Science子刊：干细胞衍生细胞或有望治疗先天性再生障碍性贫血

Science子刊：干细胞衍生细胞或有望治疗先天性再生障碍性贫血

2017年2月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自波士顿儿童医院干细胞研究项目的研究人员首次利用患者自身的细胞开发出了类似于骨髓细胞的细胞类型，随后研究人员利用这些新型细胞进行研究鉴别出了治疗罕见血液疾病的潜在疗法。

文章中，研究人员对来自两名先天性再生障碍性贫血(DBA)患者机体的血液祖细胞进行研究，DBA事一种罕见的严重血液障碍，主要表现为患者机体骨髓无法制造足量的能够携带氧气的红细胞。首先研究人员将患者机体的部分皮肤细胞转化成为诱导多能干细胞（iPSCs），随后利用iPSCs来制造血液足细胞，并且在这种祖细胞中装载高通量的药物筛选系统，通过对含有1440种化合物文库进行筛选，研究人员在培养皿中发现了多种具有潜力的化合物，其中一种名为SMER28的化合物就能够帮助活的小鼠和斑马鱼开始大量制造红细胞。

研究者Sergei Doulatov博士表示，当iPS细胞开始制造血液时就很难对其进行操作了，本文研究中我们首次发现利用iPS细胞就能够帮助鉴别出治疗罕见血液障碍的药物。目前研究人员利用类固醇(Steroids)类药物来治疗DBA，但这些药物仅能够帮助大约一半的患者，其中有些患者最终会停止产生反应，当类固醇药物失效时，患者就必须终生进行输血，因此很多患者的生活质量并不理想，研究人员认为，这种名为SMER28的化合物或者类似的化合物或许就能够为患者的治疗提供另外一种可行的选择。

就DBA自身而言，在培养皿中对来自患者的血液祖细胞进行研究似乎并不能够产生红细胞前体细胞（红系细胞），而且当细胞被移植到小鼠机体中也是相同的结果，但进行化学筛选似乎就能够提供线索，在装载有化学物质的小孔中红系细胞就会开始出现。由于具有较强的效应，SMER28往往会被推向附加试验，当用于治疗患DBA的斑马鱼和小鼠时，动物机体中就会制造产生红系祖细胞，随后就能够制造红细胞，从而就能逆转机体的贫血表现，研究者发现，化合物SMER28的剂量越高，就会有越多的红细胞产生，而且并不会出现副作用。

此前研究中，研究人员花费了很多年时间来尝试从患者机体中分离血液干细胞，有时候他们会成功，但这些血液干细胞非常罕见，而且其并不能产生足够的拷贝来用作研究，且科学家利用iPS细胞制造血液干细胞的尝试也失败了。因此研究人员就希望利用五种重编程因子的组合将iPS细胞转化成为血液祖细胞来解决上述问题，血液祖细胞能够和血液干细胞分享很多特性，而且还能够在培养皿中进行稳定增殖。

研究者Doulatov表示，药物筛选通常会在成千上万个孔中进行（重复一次），因此我们就需要更多的细胞来进行研究，尽管血液祖细胞并不是真正的干细胞，但其仍然具有多能性而且还能够制造红细胞。目前研究人员已经利用化合物SMER28对部分神经变性疾病进行了临床前的试验，SMER28能够激活机体的自噬途径，从而对损伤的细胞组分进行再循环；在DBA中，SMER28能够开启红系祖细胞的自噬途径，下一步研究人员计划通过更为深入的研究来探索化合物SMER28是如何干扰红细胞的产生的。

干细胞能治疗一些什么疾病啊？

　　前段时间获得诺奖的干细胞技术，让那些对干细胞闻所未闻的人，了解到了干细胞，科学家对干细胞的研究也是造福了人类，那干细胞对我们的生活有什么影响呢？

　　1、干细胞治疗自闭症初

　　自闭症又称孤独症，是一种神经系统失调导致的发育障碍，其病征包括不正常的社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式。

　　山东省交通医院神经内科细胞治疗中心的刘敏医生等人对42例自闭症患者进行干细胞治疗，总有效率达70%以上，明显高于对照组的传统康复训练治疗，而且并无任何副作用。

　　对自闭症的治疗，主张从内因着手进行干细胞移植为主的治疗，就是针对脑和神经发育异常进行治疗，修复受损的脑细胞；从外因着手实施干预，就是提供尽量好的教育环境，对自闭症儿童进行有针对性的教育和训练。

　　干细胞进入体内可调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，有助于改善患儿的语言交流能力、社会交往能力等。

　　2、治疗脑瘫

　　随着再生医学的发展，干细胞移植被认为是未来治疗脑瘫的最优选项。全球首例干细胞治疗脑瘫诞生于中国，国内干细胞治疗脑瘫临床研究国际领先。十多年来，国内干细胞治疗脑瘫的科研与临床从未间断，取得了国际领先的地位。在这个过程中，国内一些患者拥有了参加临床获得治疗的机会，同时一些国际患者也慕名而来，来中国求医。

　　2017年，通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经正式启动，旨在建立以干细胞移植为核心，集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案，延长患儿的生存时间，提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担。

　　3、治疗血液系统疾病

　　脐带血是胎儿出生后、结扎并离断脐带后残留在胎盘和脐带中的血液。脐带血中蕴含数量丰富的脐带血造血干细胞，造血干细胞是一种专能干细胞，专门分化成血液中的所有细胞(白细胞、红细胞、血小板)。

　　脐带血造血干细胞移植是目前世界范围内治疗白血病的最有效的手段之一。相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植，脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点，除了已能有效治疗白血病、再生性障碍贫血等几十种疾病外，它能治疗的疾病种类还在不断增加。

　　近几十年的医学实践证明，脐带血中含有可重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，已经用于治疗各种类型白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、神经母细胞瘤、粘多糖病、地中海贫血、骨髓发育不良症候群、原发性免疫缺陷病、慢性肉芽肿等80 多种疾病的治疗。根据卫生部颁发的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》中规定，脐带血造血干细胞治疗技术适应症包括13 类疾病。

　　4、美容领域

　　人体的衰老，皱纹的出现，究其根源实质上都是细胞的衰老和减少，而细胞的衰老和减少则是由干细胞老化引起的。干细胞是各种组织细胞更新换代的种子细胞，是人体细胞的生产厂，干细胞族群的老化严重减弱了其增殖和分化的能力，新生的细胞补充不足，衰老细胞不能及时被替代，全身各系统功能下降，让人一天天老去。而你的皮肤，也因为皮肤干细胞的衰老而无法及时更新，衰老的皮肤得不到修复，所以，你有了皱纹，失去了青春容颜。干细胞美容原理是通过输注特定的细胞，激活人体自身的“自愈功能”，对病变的细胞进行补充与调控，激活细胞功能，增加正常细胞的数量，提高细胞的活性，改善细胞的质量，防止和延缓细胞的病变，恢复细胞的正常生理功能，从而达到疾病康复、对抗衰老的目的。

　　近些年，干细胞已经成为了一个新的研究和应用热点，越来越多的成功案例在向我们昭示：间充质干细胞的临床价值，它可以治疗多种难以治愈的疾病，对于自身免疫性疾病、中枢神经损伤、心血管疾病、组织损伤等有良好的临床应用，它可以让更多的生命得以延续。

孩子患上再生障碍性贫血该怎么治疗？

再生障碍性贫血的治疗比较困难，因为再生障碍性贫血是由人体自身造血功能受阻引起的，所以重视治疗就更重要了，但是很少有人知道如何治疗再生障碍性贫血，下面就为大家讲解一下。

药品和化学品:这种物质可以根据影响分为类:与剂量的毒药,只要接触剂量很大,任何人可以发生骨髓再生障碍,如氮芥、环磷酰胺、malylan和其他抗肿瘤药物，在治疗剂量或一般剂量的照射下偶尔会引起某些人再生障碍性贫血，如氯霉素、布塔耶、磺胺类等药物。值得一提的是，氯霉素是药物性再生障碍性贫血最常见的病因，这与滥用该药有关。这种药物是偶氮苯衍生物。在大多数情况下，骨髓抑制的程度是剂量依赖性的，可引起短期可逆的骨髓抑制。其效果是由于线粒体蛋白质合成通过抑制骨髓细胞,停药后,骨髓抑制可以恢复,往往在非常罕见的情况下,骨髓抑制与药物剂量无关,似乎是一个反应的特异性药物,甚至接触药品已经停止,严重的骨髓抑制仍持续较长时间，但是，也可引起再生障碍性贫血，与药物剂量也无关，其发生仅次于氯霉素。

电离辐射:各种电离辐射，如x射线、放射性同位素等，除了会损伤造血干细胞外，还会损伤造血干细胞的微环境，影响干细胞的增殖和分化。辐射对淋巴细胞有溶解作用，浆细胞、网状细胞和原始纤维细胞等非造血细胞对辐射更有抵抗力。损害的程度与核辐射有关。

感染:再生障碍性贫血后可发生病毒性肝炎，甲型肝炎、乙型肝炎可引起疾病。再障是病中毒性肝炎后继发，多在肝炎后两个月内发病，病情严重，致死率高。这种病毒被认为同时影响肝脏和骨髓，许多所谓的特发性再生障碍性贫血病例在发病前都有病毒性呼吸道感染史。

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