Shire儿童短肠综合征药物Restive获欧盟委员会批准(短肠综合征的治疗)

Shire儿童短肠综合征药物Restive获欧盟委员会批准

2016年7月12日讯 近日，英国罕见病制药巨头Shire产业管线收获一则重大利好消息，其儿童短肠综合征（short bowel syndrome，SBS）药物Restive获得欧盟委员会批准。

短肠综合征是由于不同原因造成小肠吸收面积减少而引起的一个临床症候群，多由广泛小肠切除、小肠短路手术造成保留肠管过少，从而导致患者营养吸收障碍、腹泻等症状，严重时甚至可以危及生命。成人的短肠综合征主要是由于肠系膜血管栓塞或血栓形成以及急性肠扭转导致大范围小肠切除，而儿童的主要病因则是先天性的小肠闭锁、小肠异位扭转等。患者急性期的主要症状为腹泻、电解质丢失等，目前的主要治疗方法为手术增加肠吸收面积或减慢肠运输时间（延缓食糜排空），以增加小肠的吸收能力。

Restive （teduglutide）是一种胰高血糖素样肽-2（ glucagon-like peptide-2，GLP-2）类似物，最早于2012年获得欧盟委员会批准，用于因手术切除大段小肠而导致短肠综合征的成人患者，此次获批，成功地扩大了该药物的适应症及适用人群。

欧盟委员会批准Restive （teduglutide）用于一岁及以上短肠综合征患儿的治疗，此次批准是基于一项为期12周的开放标签、多中心的临床试验，在42名受试者中验证该药物的安全性、药代动力学以及有效性。

数据表明，采用0.05 mg/千克/天以及0.025 mg/千克/天两种剂量Restive （teduglutide）治疗的患儿，12周后依靠静脉滴注获取营养的补液体积减少，并且依靠肠道吸收获取营养的补液体积增加，表明该药物一定程度上能够改善短肠综合征的症状。安全性方面，试验中无死亡病例报道，无严重药物相关不良事件，亦无患者因不良事件退出治疗。该药物的获批，为Shire的罕见病产业管线的扩大注入了新的动力。

短肠综合征简介

短肠综合征（short bowel syndromle）是指广泛小肠切除（包括部分结肠切除）术后，残留的功能性肠管不能维持病人营养需要的吸收不良综合征。临床以严重腹泻、体重减轻、进行性营养不良和水、电解质代谢紊乱为特征，影响机体发育，致死率较高。目前主要采用营养支持和小肠移植治疗方法，但疗效不能肯定，病人生存质量仍取决于剩余的小肠长度及其功能状态。

短肠综合征的治疗

（一）非手术治疗
1.急性期
（1）维持机体的水、电解质和酸碱平衡及营养。
（2）防治感染 选择抗厌氧菌和需氧菌的抗生素。当病人持续发热应及时行B超或CT检查，以早期发现腹部脓肿并有效处理。
（3）控制腹泻 禁食及胃肠外营养可抑制胃肠道蠕动和分泌，延缓胃肠道的排空，减轻腹泻的程度。腹泻难以控制者，可应用生长抑素和合成类似物皮下注射。
2.适应期
残存肠管开始出现代偿变化，腹泻次数趋于减少。在保证足够营养摄入的前提下，逐步用肠腔内营养代替静脉营养，以预防小肠黏膜刷状缘的酶活性减低。应早日恢复经口进食。此期，还应注意补充脂溶性维生素、维生素B12、钙、镁、铁、矿物质药物制剂。
同时，此期亦应特别注意肠外营养所致的并发症，如删除脓毒血症、肝病、小肠细菌过度增殖等。
3.维持期
此期残存小肠功能已得到最大代偿，通常能耐受口服饮食，不需限制脂肪及将液体与固体分开，但仍有30%的患者在该期出现吸收不良现象，需定期测定血浆维生素、矿物质、微量元素浓度，并予补充调节治疗。如经过非手术治疗仍不能奏效的短肠综合征，则需考虑手术治疗。
（二）外科治疗
外科治疗的目的是通过增加肠吸收面积或减慢肠运输时间（延缓食糜排空）以增加小肠的吸收能力。
1.减慢肠运输的有关手术方式
（1）小肠肠段倒置术 将一段小肠倒置吻合使倒置的肠管呈逆蠕动，能减慢肠运输和改变肌电活动，有利于营养物质的吸收。
（2）结肠间置术 利用结肠蠕动缓慢且肠段蠕动冲击少见的特点，将结肠间置于空肠或回肠间，延长肠运输时间。
（3）小肠瓣或括约肌再造术 广泛切除小肠同时又切除了回盲部的病人预后极差，本术式主要为此类病例所设计。
2.增加肠表面面积的手术方式
小肠缩窄延长术：将一段小肠，沿长轴切开一分为二，并注意将肠系膜血管分开，以保持各自的血供，分别缝合成为两个细的肠管，其直径为原肠管的一半长度。该手术方式适合肠段扩张的病人特别是患儿，但有潜在的并发症如吻合处多发粘连及狭窄。
3.小肠移植
是治疗短肠综合征最理想和最有效的方法，其适应于需要永久依赖TPN的患者。但由于较高的死亡率以及排斥反应等并发症，使其尚不能在临床广泛开展。

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