FDA审批更加重视患者感受(芦荟有哪些作用？)

FDA审批更加重视患者感受

2016年07月13日讯 无论美国FDA是否批准Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症新药Eteplirsen上市，值得肯定的是，由于人们对该药高度关注，使得FDA比过去更加谨慎地将病人权益组织的意见考虑到其决策中。

1992年，FDA首次颁布了《处方药申请者付费法案》（PDUFA），期限为5年更新和批准一次。2012年，PDUFA第五版出台，要求FDA实施以病人为中心的药物审评思路，从病人角度更系统地评价新药的价值。FDA的工作人员将直接听取患者的意见、要求，以及医护人员的声音，了解疾病对患者日常生活的影响和新药对患者生活质量改善的程度。在此目标下，以病人为中心的研究已经成为FDA决策过程中的一个越来越重要的影响因素。现在有待美国国会立法来强化这个部分，使病人的感受数据成为制药公司在申请新药上市时向FDA提交的临床试验资料中的一部分。

加强与患者对话

不过，问题在于如何收集数据，并使这些主观性的数据标准化，因为有时候临床医生和病人在疗效评估上会有不同的看法。

事实上，让病人参与FDA的决策并不是一种新趋势，因为在上世纪八九十年代，艾滋病活动人士的积极参与极大地促进了新型抗病毒药的开发，并推动了新药快速审评通道的建立。不同的是，当前对于病人意见的采纳变得愈加系统化--FDA通过举办的一系列听证会，更加理解病人的需求。

Eteplirsen为FDA与患者权益组织的关系翻开了新篇章。最近，顾问委员会举办的会议吸引了数十名演讲者，FDA药物审评部门的负责人JanEteplirsenet Woodcock也出席了会议。

此前，专家小组投票否决了Eteplirsen的上市申请。而此次的顾问委员会会议是FDA第一次举办正式的听证会来听取杜兴氏肌肉营养不良症患者的意见。患者权益组织的主要观点是，病人们对于Sarepta公司的数据是否不充足并不感兴趣，他们更希望能有机会试一试Eteplirsen的疗效。

自2012年美国参议院批准了《美国食品药品安全和创新法案》后，就一直要求FDA向病人询问其对新药开发问题的意见。到目前为止，FDA已经举办了18次听证会。

虽然很难评价这些听证会对于促进FDA在决策过程中将病人提供的数据考虑在内的作用有多大，但一些患者权益人士称赞这种听证会是一种更好地了解病人是如何评价药物的方式。

“对于FDA的文化，这是一个非常重要的转折点。”结肠癌联合会（the colon Cancer Alliance）执行顾问Eric Hargis说，“即便过去FDA的决策都是严格地依照数据作出的，但坦白来讲，这种决策方法没有考虑病人的真实生存状态。我们真的很感激FDA的领导层面能够意识到我们不是在治疗疾病，而是在医治病人。”

由病人报告数据

美国众议院已经通过了《21世纪治愈法案》，与此同时，还有另一个议案要求FDA起草一个大纲，让研发公司在提交新药上市申请的资料时，也将病人的感受数据呈交上来。但美国参议院还没通过这项立法。

目前，大部分研究是搜集患者报告的药物安全性和耐受性情况，但存在一个核心问题是，临床试验评估人员与受试者有时在报告临床不良反应上会存在分歧。

谈及对由病人报告的临床数据具有主观性的担心时，北卡罗莱纳大学的肿瘤学家Ethan Basch认为，事实上，临床医生在评估不良反应事件时也是带有主观性的。“在一些研究中，我们分析了临床医生根据《常见不良事件报告标准》报告系统性毒性时的评分者间可信度，发现评分者间可信度实际上都非常低。” Basch说道。

罗氏（Roche）肿瘤学和血液学疾病临床试验开发部门的主管Dietmar Berger也坚持认为由病人报告的临床试验数据可以是精确的。“我们想要了解药物对病人的疗效究竟如何，那么利用病人报告临床数据的新方式就可以实现这个目标。”

不过，较难解决的问题是，利用病人报告的临床数据是否可以反映出某种药物的疗效，以及如何利用这些数据来说明药物的疗效。Berger举出Jakafi作为例子，该药获得上市批准部分归因于，在其一个关键的临床试验中，Jakafi对骨髓纤维化患者症状评分有明显改善，将患者的症状评分作为疗效指标属于一种罕见的情况。

FDA也意识到了这个问题。Kluetz博士指出，在肿瘤学领域，很多临床试验招募的肿瘤患者一般都是身体状态很好，没有出现症状的，因此难以确定药物对症状和身体机能的改善作用。“可以采用的其它方案是，增加临床试验，招募有症状的病人，看看新药是否具有改善症状的功效。也许我们在将来能够看到这种方案被采纳。”

加州生命科学协会的Radcliffe指出，在肿瘤学之外，对于慢性疾病患者来说，更重要的是可以获得某些具有预防退化或者改善身体机能的功效的药物进行治疗。或者，可以获得服用更加便捷的药物。“要了解病人认为什么样的治疗是进步的，这点是关键。”她说。

因此，FDA与患者进行的听证会可能会为FDA的工作奠定基础，与此同时，制药企业在设计临床试验方案时要把疗效终点的设计围绕在病人的个人感受上。

FDA采用临床试验中严格的客观疗效终点作为药物申请上市的依据，是永远不会改变的。然而，在将来的许多药物上市申请中，将药物对病人日常生活影响的主观感受纳入到新药评估体系中，无疑会改变专家对风险效益比的权衡。

芦荟有哪些作用？

1.抗细菌、真菌作用
芦荟的抗细菌作用源于Aloin的细胞素功能，这种具有相对进攻性的生化性质，使得芦荟可以直接杀死细菌。
2.抗滤过性病原体
有文献报道，芦荟可促进被病毒感染的动物和人类的康复。这些文献中提到了猫白血病毒和艾滋病，在被病毒感染的猫的康复过程中，芦荟所起的作用是惊人的。还有一些论文报道了芦荟中碳水化合物的类似物可以刺激细胞产生抗病毒物--干扰素。
3．免疫刺激剂作用
芦荟免疫刺激剂的作用是芦荟对人体的基础作用。芦荟对机体免疫力的提高，使得芦荟在治疗一些由免疫力下降引起的疾病时具有显著的疗效。
4．消炎作用
消炎是芦荟凝胶的一个重要作用。无论是烧伤、物理性伤害、腐蚀性化学物质伤害还是紫外线、热辐射引起的发炎，芦荟凝胶都具有镇痛、消炎作用。实验表明，用芦荟凝胶做成的消炎药，其药效与现代化学合成的消炎药相当，而芦荟凝胶不含有害的成分，对人体无论任何副作用。
5．伤口愈合作用
芦荟凝胶的另外一个重要作用是促进伤口愈合。芦荟在促进伤口和溃疡的愈合方面具有显著的功效。体表任何一个部位或组织受伤，伤口愈合都是其主要问题，芦荟凝胶可参与这种愈合过程。
6．增强噬菌、解毒及清洁功能
芦荟的另一个重要作用便是显著的"噬菌"作用。机体的免疫系统通过"噬菌"作用将体内的细菌、感染物和细胞死亡后的残骸清除出去。一方面，免疫刺激剂具有噬菌作用，另一方面体内的解毒和清洁功能也具有噬菌作用。对于机体来说，细菌和细菌的残骸都是体内必须清除的毒物。体内被细菌感染并死掉的细胞对机体也是有害的，这些死亡的细胞和它体内的毒素就要通过噬菌作用清除出体内。因此，增强噬菌作用就是增强了体内解毒和清洁功能。如果一个人由于体内细胞或组织的毒素积累而得了慢性病，而又要坚持自然疗法，那么服用由芦荟做成的药物，就可以明显地增强机体排毒和清洁功能。据报道，芦荟对于一百多种慢性病都具有治疗作用。
7．免疫与抗肿瘤作用
芦荟中所含的多糖类可以提高免疫力并具有很强的抑制或破坏异常细胞生长的作用，从而起到抗肿瘤作用。

三、人类对芦荟的认识过程
芦荟自古以来就有"万应良药"和"急救植物"的美称。芦荟可以治疗灼伤，且可以避免伤后留下疤痕。外用芦荟的汁液，有消炎、消肿、止痛、止痒、收敛和促进皮肤再生的疗效。可治刀伤、擦伤、外伤和昆虫叮咬引起的皮肤搔痒、红肿、发疹、痔疮、龟裂、皮肤粗糙、青春痘、痱子等症，外敷芦荟都有显著疗效。
芦荟作为民间草药和美容品的历史可以追溯到公元前20世纪。德国籍的古埃及学者耶比鲁斯在埃及特洛伊古城金字塔的木乃伊棺里发现的纸莎草纸，是人类发现最早有关芦荟记载的文字。此书收藏在德国莱比锡大学，被推定为公元前1550年的医书，它记载着芦荟的药效。
公元前4世纪古希腊文化时期，使用芦荟更加普遍，称为医学之父的希波克拉迪斯把芦荟应用到了临床治疗上。
公元前4世纪著名的科学家、哲学家柏拉图在其《自然史》中记载了用芦荟配制的各种混合物可以治疗鸡眼和痔疮等多种疾病。
古罗马帝国的第五位皇帝尼禄大帝的御医编著的《希腊本草》中比较详细地记载了芦荟的多方面药效和制作方法，此书对芦荟的研究具有重要意义。
古希腊、古罗马帝国之后，又出现了历史上极其繁荣的阿拉伯地区的伊斯兰国家。在中世纪阿拉伯医学史上，留有芦荟作为缓泻药的广泛记载。阿拉伯医学的最兴旺时期是公元8-11世纪，神父、传教士们传授的同时也携带芦荟同行。芦荟随着基督教的传播也传启蒙欧洲各地。12世纪芦荟被收入《德意志药典》。随后，20多个国家的药典都收录了芦荟，普遍认定了芦荟的药效。
芦荟是在公元8世纪前后传入我国的。在我国的文献中，最早出现芦荟记载的是隋末唐初甄权著《药性本草》。唐开元年间，陈芷器所著的《本草拾遗》称芦荟为纳会、象胆。唐代诗人刘禹锡（公元772-842年）在其医书《传言方》里收录了用芦荟治疗顽癣的经验，对芦荟效能颇加赞赏。
宋朝的《开宝本草》、《图经本草》、《政和本草》中都对芦荟做了记载，有的是图文并存。明朝李时珍《本草纲目》也收集了芦荟。以后的医书记录芦荟就更多了。
从古代医书记载内容分析，宋朝以前人们认识的芦荟，只是块状的黑色树脂，味苦，误被认为是龟胆，又名为象胆。明朝之后，植物芦荟才从海上传播到中国的南方。从此在医书中才将芦荟描述为一种植物。
芦荟在西方世界的一度盛名，随着罗马帝国的衰退而衰退。若干世纪之后，随随着着西方文明的逐渐恢复，带来了一个人类光明的时代。但由于芦荟生长在低纬度地区，为了适应地处高纬度的北方新科学中心，试验所用芦荟叶子是在干燥干燥状态下进行的，当时他们不知道新鲜芦荟的重要性，也不了解其添加量和纯度对用途与效果所产生的影响，他们是在基本上误解芦荟的情况下开展的芦荟科研工作。因此，他们根本不了解他们所发现的现象，采用了错误的推理方法，给芦荟扣上一个只具有很少的已知价值和没有价值的坏名声，这对芦荟的应用价值是一种强烈的偏见。
至16世纪，芦荟及其应用在许多媒介的促进下，又得到进一步地传播。历史常常反复，芦荟知识的传播刚开始便又夭折，它只能耐心地等待再次被发现。
20世纪30年代，第一次世界大战给人们带来痛苦的记忆，但大战留下创伤的同时，也留下了许多新的技术，战争期间开发的大规模生产技术在和平时代的工业中得到补充和发展。医学领域的X射线新技术的发展使辐射成为现代医学技术的基础之一，但不幸的是过度暴露的辐射会导致疼痛与烧伤，甚至损伤外形。Zee E.Caolagi博士致力于烧伤的努力使翠叶芦荟得到应用，尽管很局限却引起人们对芦荟的潜在功效的极大兴趣，并成为进一步研究的催化剂。20世纪30年代快结束时，芦荟的前景充满了光明。
20世纪40年代由于原子武器的使用，广岛和长崎的原子弹爆炸，被烧伤的居民使用了芦荟之后，产生了没有留下疤痕的奇效，因此重新引起了芦荟作为辐射烧伤治疗的研究兴趣。由于20世纪40年代早期发表了一些误导性很强的资料，受其影响，Dleu Roul博士错误地解释了芦荟新鲜程度与治疗效果之间关系，认为不论是新鲜的还是部分分解的芦荟，在使用中都显著同样的效果。实际上，Dleu Roul博士进行试验时，所用的芦荟叶已经部分分解了。不幸的是，这使芦荟几乎再次丧失了名誉。
20世纪50年代初，美国在南太平洋比基尼岛的氢弹爆炸，造成受害地区以外的居民与附近海域的日本渔民的放射性灼伤，翠叶芦荟得到了另一次被认识的机会。试验显示，采用翠叶芦荟治疗灼伤取得了显著效果，从而建立了翠叶芦荟凝胶的新鲜程度和有效性之间的直接联系。这一发现刺激了新的研究。美国密执安公共健康中心的科学家们发现翠叶芦荟中含有一种比其它抗菌剂有效的结核菌生长抑制剂。另一试验发现，翠叶芦荟含有75种不同的化学成分可以作为抗病毒剂和抗真菌剂。芦荟的易得性和众多肯定的研究成果，引发了美国20世纪50年代后期的芦荟热。
如果说20世纪30年代和40年代早期是一个试图建立芦荟的医疗可用性时代，那么40年代后期和50年代就是一个建立某种一致性的时代。
20世纪60年代早期，科学家们搞清了翠叶芦荟的化学成分归一化学试验有误导作用。因为芦荟的效能似乎常常与它所含化学成分的准确量不一致，即各成分能如此出色地协调作用，而在单独存在时却显示很小的效果。更重要的是，证实了芦荟凝胶暴露在空气中时通过氧化而被分解，并开始丧失其化学性能。人们终于认识到芦荟的保鲜的重要性，从而使芦荟这一古老植物又开始焕发出新的青春。
20世纪70年代以后，受回归大自然的影响，人们回顾走过的路程，重新发现周围存在着一个美妙的世界。正是这一时期，人们趋向于使用翠叶芦荟凝胶的稳定化，以保持其有用的化学性质。人们采用不同的方法，来稳定、保鲜、包装和加工芦荟，芦荟产业形成了，包括芦荟制品的工业化生产，芦荟产品--化妆品、保健品、药品的工业化生产及芦荟工业化生产管理技术--标准制定、督促、检查等等日致完善。市场的货架上又一次摆上了芦荟产品，芦荟热再一次风靡美国，这也进一步促进了对芦荟的开发和研究。
我国从隋末唐初就对芦荟开始有所记载，从唐朝开始，随之在宋、元、明朝，芦荟应用于中医药已相当普及，芦荟在《中华人民共和国药典》（1972年版）中有所收载：芦荟用于热结便秘，痔疮，胃肠病，口内炎，小儿疳积，惊风，外治烧伤、烫伤、湿癣具有疗效。《中国药学大辞典》有更详细记载。近年来，随着改革开放，中国也开始对芦荟的基础研究及应用开发，也悄然掀起了一股芦荟热。
芦荟的品种繁多，据报道，芦荟有270多个种、上百个变种和栽培种，在繁多的芦荟品种中，具有上述功能且被人们开发利用的，只有5个品种以及1个变种。
1．翠叶芦荟（Aloe Barbadensis Miller;Aloe Vera Linn）
在西方仍被称为库拉索芦荟（Curasao Aloe），现在美国是翠叶芦荟最大的种植国，因此又被称为美国库拉索芦荟。它的叶子有长方形、尖点形和锯齿形3种，它的底部是一个很大的蔷薇花底座，底座中央会长出花基，顶端一茁一丛丛黄色或微红色的管状花。翠叶芦荟具有植株大、叶片宽厚和多汁的特点，主要用作食品、饮料及化妆品的原料。
2．木剑芦荟（Aloe Arborescen Miller）
也称木立芦荟、木本芦荟、大芦荟，在我国又称为鹿角芦荟。其特点是其灰绿色叶子细而长、叶厚、边缘锯齿状，茎像树杆，开橙红色花，在原产地可高达6米，木剑芦荟主要用于医药和保健品。
以上两种是我公司目前的主要种植加工品种。
3．开普芦荟（Cape Aloe）
主产于南非的开普州。开普芦荟可分为好望角芦荟、多刺芦荟和青鳄芦荟（Aloe ferox Miller）。开普芦荟是大型品种，它可高达6米，叶大而坚硬，长有锋利的刺，不长侧枝，繁殖能力低。它是芦荟中少有能结籽的芦荟。其叶子里的汁液经干燥后就是药典里的"芦荟末"，主要用于医药。
4．皂素芦荟（Aloe Saponaria Haw.）
茎杆短，绿叶长达50厘米左右，稍向下弯，有美丽的白色斑纹。地下茎四周生长出子株，属群生，繁殖快。叶大肉质厚、含凝胶汁多及药性缓和，被大量用于药物。
5．斑纹芦荟[Aloe L.(Haw) Berger]
又被称为华芦荟，是翠叶芦荟的一个变种，其形态与翠叶芦荟相似。肉质叶茎基部有白斑，表皮绞翠叶芦荟薄，蒽醌类化合物含量较翠叶芦荟低很多。斑纹芦荟主要用于开发食品和化妆品。

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