转基因技术治疗RP(科学家如何玩转基因)

转基因技术治疗RP

基因治疗系指利用DNA重组和基因转移技术，在基因水平对疾病进行治疗的一类方法。基因治疗的原理包括：

a、纠正由于DNA编码信息异常所致的基因产物缺失或功能障碍；

b、赋予某些细胞以新的功能或增强其原有的某些功能，从而改变疾病过程；

c、阻断某些细胞导致疾病的功能，从而消除或减轻疾病。

　RP具有典型的遗传异质性，目前已分离出的RP致病基因有数十个，并且亦将多个RP致病基因定位到染色体的不同区域，其中对其致病机制较清楚的有三个：视紫红质（rhodopsin)基因，磷酸二酯酶亚基（PDE)基因，盘膜边缘蛋白（peripherin）基因。随着基因连锁分析技术等使用，并由此展开了对RP实施基因治疗的尝试。

科学家如何玩转基因

　　　2016年10月28日 ，中国科学家在人体内利用革命性的CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗肺癌，这在全世界尚属首例。那么，科学家如何玩转基因的呢？

　　人是怎样把基因传递给子女的？答案很清楚，是通过精细胞和卵细胞相互融合即受精作用，把基因传递给了下一代，这就是一种基因转移现象。除了精细胞和卵细胞能通过受精作用转移基因外，基因转移还有其他途径吗？答案是肯定的，细菌病毒就能转移基因。噬菌体是一种能“吃”大肠杆菌的病毒，它能将已经“吃掉”的有鞭毛大肠杆菌中的基因转移到新的宿主中，使原本没有鞭毛的新宿主大肠杆菌长出鞭毛。

　　基因转移是一种极具吸引力的自然现象，能不能借人之手操纵基因呢？很多科学家虽早已进行探索，试图从多个方面积极寻找转移基因的条件，却都以失败而告终。直到1967年和1968年，科学家发现了“DNA连接酶”和“限制性核酸内切酶”，人为转移基因才曙光初露。这两种酶是能够用来“拆卸”和“安装”DNA的工具酶。所谓DNA连接酶就是能把DNA的片断相互连接起来的蛋白质，而限制性核酸内切酶是一种能在DNA分子内部的一定区段把DNA切割开来的蛋白质。

　　有了这两种酶后，渴望进行转移基因的科学家们，迫不及待地开始对DNA“动手术”了。其中最早公布结果的是美国斯坦福大学的伯格，他在1972年就依靠这两种酶把两种病毒“重新组装”成了一种“重组病毒”。他所用的一种病毒是使猿猴生肿瘤的病毒，名叫SV40；另一种是“吃”大肠杆菌的病毒，名为λ噬菌体。当他把“重组病毒”的结果公之于世后，立即遭到质疑。科学家担心，这种重组病毒一旦进入人的肠道，是否会引起肿瘤？伯格在质疑声中无言以对，只能放弃。

　　不过，伯格的校友科恩却在质疑声中开始了自己的试验。他的试验材料是两种大肠杆菌的质粒。一种名为R6-5，另一种名为PSC101，在R6-5上有一个卡那霉素的抗性基因，而在PSC101上存在着四环素的抗性基因。科恩用限制性核酸内切酶从R6-5上切下了卡那霉素抗性基因，利用DNA连接酶将它“重新组装”在PSC101质粒上。当科恩得到的重组质粒进入大肠杆菌后，由于重组质粒拥有两种抗生素的抗性基因，因此大肠杆菌在加有卡那霉素和四环素的培养基上照样能顺利地生长和传代。这个实验的成功大大鼓舞了科恩，他立即与美国的另一位科学家博耶联手，用限制性核酸内切酶从非洲爪蟾的基因组中切下了rRNA（核糖体RNA）基因，同时用限制性核酸内切酶在细菌质粒上切了一个切口，然后用DNA连接酶使rRNA基因与细菌质粒组装在一起，在生物体外得到了“重组质粒”。当他们把重组质粒与大肠杆菌放在一起培养时，重组质粒居然进入了大肠杆菌，大肠杆菌也因得到重组质粒而能产生非洲爪蟾的rRNA了。这是按照科恩与博耶事先设计的目的，人为地把动物的基因转送到细菌中而取得成功的尝试，自此为生命科学开启了一个新的领域——“基因工程”。人类可以像工程领域中一样，通过“规划”和“设计”，使符合设计目的的基因（目的基因）在生物体外与基因的运载体（载体）重新组装，重组DNA在进入生物体（受体）以后，目的基因在受体内正常地发挥作用，这一系列过程就是基因工程。

转基因技术与基因工程有何区别

主要区别是，性质不同、特点不同、应用不同，具体如下：

一、性质不同

1、转基因技术

转基因技术是指利用DNA重组、转化等技术将特定的外源目的基因转移到受体生物中，并使之产生可预期的、定向的遗传改变。

2、基因工程

基因工程又称基因拼接技术和DNA重组技术，是以分子遗传学为理论基础，以分子生物学和微生物学的现代方法为手段，将不同来源的基因按预先设计的蓝图，在体外构建杂种DNA分子，然后导入活细胞，以改变生物原有的遗传特性、获得新品种、生产新产品的遗传技术。

二、特点不同

1、转基因技术

优点：

①、食品质量得到改善：转基因产品具有一定的抗逆性，部分生物属性得到加强，提高了食品的口感质量和营养价值，且某些具有抗虫性的植物不仅减少了农药的使用量，还可以保证食品表面无毒无公害，不会在人体内造成农药积累。

②、在环境保护方面有显著成效：我国种植的转基因水稻具有抗虫性、抗旱性、抗盐碱性，使得农药的使用量降低，并且种植转基因水稻所存在的负面影响可能远远小于种植非转基因作物。

缺点：

①、 食品安全问题：转基因产品给人们带来巨大的经济效益和社会效益的同时，对人类健康的威胁也不能忽视。首先，作物基因的改变可能会引起非期望效应，新引入的蛋白可能具有毒性或者过敏性问题，转基因作物里面的抗生素标记基因可能会导致抗生素治疗失效。

②、 转基因产品对生态环境的影响：转基因生物的基因会向自然生物群落流动，例如转抗除草剂的基因可能逃逸到杂草上，使杂草产生超级抗杂草剂性，这不但会增加清除这种杂草的难度，而且这种生物间基因的相互转移，有可能影响到物种间的公平竞争关系，破坏原有的生态平衡，从而使原有的某些优势物种转为劣势甚至灭绝。

③、对生物多样性的影响：转基因生物在为人类带来便利的同时也破坏了自然遗传进化规律，其在抑制有害生物正常生长的同时可能也会对有益生物造成影响或者使其灭绝。

2、基因工程

基因工程最突出的优点是打破了常规育种难以突破的物种之间的界限，可以使原核生物与真核生物之间、动物与植物之间，甚至人与其他生物之间的遗传信息进行重组和转移。人的基因可以转移到大肠杆菌中表达，细菌的基因可以转移到植物中表达。

三、应用不同

1、转基因技术

转基因技术广泛应用于医药、工业、农业、环保等领域。

2、基因工程

运用基因工程技术，不但可以培养优质、高产、抗性好的农作物及畜、禽新品种，还可以培养出具有特殊用途的动、植物。

参考资料来源：百度百科-转基因技术

参考资料来源：百度百科-基因工程

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