Science转化医学发表CRISPR重要成果

Science转化医学发表CRISPR重要成果

2016年10月14日讯 在基因组编辑技术的帮助下，科学家们现在向治愈镰状细胞病迈进了关键一步。他们用CRISPR-Cas9对患者造血干细胞进行基因组编辑，校正了较高比例的造血干细胞，足以在患者体内产生实质性的益处。这项研究十月十二日发表在Science Translational Medicine杂志上。

加州大学和犹他大学的研究人员希望将编辑后的干细胞重新输入患者体内，以缓解镰状细胞病的症状。“我们很看好这一技术的前景，”文章的资深作者，加州大学伯克利分校的Jacob Corn说。“这种疗法用于临床之前还有许多工作要做，但我们相信这已经为镰状细胞病新疗法奠定了基础。”

研究人员先从镰状细胞病患者的血液中分离造血干细胞，然后通过CRISPR-Cas9校正其致病突变。研究显示，携带致病突变的细胞无法生成健康的血红蛋白，但校正后的细胞可以生成健康的血红蛋白。“我们首次展示了一个较高的干细胞校正水平，应该能为镰状细胞病患者带来临床上的好处，”文章共同作者，加州大学旧金山分校的Mark Walters表示。

进一步研究表明，经过基因组编辑的干细胞可以在小鼠体内持续存活四个月以上，这是确保治疗效果持久的一个重要标志。研究人员指出，这种疗法还需要进一步优化，进行大规模小鼠研究和严格的安全性分析。他们打算在未来五年内启动相应的初期临床试验。此外，人们也可以在此基础上为其他血液疾病开发新疗法，比如β-地中海贫血、严重联合免疫缺陷病SCID、慢性肉芽肿病、Wiskott-Aldrich综合征、范可尼贫血甚至HIV感染。

镰状细胞病（SCD）是一种隐性遗传的血液病，往往会造成严重的身体疼痛和虚弱乏力。红细胞在正常情况下呈圆盘状，但SCD遗传变异使红细胞变成了新月一般的镰刀形。这些镰状红细胞具有粘性，容易堵塞血管，阻碍血流和氧输送，损伤包括脾、肝和肾在内的重要器官。

Albert Einstein医学院的科学家们在Nature杂志上发表文章指出，用抗生素清除微生物组可以防止镰状细胞病（SCD）中的急性镰状细胞危象。这种策略还能有效避免SCD的慢性并发症，比如器官衰竭。这项研究不仅对治疗SCD很有意义，也为脓毒性休克等其它炎症性血液病带来了新的启示。

对干细胞进行基因编辑，是近年来出现的新兴技术。这种技术有着巨大的医疗潜力，但它们的安全性也引起了许多人的担忧。人们担心基因编辑会降低干细胞的稳定性，使它们更容易突变。Cell Stem Cell杂志上发表的三篇文章告诉我们，这样的顾虑其实是没有必要的。

去年四月，耶鲁大学的研究人员通过基因编辑成功校正了囊性纤维化中最常见的基因突变。这一成果发表在Nature Communications杂志上。囊性纤维化（cystic fibrosis）是一种损伤肺部和消化系统的致命遗传疾病。这种疾病目前还无法治愈，治疗以控制症状为主。

《cell》期刊发表了哪些重要的科研成果？

《Cell》是一份同行评审的开放获取科学杂志，由爱思唯尔出版公司发行。它发表了许多重要的科研成果，涵盖了生物学、生物化学、细胞生物学和分子生物学等领域。

例如，2017年，《Cell》发表了一篇名为“CRISPR_Cas9CorrectionofaDystrophicMutationinAdultHumanSkeletalMuscle”的文章。这项研究利用CRISPR-Cas9技术成功地纠正了一名患有杜氏肌营养不良症（DMD）的成年男性患者体内的突变基因。这一成果为治疗遗传性肌肉疾病提供了新的希望。

此外，《Cell》还发表了许多关于癌症治疗的重要研究成果。例如，2018年，《Cell》发表了一篇名为“CARTCellTherapyforCancer:ThePromiseandthePerils”的文章。这篇文章探讨了CAR-T细胞疗法在癌症治疗中的潜力和风险。

总之，《Cell》期刊发表了许多重要的科研成果，为人类健康和医学进步做出了巨大贡献。如果您对某个具体领域感兴趣，可以告诉我，我可以为您提供更多相关信息。__

什么是转化医学？

转化或转换医学（Translational Medicine）是将基础医学研究和临床治疗连接起来的一种新的思维方式。

建立在基因组遗传学、组学芯片等基础上的生物信息学，同系统医学理论与自动化通讯技术之间的互动密切，加快了科学研究向工程应用转变的产业化过程，应用于医药学也将导致基础与临床之间的距离迅速缩短。

现代医学发展历史表明，未来医学突破性的进展有赖于与其他学科的交叉与结合；21世纪的医学将更加重视“环境—社会—心理—工程—生物”医学模式，更加重视整体医学观和有关复杂系统的研究。

转化医学就是在这样的背景下产生的，转化医学符合医学科学发展的内在客观规律。在2003年美国国立卫生研究院（NIH）正式提出后，转化医学日益受到各国医学界的广泛关注。

在中国转化医学已成为国家在生物医学领域里一个重大的政策。《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十二个五年规划的建议》辅导读本中指出：“以转化医学为核心，大力提升医学科技水平，强化医药卫生重点学科建设。”

由韩启德教授和桑国卫教授领衔两百多位专家、历时两年完成的“健康中国2020”战略研究中也提出：“推动有利于国民健康的医学模式的转化；依靠科技进步，促进卫生事业的发展。”

扩展资料：

一、广义理解

转化医学还有更广泛的意义，这里指从患者出发开发和应用新的技术，强调的是患者的早期检查和疾病的早期评估。在现代的医疗中，我们看到研究进程向一个更加开放的、以患者为中心的方向发展，以及对于从研究出发的医学临床实践的包容。

传统的基础研究与临床实践被一系列的障碍分隔，这些障碍就像“篱笆墙”。新药的研发隔离于临床在实验室中进行，而当需要进行安全测试和临床试验时才不可避免地被“扔过篱笆”。许多制药公司正在建立转化医学团队，来增强基础研究和临床医学的沟通。

从上述定义可以看出，转换医学倡导以患者为中心，从临床工作中发现和提出问题，由基础研究人员进行深入研究，然后再将基础科研成果快速转向临床应用，基础与临床科技工作者密切合作，以提高医疗总体水平。

因此转换医学研究主张打破以往研究课题组单一学科或有限合作的模式，强调多学科组成课题攻关小组，发挥各自优势，通力合作。

二、相关应用

1、新型的生物标志物在临床疾病检测中的应用

2、加快新药研究的速度

根据美国食品药品管理局（FDA）的资料，临床前作用良好的新药，只有30%能通过III期临床试验。更多的药物由于药物的毒性、体内分布等种种原因，没有体现出比现有药物更好的疗效而遭淘汰。

为了降低新药开发的巨大风险，就需要转化医学的研究，比较动物实验与人体临床研究的差异，加快新药的研发速度。

参考资料：

百度百科-转化医学

医学的核心期刊有哪些？

医学的核心期刊是医学领域内具有较高学术影响力和权威性的期刊，它们通常被广泛引用和参考。以下是一些常见的医学核心期刊：

1.NewEnglandJournalofMedicine（新英格兰医学杂志）：是世界上最有影响力的医学期刊之一，涵盖了各个医学领域的研究和临床实践。

2.TheLancet（柳叶刀）：是世界上最古老、最有影响力的医学期刊之一，涵盖了各个医学领域的研究和临床实践。

3.JournaloftheAmericanMedicalAssociation（美国医学会杂志）：是美国最权威的医学期刊之一，涵盖了各个医学领域的研究和临床实践。

4.BritishMedicalJournal（英国医学杂志）：是英国最权威的医学期刊之一，涵盖了各个医学领域的研究和临床实践。

5.NatureMedicine（自然医学）：是一份国际性的医学期刊，发表了许多重要的医学研究成果。

6.ScienceTranslationalMedicine（科学转化医学）：是一份专注于将基础科学研究转化为临床应用的医学期刊。

7.AnnalsofInternalMedicine（内科医学年报）：是一份涵盖各个内科医学领域的医学期刊，发表了许多重要的研究论文。

8.JAMAInternalMedicine（美国医学会内科医学杂志）：是一份专注于内科医学领域的医学期刊，发表了许多重要的研究论文。

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