深圳医生尝试用基因编辑治疗艾滋病

深圳医生尝试用基因编辑治疗艾滋病

7月25日，深圳市儿童医院举办了付雪梅教授作为课题负责人的科技部863计划 “CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目启动仪 式，据悉，该课题是深圳市建市以来卫生系统首个以课题负责人立项的863计划课题（863计划即国家高技术研究发展计划），获科技部资助1289万元。

付雪梅教授负责的863计划课题将尝试用基因编辑的方式，复制著名的“柏林病人”蒂莫西·雷·布朗的治愈模式，尝试在攻克艾滋病治疗难题的道路上取得突破。

蒂莫西·雷·布朗，一名居住在德国柏林的美国翻译，是一名艾滋病人同时又是一名急性粒细胞白血病病人。2007年，他的白血病病情恶化，在进行了三个疗 程的化疗后，在柏林进行了骨髓移植。结果却出人意料，这次移植同时治愈了布朗的艾滋病，他的体内没有再发现艾滋病病毒，医学界普遍认为，骨髓捐赠者的 CCR5基因突变起到了显著作用。

付雪梅就是要用CRISPR/Cas9技术对艾滋病患者造血干细胞或T细胞的基因组进行编辑，敲除CCR5，再回输到艾滋病患者身上，以此切断HIV病毒进入细胞的通道。病毒进不了细胞里复制，很快就会被消灭。

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2007年，一名同时患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在接受具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植后，血清中的HIV病毒得到有效清除，实现了艾滋病的“功能性治愈”。因此，通过基因编辑敲除成体造血干细胞上CCR5基因，

再将编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内有可能成为“功能性治愈”艾滋病的新策略。如何在造血干细胞中进行高效基因编辑，一直是该领域实现临床应用的关键瓶颈。2017年，邓宏魁研究组建立了利用CRISPR/Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系。

经过基因编辑后的人造血干细胞在动物模型中长期稳定地重建人的造血系统，其产生的外周血细胞具有抵御HIV感染的能力，该研究成果发表在《Molecular Therapy》（美国基因与细胞治疗协会旗下期刊）上。为了实现该技术在临床上的应用，在此基础上进行了一系列的优化。基于此优化技术体系，在通过原解放军第307医院伦理委员会审批后，

该研究组进行了ClinicalTrials.gov网站上临床研究注册（NCT03164135）。据了解，CRISPR/Cas9系统是一种存在于古细菌中的针对入侵病毒和质粒的适应性免疫系统，可通过其gRNA定位于DNA靶序列上的PAM，直接与DNA靶标碱基配对对目标基因进行剪切以形成DSB，随后启动机体的自我损伤修复机制，并产生敲入或敲除的效应。

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