Science:科学家利用CRISPR技术或可成功治疗人类遗传性疾病

2017年4月17日 讯 / --近日，刊登在国际杂志nature上的一篇研究报告中，来自弗吉尼亚大学医学院的研究人员通过研究开发出了一种能够追踪活细胞中基因表达的新方法，研究者表示，他们能够让这些基因变红，并且观察其在三维空间中的运动方式，这样就能够像天空的星空图一样记录基因的位置；类似于月亮会影响潮汐一样，基因的位置也会影响其所带来的效应，基因位置的3d图谱或许就能够帮助科学家们深入理解基因的作用机理及其影响人类健康的分子机制。

研究者mazhar adli表示，一直以来我都有一个梦想，就是实时对活细胞中任何基因组区域进行成像，利用金标准式的传统方法研究者或许永远无法获取到相关数据，因为我们不得不杀灭所要成像的细胞；然而本文中研究者所开发的方法就可以对活细胞进行实时观测。一般情况下dna会聚集到细胞核中，我们都知道dna并不是线性的，其会形成一些环状结构（大型的三维环状结构），研究者想从根本上对这些dna的相互作用进行成像，并且阐明基因组是如何被组装形成三维结构的。

这项研究中，研究者利用crispr基因编辑系统进行研究，首先他们利用荧光蛋白对特殊的基因组区域进行了标记，随后利用crispr对染色体进行成像，随后研究者就能够根据自己的意愿来开启或关闭基因的表达，同时还能够利用成像工具来观察所染色体中基因所发生的变化。

这种新方法克服了长期以来基因成像技术的限制，研究者adli说道，我们被告知永远无法进行这种操作，目前有一些方法能够让我们在三维空间中对染色体进行研究，但如果要对成百上千万个细胞进行研究的话就必须杀死这些细胞；而本文研究中我们在单一细胞水平下进行了相关研究，同时细胞仍然能够保持活性，这样我们就能够以看电影的形式来观看细胞中所发生的的变化。

杀灭细胞往往不能够让研究人员很清楚地观察到细胞中dna所发生的变化，这项研究中研究人员所开发的新方法就能够帮助他们实时观察到活细胞中dna的折叠及其它活动，这对于后期研究者们进行更为深入的研究或将非常重要。

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