片服用时才有益，而不是从酒中摄取，因为酒精会抵消其带来的任何益处。该研究小组建议，在疾病的早期阶段--此时第一个症状出现--注射这种基因，是最有益处的。

Sastre博士说，现在他们希望探索将他们的研究成果转化为人类治疗。“我们仍然需要几年的时间才能转到临床使用。然而，对于一种迫切需要新选择的疾病来说，这项工作为未来的疗法提供了希望。”

英国阿尔茨海默病研究中心首席科学官David Reynolds博士说：“目前还没有治疗方法能够阻止老年痴呆症的进展，所以像这样的研究是非常重要的，有望找到新的和创新的方法，使我们接近于这一目标。本研究为‘探索基因治疗作为阿尔茨海默病的治疗策略’奠定了基础，但还需要进一步研究，来确定基因治疗用于这类疾病患者是否是安全的、有效的和实用的。这些研究结果支持PGC-1-α作为新药开发的一个潜在靶标，这是为这种破坏性疾病开发治疗方法的道路上迈出的可喜一步。”

我国在生命科技、空间科技、信息科技和其他领域中最新科技发展成就

　　生命科技领域：
　　1.我国科学家发现阿尔茨海默症致病的新机制
　　2006年11月19日，国际著名学术期刊《自然·医学》网络版在线发表了中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所研究组关于β淀粉样蛋白产生过程新机制的最新研究成果。这项成果揭示了阿尔茨海默症致病的新机制，并且提示β2－肾上腺素受体有可能成为研发阿尔茨海默症的治疗药物的新靶点。
　　2.我国抗糖尿病新药研究取得开创性进展
　　中科院上海药物所科学家2006年在非肽类小分子胰高血糖素样肽－1受体激动剂的研究领域取得了重要进展，相关成果于2007年元月第一周发表在国际权威科学期刊《美国科学院院刊（PNAS）》网络版上。美国科学院院刊编辑部在向媒体的书面新闻发布中指出，这类口服有效的非肽类小分子激动剂有可能成为糖尿病、肥胖症和其他相关代谢性疾病的一种新型疗法。
　　3.揭示果蝇记忆奥秘，探索记忆的神经生物学基础
　　中科院生物物理研究所研究组关于果蝇的最新研究成果，揭示了果蝇的脑中并不存在一个通用的记忆中心，而是不同感觉记忆储藏在不同的区域里，并且像人类能记住图像的高度、大小、颜色等不同参数一样，果蝇的图像记忆也有对应的不同参数。通过对果蝇记忆基因的研究，可进一步运用到小白鼠、哺乳动物甚至人类身上，从而解决人类失眠、老年痴呆等精神性疾病。
　　4.饮用水质安全风险的末端控制技术与应用
　　为及时评价水质状况及应对突发事件，中科院生态环境研究中心和中科院广州地球化学研究所合作开发出适合末端水质监控的生物在线监测与预警技术，建立并完善生物毒性测试方法，在分子、细胞水平上形成一套适用于水质评估的技术体系。研究中开发的关键技术拥有自主知识产权，共产生发明专利22项，发表论文61篇，其中SCI收录论文23篇。

　　空间科技领域：
　　1.绘制出天空中的宇宙线分布图，发现宇宙线分布是各向异性的和宇宙线的运动规律
　　在《科学》杂志2006年10月20日刊上，依据在我国西藏羊八井宇宙射线观测站的“西藏大气簇射探测器阵列”所获得的、积累近九年之久的近四百亿观测事例的实验数据的系统分析，中国和日本两国物理学家合作发表了有关高能宇宙线各向异性以及宇宙线等离子体与星际间气体物质和恒星共同围绕银河系中心旋转的最新结果，这些实验观测的前沿进展被审稿人誉为宇宙线研究领域中“里程碑”式的重要成就。

　　信息科技领域：
　　1.龙芯2E通用64位处理器
　　龙芯2E通用64位处理器是目前全球除美日之外性能最高的通用处理器，也是祖国大陆地区第一个采用90纳米设计技术的处理器。中科院计算机所研制的龙芯2E处理器最高主频达到1.0GHz，实测性能超过1.5GHz奔腾IV处理器的水平，具有低成本、低功耗、高性能、高安全性等特点，在不同工作条件下龙芯2E处理器的功耗在3瓦～8瓦范围内。“十一五”期间，龙芯处理器将为推进我国信息化做出更大的贡献。

　　其他科技领域：
　　1.EAST全超导非圆截面托卡马克核聚变实验装置
　　2006年9月26日，由国家发改委投资建设的国家大科学工程EAST超导托卡马克核聚变实验装置在进行的首日物理放电实验的过程中，成功获得了电流大于200千安，时间接近3秒的高温等离子体放电，这标志着世界上第一个全超导非圆截面托卡马克核聚变实验装置已在中国首先建成并正式投入运行。
　　2.纳米量子结构可控性实验和理论研究新进展
　　中科院物理所研究组围绕纳米电子器件的基础问题，在纳米结构的探索、组装规律和单元器件的物性等方面，在过去的几年里已产生国际影响。2006年更是取得系列重要进展，并逐步形成了系统性的工作。
　　3.水体污染的激光诱导荧光非接触监测技术装备系统
　　中国科学院安徽光学精密机械研究所采用激光诱导荧光监测技术实现水体污染遥测，系统集光学遥感技术、光谱学、分析化学、电子技术和计算机技术于一体，利用激光诱导荧光光谱法，实现对水体多组成份有机物的在线遥测，发展和提高了我国水体污染在线遥测的技术水平。
　　4.甲醇制取低碳烯烃技术开发及工业性试验取得重大突破性进展
　　由中科院大连化物所与陕西新兴煤化工科技发展有限责任公司和中国石化集团洛阳石化工程公司合作的“甲醇制取低碳烯烃（DMTO）技术开发”工业性试验项目取得重大突破性进展，在日处理甲醇50吨的工业化试验装置上实现了近100％甲醇转化率，乙烯选择性40.1％，丙烯选择性39.0％，低碳烯烃（乙烯、丙烯、丁烯）选择性达90％以上的结果。试验装置的成功运转，对我国综合利用能源、拓展低碳烯烃原料的多样化具有重大的经济意义和战略意义。

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