罕见病使用的药物可能有推广的途径(孤儿药的发展状况)

罕见病使用的药物可能有推广的途径

最近，英国剑桥大学基督学院的阿兰.史密斯教授经过研究发现，罕见病药物可能有推广的途径，原因是这些药物也可能治疗普通疾病。

以“健康、农业、环境”为主题的2016年世界生命科学大会近日在京举行。在罕见病诊断与治疗分论坛上，英国剑桥大学基督学院的阿兰&史密斯教授提出，罕见病治疗药物的治疗范围有可能扩展至常见疾病。

“三型戈谢病影响大脑的中枢神经，我们团队研究发现，其分子通路与帕金森病分子通路有相似之处，并已在小鼠实验中得到初步证实。这意味着，三型戈谢病的治疗药物有可能用于治疗帕金森病。”史密斯激动地说：“我不能保证研究结果一定如愿，但我认为这为未来的药物研发提供了新思路。”

史密斯介绍，罕见病与某些常见疾病的分子通路机制是相近的，如果能搞清楚疾病分子通路的运行机制，针对分子通路开发药物，就有可能解决相关疾病的问题。

史密斯解释说，不少疾病都有很多亚型，目前医药公司大多数是针对疾病的单个亚型研发药物。比如，乳腺癌有10多个亚型，这就要开发10多种药物，研发每种药物都意味着高额投入。但如果能搞清楚这类疾病背后深层的分子通路原理，再设计药物，就有望解决一类疾病相关亚型的问题，提高研发效率，降低药物价格。

此外，论坛主持人、中国医学科学院基础医学研究所张学教授介绍，目前全球范围内已有400多种罕见病找到治疗方式。他呼吁，应制定促进患者数据共享的评价机制，鼓励科研人员分享数据和病例资源。“数据分享对医学科研的促进是巨大的。所有疾病研究都应建立患者数据的共享机制，罕见病领域更是如此。由于患病人数少，数据稀缺，分享就更为重要。”张学说。

孤儿药的发展状况

据中华慈善总会罕见病救助办公室的工作人员介绍，直到近年来，随着生物技术的发展，在美国、欧盟等国的“孤儿药”相关法律的保障下，才研制出少数几种罕见病的治疗药物。
基于“孤儿药”研发的高风险现状，许多国家对其给予了政策上的支持。例如日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》，研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠。美国药品管理局(FDA)也为“孤儿药”的注册提供快速通道程序，“孤儿药”还享有减税及7年的市场独占权。
世界各国对罕见病药物的法律法规激励了生物医药公司对罕见病药物的研发，也大大加速了罕见病药物的上市。美国在1983年罕见病药法案实施之前仅有不足10个罕见病药物上市，到了2008年12月，在FDA登记的罕见病药物已达1951种，获得上市批准的罕见病产品达到325种。欧盟在1999年罕见病药物法规实施前，仅有8种孤儿药被审核通过，至2009年2月，已有619种罕见病产品得到认定，47 种“孤儿药”被审核通过。
2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而，我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。

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