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Nature:探秘星状细胞的“双面人格”,或助力神经变性疾病新疗法的开发

佚名 2024-05-23 22:33:16

Nature:探秘星状细胞的“双面人格”,或助力神经变性疾病新疗法的开发

2017年2月4日 讯 /生物谷BIOON/ --长期以来,科学家们一直认为星状细胞能够参与一系列人类神经变性疾病或大脑损伤的发生,比如阿尔兹海默病、帕金森疾病、脑外伤以及脊髓损伤等,但研究者却一直并不清楚星状细胞是如何产生的以及其在疾病发生过程中所扮演的关键角色;近日一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,研究人员就对上述问题进行了解析,同时他们还首次提出希望表示,上述一系列疾病实际上是可以治疗的。

在健康的大脑中,星状细胞对于大脑功能的正常发挥至关重要,其能够提供营养物质来支持神经元的活力,释放特殊因子来促进神经细胞之间信息的互联,同时其还扮演着其它多种角色。但目前研究人员面临的一个难题就是,在某些特殊情况下,星状细胞似乎会对神经元产生一定的毒性作用,而在其它情况下星状细胞则会支持神经元的活性以及连接。

研究人员Shane Liddelow表示,星状细胞通常被认为是大脑中的一种辅助细胞,但其同时也会促进脑损伤或疾病诱发的大脑组织的损伤,并且杀死其它的脑细胞。本文研究中研究人员对两种类型的星状细胞进行了特性研究或许就能够解开上述谜题;当神经损伤后,星状细胞就会形成瘢痕组织来帮助断裂的纤维实现再生,但研究者们发现,在特定情况下,星状细胞会产生一种负面的作用促进细胞死亡。

长期以来,从事创伤和神经变性疾病研究的科学家们都重点对神经元细胞进行研究,本文中研究者却首次发现了一些具有神经毒性反应的星状细胞,这就为后期进行视网膜急性损伤、脑外伤、脊髓损伤以及慢性神经变性疾病的研究提供了新的线索。通过深入探索神经变性疾病发生的分子机制,研究者就能够通过靶向作用这些毒性的星状细胞,来发现应对神经变性以及大脑损伤的新方法,最后研究者希望未来有一天能够将星状细胞的毒性状态转化成为有益状态,并以其作为靶点来开发治疗多种神经变性疾病的新型疗法。

2022年最有潜力的创新药国产靶点有哪些?

近两年来,各行各业都受到COVID-19的冲击,国内创新药公司如雨后春笋一般涌现,靶点的研究与开发逐渐成为全国乃至全球的药物研发竞争点之一,目前靶点的研究与开发越来越同质化,赛道竞争越加激烈,2022年药企在选择适合自己研发的靶点时,应瞄准国内最有潜力的“中国新”靶点。

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回顾2016-2021年,短短6年,我国便已上市66款国产1类新药上市(化药和生物类似药),国内Ⅰ类新药受理数量逐年提高;其中,2020 年申请受理数量相较以往增幅最大(增长 ?83%),反映出 CDE 效率和市场活跃度的大幅提升;2021 年Ⅰ类新药申请受理数量保持增长,申请受理数量同比 2020 年增长 68%,合计达到 1379 件。

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在2016-2021 期间合计受理新药(1649个)涉及的靶点有 520 个;其中新药靶点同质化严重,前 6% (30) 的靶点涉及 41%(681) 的新药,在这些热门靶点,过半的靶点都与抗肿瘤靶点有关,其中神经系统用药、免疫调节、感染类、消化系统用药这四大领域相关靶点占比较大。

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从中国1类新药靶点白皮书中得知,2016-2021期间国内新药涉及靶点top30,仅6%的靶点受理新药数量为41%。其中热门靶点扎堆,赛道拥挤,同质化问题越来越严重,在2022年甚至未来急需发现“中国新”靶点。

赛道为先,靶点为王,需要拒绝同质化,找寻出研究价值更大,市场前景更优的靶点信息。

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拒绝同质化扎堆 寻找“中国新”靶点

“中国新”靶点的意义:用全球药物研发 IND 以上的靶点除去中国药物 IND 以上所涉及的靶点,得到的就是“中国新”靶点;

靶点在全球范围内已经有药物处于 IND 以上阶段,即在成药性上获得了一定的验证;排除国内在IND以上药物涉及靶点,即国内还没有该靶点的药物处于 IND 以上阶段;排序后,得到“中国新”靶点中的热门,研究价值更大;市场前景更优。

现代药物研发,源于靶点的选择,快速寻找到“中国新”靶点才是未来药物研发企业的发展趋势,,目前针对这些中国一类靶点白皮书总结了一些“中国新”靶点数据如图,药企可结合自身条件(方向、实力)等选择最优的靶点。

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通过以上数据可以分析选择2022年国内最具有潜力“中国新”靶点,再利用当前政策鼓励创新,拒绝盲目跟风热门靶点,提倡差异化创新等,结合公司自身的战略适配性,选择有价值,市场前景更优的靶点信息进行深一步的研究。


赛道为先,靶点为王,拒绝同质化、跟随政策创新和2022年国内最具有潜力“中国新”靶点,解决“新药研发进度赶不上市场发展速度”的问题,面对大量未被满足的临床需求,率先上市的一批药品大概率有更高的市场份额。


通过中国“新靶点”结合药融云数据库准确、高效、快速的掌握新靶点的信息、全球药物研发不同阶段占比、申报、专利、处方工艺、原料药用量、市场信息等等,查询针对这些靶点开发的主要领域、市场、专利、原料药等信息,再通过流行病学数据以及与公司自身的战略适配性,来选择靶点进行深一步研究。

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