nat med：基于胸腺素α1的单分子疗法或有望彻底治疗囊性纤维化病

近日，来自乔治华盛顿大学等多个机构的研究人员通过研究发现了一种新型的潜在药物能够有效治疗并且阻断囊性纤维化的进展，研究者发现，基于胸腺素α1（tα1）的单分子新型潜在疗法不仅能够纠正患者机体的遗传和组织缺陷，还能够明显降低囊性纤维化患者机体的炎症表现，相关研究刊登于国际杂志nature medicine上。

研究者allan l. goldstein博士表示，如今有多种疗法能够治疗囊性纤维化，同时又有很多疗法能够改善患者的预期寿命，但目前囊性纤维化患者的寿命也仅有约40年，而且没有任何疗法能够独立治疗患者；这项研究中我们开发了一种新型单一的疗法，这种疗法能够潜在修正患者机体诱发囊性纤维化的遗传缺陷，同时帮助降低患者机体炎症的发生。

囊性纤维化是一种遗传性疾病，其能够引发持续性的肺部感染，同时还会一直影响患者呼吸的能力，目前在美国囊性纤维化就影响着大约3万名患者的健康（全球影响着7万名患者的健康）；编码囊性纤维化跨膜传导调节因子（cftr）的基因发生突变就会诱发患者囊性纤维化的发生，cftr对于维持患者肺部影响盐分和水分平衡的氯离子通道的活性非常重要，这种突变就会直接导致cftr蛋白发生错误折叠，而该蛋白过早地降解也会诱发氯离子渗透性的损伤以及持续性的肺部炎症。

研究者报道说，tα1是首次从机体胸腺中分离出的天然肽类，其能够帮助纠正囊性纤维化小鼠模型肺部和小肠中多个组织缺陷，同时还能够纠正囊性纤维化患者细胞中cftr的缺陷；而且tα1不仅能够明显降低囊性纤维化患者机体的炎症表现，还会增加cftr的成熟度、稳定性以及活力，由于其具有多种特性，因此tα1或许就能够帮助研究者开发出新型的单分子治疗制剂来帮助有效阻断并且治疗患者囊性纤维化的进展。

1979年，研究者goldstein及其同事首次分离并且对tα1进行了特性描述，研究者认为tα1能够作为一种特殊的生物反应修饰剂，而且其还具有潜在的免疫治疗活性；尽管这种肽类在多个外周淋巴组织和非淋巴组织中的产量非常少，但研究者在胸腺中发现了较高水平的tα1，他们将其命名为“日达仙”，目前其在全球35个国家的临床上已经使用了长达15年时间，用来治疗病毒感染、免疫缺陷病、恶性肿瘤以及hiv/aids，尽管这种制剂目前在美国没有获批，但其仍具有出色的安全性，同时并不会诱发和免疫调节剂使用相关的常见毒副作用。

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