美利用基因疗法治愈白血病,或为治癌症换思路(科学家执行人类首次活体基因编辑)

美利用基因疗法治愈白血病,或为治癌症换思路

白血病是人体自身造血组织发生的严重病变，一直以来都是医学界的重大难题，不过美国研究人员的一项实验却给攻克白血病带来了曙光。美国宾夕法尼亚大学的科学家在实验中成功杀灭了三位测试者体内的癌细胞。

进行这项实验的是宾夕法尼亚大学基因治疗专家卡尔・朱恩率领的研究团队，8月10日出版的《新英格兰医学杂志》和《科学-转化医学》刊登了他们的实验成果。

接受实验的三名志愿者均为慢性淋巴细胞白血病的晚期患者。慢性淋巴细胞白血病是一种淋巴细胞恶性增生性疾病，晚期患者一般只能寄希望于骨髓或干细胞移植，但移植疗法风险极高，而且未必起效。此前科学家曾利用基因技术改造人体内用于对抗病毒的t细胞，希望借助人体自身免疫系统的力量治疗癌症。但由于改造过后的t细胞繁殖不佳，而且遭到人体防御系统的“围剿”，因而收效甚微。

朱恩的团队沿用了使用t细胞治疗癌症的思路，但是对t细胞进行了小的改进，使其不仅能在短时间内大量繁殖，并且可以形成自己的“记忆”，永久地追踪杀灭全部恶性的血液b细胞，从而持续缓解患者的病情。

一名不愿具名的64岁受试者在接受t细胞植入仅仅23天后，体内的癌细胞便奇迹般地全部消失。实验进行一年之后，三位受试者的病情都出现了明显好转：其中两位体内的癌细胞均已被全部杀灭，另外一位受试者体内的白血病细胞数量也大幅度减少。

不过，这项实验目前只在三名受试者身上得到验证，确切疗效还有待证明。这项研究的成果一旦获得证实，将有望为其他癌症的治疗带来新的思路。简单地说，只需要在患者t细胞内注入含有相应的基因，改造后的t细胞便可以自动追杀癌症细胞。

科学家执行人类首次活体基因编辑

孕妈咪好帮手 产前羊水晶片精准降低异常胎儿出生产前基因晶片好重要　宝宝健康由你守护精准医疗大跃进 基因检测的生活化应用降低家族癌症风险的保护伞 一项新的基因疗法将永久改变DNA，即便这项疗法无法挽救可能的基因编辑错误，却也提供了一项解决目前无法治愈的各式疾病的机会。科学家首次尝试直接在人体内进行基因编辑，希望可以借由永久改变患者的DNA来大胆尝试解决不可治愈的疾病。

精准编辑基因并置入正确位置 新疗法助罕见疾病患者

2017 年底，美国加州一名患有罕见疾病亨特氏综合症 (Hunter Syndrome) 的 44岁的男子 Brian Madeux 在静脉注射了数十亿个遗传工具与矫正基因，以便精准的切割他的DNA。在过去，科学家已常在实验室中编辑基因改变人体细胞，然后将它们送回人体中。也有与基因编辑无关的基因疗法，但是这些疗法只能用来治疗少数几种疾病。有一些疗法的效果效期并不长，而有一些疗法不仅无法控制基因在DNA中插入的位置，还可能导致各种衍生疾病像是癌症。

但是这一次的遗传修补在体内精确地进行，就像派一位微整形外科医生将基因放在正确的位置，「切开你的DNA，接着打它，插入一个基因，缝合它，最后无痕修补」。加州 Sangamo Therapeutics 公司总裁Sandy Macrae博士表示该公司正在测试治疗两种代谢疾病和血友病的疗法， 「这项基因疗法将成为你DNA的一部分，并在你随后的一生中存在。」这也意味着无法基因编辑错误的不可逆。

经过基因治疗 缺乏之酵素酶得以合成发挥正常功能

全球罹患这些罕见疾病的人口可能少于一万人，其中许多人极为年轻就病逝了。以Madeux为例，这种亨特氏综合症在基因中缺乏降解某些碳水化合物的酶，造成代谢物累积在人体内，并对人体形成伤害。基因治疗后，矫正基因可以指导细胞合成所需的酶，发挥正常功能。患者经常出现感冒、耳部感染、脸部畸形、听力丧失、心脏问题、呼吸困难、皮肤和眼部疾病、骨骼和关节、肠道和大脑认知状况等等一系列症状。计画将患者纳入这项研究的美国明尼苏达大学遗传学专家Chester Whitley博士说：「许多人罹患这类罕病的患者终身受制于轮椅里，终生仰赖父母直到死亡。」

虽然这无法改变疾病已经对身体造成的伤害，但能阻止病情继续恶化。矫正基因将一直留存在 Madeux 体内，发挥应有的功能。这项研究将召集30名成年人来测试安全性，并希望最终可以应用在幼小的孩童身上，以用来预防还没发生的严重疾病伤害。

切割DNA并允许新的基因插入 发挥矫正功能

基因编辑工具Crispr-Cas9近来引起了很多关注，但本研究使用了一种称为锌指核酸酶(zinc finger nucleases) 的工具。它们像分子剪刀一样寻找和切割特定的DNA片段。整个治疗过程分为三个部 分：新基因和两个锌指蛋白。每个部分的DNA引导指令都储存在一种改造过病毒中，该病毒已被改变为不具感染力，而只有将它们运送载体的功能，用来将基因编辑所需要的工具送入人体内。在这个案例中，Madeux是借由静脉注射接收这些拷贝的。到达肝脏之后，细胞会利用病毒内的指令，来产生必要的工具，并且以之切割DNA，并且允许新的基因插入。随后插入的矫正基因会发挥功能，指导细胞制造患者缺乏的酶。Madeux的医师兼研究负责人Paul Harmatz博士说，只有1％的肝细胞需要纠正才能成功治疗这种疾病。

基因疗法安全性争议排除后 可望为更多患者带来新希望

基因疗法早期曾产生安全性的争议，例如病毒载体引发的免疫反应问题 ，不过这次Madeux的治疗在实验中是被证明安全无虞。第二个引人不安的原因是，插入一个基因会对原有其他基因带来无法预料的影响，例如在试图治愈罕见免疫系统紊乱称为气泡男孩疾病(bubble boy disease) 的基因治疗试验中就是这种情况。几个患者后来发展为白血病，因为新的基因激发了其他癌症基因。所以这取决于新基因的插入位点。如果可以准确引导并控制新基因插入正确的位点，就不会造成负面影响。

第三个担忧是载体病毒是否会携带新基因到达目标之外的身体部位，如心脏，甚至进入卵子或 *** ，并且引响下一代。但是医师表示由于遗传保护机制，只有在肝脏细胞内才会插入新基因，就像只在某些条件下才会发芽的种子一样。Madeux 在加利福尼亚奥克兰医院接受了治疗，治疗效果的迹象将于一个月后出现，三个月后将测试确认疗效。如果这项疗法成功了，这种新的技术将会为基因治疗领域带来长足的进展。作为首位接受在体基因治疗的人类，Madeux 感到充满希望。虽然这无法改变疾病已经对身体造成的伤害，但能阻止病情继续恶化。矫正基因将一直留存在 Madeux 体内，发挥应有的功能。如果这项治疗成功，它将大大促进基因治疗领域的发展。由于新基因的插入位点可以准确控制，治疗的安全性和效果都会提高。如果将治疗扩展到其他遗传疾病，将为更多患者带来希望。

参考文献

theguardian/science/2017/nov/15/scientists-make-first-ever-attempt-at-gene-editing-inside-the-body

话题： 基因疗法, 基因编辑

治疗白血病的方法

21世纪是一个注重生活质量的时代，白血病患者更不例外。慢性粒细胞白血病患者因机体抵抗力和免疫力较差，在坚持药物治疗的同时，生活中更应注意自身的调养和护理。
保持乐观情绪 积极配合治疗
上世纪70年代前，白血病一直被认为是不治之症，一度成为死亡的代名词。然而今天，人们对白血病不再畏惧、不再束手无策，因为人们已经掌握了扼制甚至战胜白血病的武器。
良好的情绪可以提高人体对癌细胞的抵抗能力，这是任何药物都不能替代的。保持乐观的情绪，良好的精神状态，积极配合治疗对自身康复至关重要。
注意饮食卫生 合理安排饮食
白血病患者日常生活中应注意饮食卫生，避免食用生冷、隔夜或已经变质的食品；新鲜水果必须洗净、削皮后再食用；一些油炸或比较坚硬的食物也应避免食用；对病前有习惯性便秘者，应注意补充富含纤维素食品，少吃辛辣刺激性食物；还要尽可能保持每日的排便通畅，以防便秘导致痔疮加重或诱发肛裂，增加局部感染的机会。
选择质量好、易消化吸收的动物性蛋白和豆类蛋白质，如禽蛋、乳类、鱼虾、瘦肉、豆腐、豆浆等，以补充身体对蛋白质的需要。
食用含有丰富的维生素食物，如富含维生素C的西红柿、猕猴桃、柠檬；维生素A较为丰富的胡萝卜、南瓜、蛋黄、鱼肝油等，能够增强机体的局部抵抗力和全身免疫功能。此外，还应多吃含铁的食物。
适度体育锻炼也非常重要
当慢性粒细胞白血病患者病情处在急性期，特别是合并发热、贫血、出血或化疗过程中，应卧床休息；缓解期可根据自身情况，做些力所能及的事情，但应避免过于激烈的运动。
散步是白血病患者较好的运动方式，但应避免去人群密集的地方，如需要应戴上口罩。除了经常散步外，还可打打太极拳、爬楼梯等。
防止出血和感染
白血病患者平时应保持皮肤的清洁，常洗澡，常更换内衣；注意口腔卫生，用餐前后要漱口，刷牙需用软毛牙刷；便后要清洗会阴部；保护皮肤粘膜，防止外伤导致出血感染；尽量不用硬物挖耳朵或剔牙齿。

★现在白血病的病死率已在逐年下降，急性淋巴细胞白血病的救治率达到了95%以上，连续5年持续不复发并治愈的可能性也已达到了70—80%左右，综合不同类型的白血病，其治愈率应该在60%左右。

白血病患者在摄取营养和用餐方面应注意些什么呢？

1、高蛋白
白血病是血细胞发生了病理改变所致，这类病人机体内蛋白质的消耗量远远大于正常人，只有补充量多质优的蛋白质，才能维持各组织器官的功能。蛋白质另一功能是构成抗体，具有保护机体免受细菌和病毒的侵害，提高机体抵抗力的作用。所以，白血病患者应摄人高蛋白饮食，特别是多选用一些质量好、消化与吸收率高的动物性蛋白和豆类蛋白质，如禽蛋、乳类、鱼虾、瘦肉、动物血、动物内脏、豆腐、豆腐脑、豆腐于、腐竹、豆浆等。以补充身体对蛋白质的需要。
肝脏含有丰富的蛋白质，多种维生素和重要的矿物质等。每100克肝脏含蛋白质21.3克，比瘦肉高35％，比鸡蛋高30％。微量元素铁、硒和铜等在动物肝脏中含量也较丰富。此外，肝脏还含有较多的核酸，它在预防癌症中起着潜在的作用。白血病患者日常饮食中经常吃些动物肝脏，是有极大益处的。
2、多进食含维生素丰富的食物
临床资料证明，恶性肿瘤患者中约有70～90％的人体内有不同程度的维生素缺乏。国外医学研究证明多吃富含维生素C的蔬菜与水果，能阻止癌细胞生成扩散。摄人大量维生素C，还能增强机体的局部基质抵抗力和全身免疫功能，从而达到控制和治疗癌症的目的。含维生素C丰富的食物有油菜、雪里蕻、西红柿、小白莱、韭莱、荠莱、山楂、柑桔、鲜枣、猕猴、沙棘及柠檬等。
维生素A可刺激机体免疫系统，调动机体抗癌的积极性、抵抗致病物侵人机体。含维生素A丰富的食物有胡萝卜、南瓜、蛋黄、动物肝脏、鱼肝油、苜蓿、柿子椒以及菠莱等。
3、多摄入含铁质丰富的食物
白血病的主要表现之一是贫血，所以在药物治疗的同时，鼓励病人经常食用一些富含铁的食物，如动物肝、血、甲鱼、豌豆、黑豆、绿色蔬菜、大枣、红糖、黑木耳、芝麻酱、蛋黄等。
近年来有人试用鹅血治疗恶性肿瘤，取得了一定疗效。白血病患者宜常食鹅血，鹅血的食用方法颇多，可根据自己的口味调剂食用。
4、少食多餐，容易消化
白血病患者，尤其在化疗过程中，消化系统往往会出现诸多反应如恶心、呕吐、腹胀、腹泻等症状，此时可采取少食多餐的进食方法，或在三餐之外，增加一些体积小、热量高、营养丰富的食品，如糕点、巧克力、面包、鹌鹑蛋、鱼松、酸牛奶、猕猴桃、鲜蔬汁等。
5、根据病情对症调理饮食
病人如有食纳不佳、消化不良时，可供给半流质或软饭，如二米粥、肝末粥、蒸蛋羹、酸奶、豆腐脑、小笼包子等，同时可佐以山楂、萝卜等消导性食物。
总之，白血病患者由于机体代谢亢进，需给以高热量、高蛋白、富含维生素、矿物质而易消化的饮食，以补充体内热量及各种营养物质的消耗。尤其是进行化疗期间患者常有食欲不振、腹胀、腹泻、恶心、呕吐等消化道反应，应注意菜肴的色、香、味、型，以引起患者的食欲。

白血病患者生活中的注意事项

21世纪是一个注重生活质量的时代，白血病患者更不例外。慢性粒细胞白血病患者因机体抵抗力和免疫力较差，在坚持药物治疗的同时，生活中更应注意自身的调养和护理。
保持乐观情绪 积极配合治疗
上世纪70年代前，白血病一直被认为是不治之症，一度成为死亡的代名词。然而今天，人们对白血病不再畏惧、不再束手无策，因为人们已经掌握了扼制甚至战胜白血病的武器。
良好的情绪可以提高人体对癌细胞的抵抗能力，这是任何药物都不能替代的。保持乐观的情绪，良好的精神状态，积极配合治疗对自身康复至关重要。
注意饮食卫生 合理安排饮食
白血病患者日常生活中应注意饮食卫生，避免食用生冷、隔夜或已经变质的食品；新鲜水果必须洗净、削皮后再食用；一些油炸或比较坚硬的食物也应避免食用；对病前有习惯性便秘者，应注意补充富含纤维素食品，少吃辛辣刺激性食物；还要尽可能保持每日的排便通畅，以防便秘导致痔疮加重或诱发肛裂，增加局部感染的机会。
选择质量好、易消化吸收的动物性蛋白和豆类蛋白质，如禽蛋、乳类、鱼虾、瘦肉、豆腐、豆浆等，以补充身体对蛋白质的需要。
食用含有丰富的维生素食物，如富含维生素C的西红柿、猕猴桃、柠檬；维生素A较为丰富的胡萝卜、南瓜、蛋黄、鱼肝油等，能够增强机体的局部抵抗力和全身免疫功能。此外，还应多吃含铁的食物。
适度体育锻炼也非常重要
当慢性粒细胞白血病患者病情处在急性期，特别是合并发热、贫血、出血或化疗过程中，应卧床休息；缓解期可根据自身情况，做些力所能及的事情，但应避免过于激烈的运动。
散步是白血病患者较好的运动方式，但应避免去人群密集的地方，如需要应戴上口罩。除了经常散步外，还可打打太极拳、爬楼梯等。
防止出血和感染
白血病患者平时应保持皮肤的清洁，常洗澡，常更换内衣；注意口腔卫生，用餐前后要漱口，刷牙需用软毛牙刷；便后要清洗会阴部；保护皮肤粘膜，防止外伤导致出血感染；尽量不用硬物挖耳朵或剔牙齿。

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