Cell子刊：CRISPR挖出大量抗癌靶标

2016年10月22日讯 白血病是一种造血系统的恶性肿瘤，俗称“血癌”。急性髓性白血病AML是比较常见的一种白血病，现有治疗药物在临床上的效果并不理想。Wellcome Trust Sanger研究所改良了CRISPR基因编辑技术，并用该技术找到了大量治疗AML的新靶标。这项研究发表在十月十八日的Cell Reports杂志上。

细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR-Cas9适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统制成了强大的基因组编辑工具。

研究人员改良过的CRISPR-Cas9能够有效地逐一破坏白血病细胞的所有基因。他们通过这种方式筛选癌细胞的薄弱点，寻找那些影响AML生长和生存的基因。“这是一次鉴定AML基因弱点的系统性尝试，”Sanger 研究所的Dr Kosuke Yusa说。研究显示，近五百个人类基因是白血病细胞不可或缺的，其中两百多个基因可以成为治疗靶标。这些发现为白血病药物研发带来了许多新的可能。

研究人员选择对KAT2A基因进行深入研究。他们发现，抑制KAT2A的确可以影响AML细胞的生长和生存。“KAT2A抑制对多种基因型的AML细胞都有效，这是一个令人振奋的发现，”Dr Konstantinos Tzelepis指出。进一步研究表明，在转基因小鼠的白细胞中破坏KAT2A基因可以抑制AML的发展。当KAT2A基因被破坏时，小鼠的存活期更长。

在基因组编辑技术的帮助下，科学家们现在向治愈镰状细胞病迈进了关键一步。他们用CRISPR-Cas9对患者造血干细胞进行基因组编辑，校正了较高比例的造血干细胞，足以在患者体内产生实质性的益处。这项研究十月十二日发表在Science Translational Medicine杂志上。

中科院上海生命科学院/上海交大医学院健康科学研究所的研究团队前不久在Nature Methods杂志上发表了一项重要研究成果。他们将活化诱导胞嘧啶核苷脱氨酶（AID）与CRISPR-dCas9融合起来，打造了有效的遗传多样化工具，以便对功能性变异进行高通量筛选。这篇文章的通讯作者是健康科学研究所的常兴（Xing Chang）研究员。

PRKAG2心脏综合征是由PRKAG2基因突变造成的常染色体显性遗传疾病。武汉大学、中科院和复旦大学的研究人员建立了PRKAG2心脏综合征小鼠模型，并通过CRISPR/Cas9基因组编辑成功校正了小鼠的PRKAG2突变。这项研究于八月三十日发表在Cell Research杂志上。

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