FDA批错药了吗？

FDA批错药了吗？

2016年10月07日讯 Sarepta的治疗杜氏肌营养不良症的新药Eteplirsen获得了美国FDA的批准上市。然而，并不是所有FDA工作人员都同意该决定。事实上，该药的申请本来是要被否决的，但被FDACDER主任JanetWoodcock一票驳回了。这几乎是史无前例的。

杜氏肌营养不良症是一种罕见病，由基因突变导致肌肉萎缩，病人通常会在症状出现后的几年内因呼吸系统衰竭而死亡。主要症状会出现在两三岁的幼儿阶段。受影响的男性（1/3600）多于女性，女性可称为表现不明显的致病基因携带者，而将该缺陷基因传给下一代。在此前，没有任何被批准的有效药物可治疗该疾病。Sarepta表示该药Eteplirsen将会售价大约70万美元每年，病人在保险后的价格大概会在每年30万美元。

FDA局长RobertCaliff对该决定持谨慎的态度。该药的临床结果表示其确实增加了病人体内的正常的抗肌萎缩蛋白，但是并没有有效的证明该药帮助了病人。该药是通过“加速审批”通道得到的批准，这要求Sarepta展开进一步的临床试验。

“FDA确实表现出了一些灵活性，”SareptaCEOEdwardKaye在电话采访中说道。“最重要的一点就是FDA很注重听取病人的声音。FDA很看重确定药品能够到达病人手里，这是个好事。”

“FDA的这个决定表现出当局是有倾向试验新的审批方式的，”WashingtonAnalysisLLC的一位高级医疗行业分析师IraLoss表示。“当Sarepta并没有通过传统方式证明该药的有效性，仅有的证据是一些患病的男孩子在服用该药后保持了很多年继续行走的能力，这是非常重要的结果。”

Sarepta已经开始了对Eteplirsen的修改计划，包括使其更好的被肌肉细胞吸收，从而帮助表达出更多有功能的抗肌萎缩蛋白。MassachusettsGeneralHospital的一位参与该药临床试验的医生FawnLeigh表示“FDA要求做更多临床试验的决定是正确的，现在大家的热情都被激发出来了，我们会努力达到最终目标的。”

下列药品中哪一个不是美国FDA在近十年从市场上撤出的药品（ ）。E.司帕沙星

【答案】：C
代药物治疗学的发展不仅要求治愈疾病，还要求防止可能或潜在的药品不良反应及药源性疾病的发生。开展药品临床评价，可以为临床提供及时、准确、广泛的药物信息，发现问题药品及时引起重视，必要时停止使用，保证用药安全。美国FDA近十年来先后从市场上撤出了许多曾被认为是疗效优良的药品，包括抗高血压药美贝地尔、胃肠动力药西沙必利、氟喹诺酮类抗菌药加替沙星和司帕沙星，但不包括西布曲明。故答案为C。

美国FDA备案，FDA认证和FDA注册的区别

【FDA认证】是比较笼统的说法：

下面将阐述一下 [FDA注册]、[FDA检测]和 [FDA备案]的区别：

1、FDA注册：指企业在FDA进行注册，根据FDA法规，日常生活中常见的需要FDA注册的产品有：食品饮料、药品、医疗器械、化妆品、激光类产品、色素等。

2、FDA检测：通常针对与食品接触的商品，比如餐具、食品包装、婴儿用品等。检测往往是美国进口商对供应商提出的要求，有些进口商还会特别指定检测的实验室。美国FDA只对个别产品要求入境时提供检查报告，如奶制品，眼镜等。

3、FDA备案：通常是指药品主文件备案，即DMF（Drug Master File)；医疗器械主文件备案MAF等。?

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2014上半年FDA批准的新药有哪些

1月8日，钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂达格列净获得批准用于2型糖尿病的治疗，同时要求生产商就药物相关风险开展上市后研究。
　　1月31日，他司美琼获得批准上市，用于治疗完全失明患者非24小时睡醒障碍 （Non-24）。这是该适应症获得批准的首只药物。
　　2月14日，elosulfase 成为首个被FDA批准的粘多糖沉积症 IVA型治疗药物，比预期的提前两周获得批准。
　　2月18日，FDA授予屈昔多巴加速批准，用于原发性自主神经衰弱（帕金森病，多系统萎缩症和纯自主神经衰弱）、多巴胺β羟化酶缺乏症、非糖尿病性自主神经病变等患者有症状神经源性体位性低血压（NOH）的治疗。屈昔多巴是首个也是唯一一个获FDA批准用于NOH治疗的药物，也是近20年NOH对症治疗的首个新治疗选择。
　　2月24日，美曲普汀被FDA批准用于全身性脂肪营养不良患者，该药是瘦素类似物。
　　3月19日，Florbetaben F18成为FDA批准的第3只阿尔茨海默病诊断试剂，用于PET扫描检测β-淀粉样蛋白斑。
　　3月19日，FDA批准米替福新治疗一种被称为利什曼原虫病的热带病。米替福新是FDA批准第一个治疗皮肤或粘膜利什曼原虫病药物。
　　3月21日，口服磷酸二酯酶-4抑制剂阿普斯特获批准用于成年活动性银屑病关节炎治疗。据 FDA声明，作为上市后要求，生产商将通过一项妊娠注册研究评估该药物对妊娠女性的暴露效应。
　　4月15日，每周1次皮下注射剂阿必鲁泰获得批准用于结合饮食和锻炼，用于改善2型糖尿病患者的血糖控制。阿必鲁泰属于胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂。
　　4月21日，ramucirumab获得批准用于治疗晚期胃癌或胃食管结合部腺癌。ramucirumab是特异性阻断血管内皮生长因子受体2（VEGFR2）及下游血管生成相关通路的人源化单克隆抗体。ramucirumab被批准用于治疗不可切除的疾病，或者那些对含铂类或含氟尿嘧啶治疗方案治疗后发生进展的患者。
　　4月23日，FDA批准siltuximab用来治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症（MCD）。
　　4月29日，色瑞替尼获得批准用于有某些类型晚期（转移）非小细胞肺癌（NSCLC） 患者。色瑞替尼是一种间变性淋巴瘤激酶（ALK）酪氨酸激酶抑制剂阻断促进癌细胞发生蛋白，用于既往唯一被批准ALK酪氨酸激酶抑制剂克唑替尼治疗过有转移ALK-阳性NSCLC患者。
　　5月8日，FDA批准了沃拉帕沙用于心脏病、中风以及心血管疾病治疗。沃拉帕沙是一种首创的蛋白酶激活受体1（PAR-1）拮抗剂，可以抑制血凝凝块的形成。
　　5月20日，FDA正式批准vedolizumab用于治疗中重度克罗恩病和溃疡性结肠炎（UC），该药物是一种可注射的单克隆抗体。
　　5月23日，达巴万星获得批准，用于治疗由革兰氏阳性菌（包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌，MRSA）导致的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）。
　　6月9日，efinaconazole获FDA批准用于脚趾甲灰指甲的治疗，该药是首个外用三唑类抗真菌药物。
　　6月20日，FDA批准磷酸泰地唑胺用于治疗成人急性细菌性皮肤和皮肤组织感染（ABSSSIs）。磷酸泰地唑胺获批具体的目标是由革兰氏阳性细菌。

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