国产新药的“制度瓶颈”怎么破

最近回国与很多生物医药界的朋友进行了接触，发现在医药卫生领域，有一些需要尽快解决的问题，特别是亟须加强国家食品药品监督管理总局（简称食药监总局）的实际功能。

为解决目前生产国产新药的“瓶颈”问题，我建议深化改革、全面加强食药监总局的实际功能。国家近年通过科技部、卫计委以重大新药创新专项等方式对基础生物与临床医学领域投入了大量资金。其中一个主要的目标是扭转目前我国在主要疾病治疗上严重依赖进口药物的现状，逐步发展建立中国自己的民族医药工业，生产出具有自主知识产权的新药，完成我国迈向创新型国家重大战略在医药卫生领域的要求。同时通过科技创新，逐步解决医改中遇到的“吃进口药，看病贵”的重大民生问题。

我对国家在新药研发的“上游”加大投资深受鼓舞，但目前就整体情况看，自主研发新药的形势不容乐观。一个主要原因是国家食品药品监督管理的作用和功能远远不能满足和适应当前的国家战略需求。问题主要有三个方面：

首先，在审批和监管新药开发过程中必不可少的临床试验申请上，国家食品药品监督管理应转变目前的工作方式和政策，由行政审批改为“备案”的形式。

在西方国家，提出临床试验申请的制药厂以及相关的科研、医疗机构对其申请书的真实性、准确性负全部责任，药监局的职责是在申请书的基础上备案，同时对该项目进行审核、批准、监控。一旦出现问题，药监局可以根据实际情况勒令相关临床试验进行修改甚至停止。国内食品药品监督管理目前的制度是由食药监总局项目审批人对临床试验申请的真实性、准确性负责，一方面过度降低了对提出申请相关单位的要求；另一方面因为食药监总局工作人员承担了不必要的责任而极大减缓了审批的过程。在美国，提交到药监局的临床试验申请一般会在30天内得到回复，而中国现在往往要等待一年或更久。这种药物审批的低效率会使很多有希望的新药开发错失良机，或迫使制药厂或科研单位转到国外开发。为改变这一状况，建议有关部门参照使用欧美国家施行多年、实践证明有效的“备案”制度，即由申请者对临床试验负主要责任，彻底改变目前新药开发过程中食药监总局审批成为“瓶颈”的现状。

第二，国内目前从事新药审批和监管的工作人员在数量和知识水平上都有很大的缺陷，这种状况亟须改变。

作为对比，美国药监局有上万名工作人员，其中一半以上拥有博士学位。而国内只有数百人，其中很大一部分人知识陈旧，无法与现代生物医药基础研究、转化研究接轨。以干细胞治疗为例，中国目前在这一领域的基础与转化研究在某些方面已经达到国际一流水平，但如果没有对应和有效的监管来保证我国科研、医疗人员以国际标准施行这一新型的治疗手段，就难以得到国际认可，进而在专利申请等方面受到限制，我们在这一方面的优势就可能会很快丧失。为解决这一急迫问题，建议有关部门尽快优先考虑大幅度增加国家食药监总局编制，招募目前急需的具有高等学历的药品和医疗器械评价、监管专业人员。

同时，应该参照欧美国家在审批新药时的一贯作法，建立以“第三方”为主体的评价新体制。国家食药监总局可根据人类主要疾病类型，如肿瘤、心脑血管疾病、神经系统、代谢病和传染病等，设置分类的专门委员会，其组成包括临床专家、基础与转化医学研究人员、医药工业研发人员、政府监督与市场管理人员，以及疾病患者代表等。经过对具体新药批准申请的评审，专家委员会投票表决将其建议提交食药监总局作为最终行政审批的科学依据。参加专家委员会的委员要有明确的法律责任和义务，实行定期轮换制，签订保密与避免利益冲突协议等，以保证评审过程的公正性。这些专家委员会一旦建立，可先协助食药监总局梳理目前积压的上万份申请，分门别类尽快处理，以解决当前的“瓶颈”问题。在新的管理机制下，应当把新药审批与已上市药物修改剂型、扩大用途等申请的受理区分开来，因为对已上市药物的审批监管应该高度简化，包括由省一级食药监局直接受理此类申请。

第三，药品和医疗器械评价和监管与临床应用密切相关，所以发达国家和大部分发展中国家都将药监局放在卫生部管辖之下。基于国内的实际情况，建议成立专门办公室，具体负责药品和医疗器械评价审批和监管的工作。

2022年最有潜力的创新药国产靶点有哪些？

近两年来，各行各业都受到COVID-19的冲击，国内创新药公司如雨后春笋一般涌现，靶点的研究与开发逐渐成为全国乃至全球的药物研发竞争点之一，目前靶点的研究与开发越来越同质化，赛道竞争越加激烈，2022年药企在选择适合自己研发的靶点时，应瞄准国内最有潜力的“中国新”靶点。

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回顾2016-2021年，短短6年，我国便已上市66款国产1类新药上市（化药和生物类似药），国内Ⅰ类新药受理数量逐年提高；其中，2020 年申请受理数量相较以往增幅最大（增长 ?83%），反映出 CDE 效率和市场活跃度的大幅提升；2021 年Ⅰ类新药申请受理数量保持增长，申请受理数量同比 2020 年增长 68%，合计达到 1379 件。

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药融云中国1类新药靶点白皮书

在2016-2021 期间合计受理新药（1649个）涉及的靶点有 520 个；其中新药靶点同质化严重，前 6% (30) 的靶点涉及 41%(681) 的新药，在这些热门靶点，过半的靶点都与抗肿瘤靶点有关，其中神经系统用药、免疫调节、感染类、消化系统用药这四大领域相关靶点占比较大。

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从中国1类新药靶点白皮书中得知，2016-2021期间国内新药涉及靶点top30，仅6%的靶点受理新药数量为41%。其中热门靶点扎堆，赛道拥挤，同质化问题越来越严重，在2022年甚至未来急需发现“中国新”靶点。

赛道为先，靶点为王，需要拒绝同质化，找寻出研究价值更大，市场前景更优的靶点信息。

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药融云中国1类新药靶点白皮书

拒绝同质化扎堆 寻找“中国新”靶点

“中国新”靶点的意义：用全球药物研发 IND 以上的靶点除去中国药物 IND 以上所涉及的靶点，得到的就是“中国新”靶点；

靶点在全球范围内已经有药物处于 IND 以上阶段，即在成药性上获得了一定的验证；排除国内在IND以上药物涉及靶点，即国内还没有该靶点的药物处于 IND 以上阶段；排序后，得到“中国新”靶点中的热门，研究价值更大；市场前景更优。

现代药物研发，源于靶点的选择，快速寻找到“中国新”靶点才是未来药物研发企业的发展趋势，，目前针对这些中国一类靶点白皮书总结了一些“中国新”靶点数据如图，药企可结合自身条件（方向、实力）等选择最优的靶点。

药融云中国1类新药靶点白皮书

药融云中国1类新药靶点白皮书

通过以上数据可以分析选择2022年国内最具有潜力“中国新”靶点，再利用当前政策鼓励创新，拒绝盲目跟风热门靶点，提倡差异化创新等，结合公司自身的战略适配性，选择有价值，市场前景更优的靶点信息进行深一步的研究。

赛道为先，靶点为王，拒绝同质化、跟随政策创新和2022年国内最具有潜力“中国新”靶点，解决“新药研发进度赶不上市场发展速度”的问题，面对大量未被满足的临床需求，率先上市的一批药品大概率有更高的市场份额。

通过中国“新靶点”结合药融云数据库准确、高效、快速的掌握新靶点的信息、全球药物研发不同阶段占比、申报、专利、处方工艺、原料药用量、市场信息等等，查询针对这些靶点开发的主要领域、市场、专利、原料药等信息，再通过流行病学数据以及与公司自身的战略适配性，来选择靶点进行深一步研究。

如何通过深化改革破解外部挑战和体制瓶颈

县域经济指县域范围内城镇、农村基础各种经济机构种区域性经济民经济基础性部宏观经济与微观经济结合部城市经济与农村经济连接点春秋战期县直我行政区划基本单位几千县域范围内经济、社、文化交融发展逐渐形相独立域实体县域经济已民经济运行发展重要基础郡县治、安治理县政历安邦定根本策党十六非明确提要壮县域经济十六届三、四、五全进步强调要力发展县域经济充表明党央发展县域经济高度重视说县域经济已迎发展机本文结合剖析谷城县域经济发展瓶颈制约素基础加快县域经济发展作些思考 、突破思想瓶颈制约推进观念创新消除县域经济发展阻力 改革放市场经济潮冲击县域绝数干部群众始跳传统思维模式敢于破旧立新转变思想观念部干部群众思想观念能适应新形势发展要求旧稳重余拓足保守余思进足循守旧创新足二怕招商引资怕肥水外流企业破产怕资产流失租赁买断怕别发财三慢政策理解慢机遇认识慢推发展作慢四闭思想放眼界阔满足于打闹敢干快五懒奋发进取坐等观望实干巧干苦熬苦等干部水平低懂传统习惯懂现代式少懂自现象懂经济规律少；懂产环节懂市场营销少；懂行政管理懂资本运营少改革放仅支持反妄加评说结构调整说瞎折腾企业改制说败家城市塑性说图名声招商引资说派送些思想倾向与代发展所需创新思维格格入定程度阻碍经济发展解放思想黄金万两；观念守旧路难走推县域经济新轮发展要始终坚持解放思想实事求要树立新发展观牢固树立县域经济民营主走工业化、产业化、城镇化发展道路理念确立工业化县域经济发展核位工业化带产业化民营化、城镇化促进工业化自觉推新型工业化、发展工业经济作发展县域经济第要务真做思想锁定工业精力聚焦工业责任牵挂工业形谈发展必讲工业化、干事业必抓工业浓厚氛围二要树立新条件观优势与劣势相变定条件互相转化优势力张扬终变劣势；劣势确引导能转化优势要善抓机遇趋利避害锐意进取任何条件都能作三要树立新资源观资源限替代知识经济代县域经济发展既要靠自资源更要依赖科技、才、管理等要素资源四要树立新市场观坚持内外两市场同放资金、技术、项目全面引进五要树立新观着力实现四转变：（一）由习惯抓顾全局向重点抓全局转变变事巨细、面面俱集精力抓事、重点突破全局（二）由习惯抓产向抓市场转变坚持销定产、质定价用市场需求指导产用市场规则强化管理（三）由习惯行政命令向示范服务转变力兴办示范服务项目干给群众看领着群众干（四）由习惯安排部署向狠抓落实转变整顿风倡导求真务实；力戒漂浮风倡导实说实干；制止推萎风倡导各负其责扑身抓落实真抓实干求发展 二、突破结构瓶颈制约推进产业创新增强县域经济发展实力 县域经济发展程结构断优化升级程目前县域经济论产业结构、产品结构产权结构、企业组织结构都能适应市场经济发展需要作处鄂西北山区谷城县近通力兴办工业发展特色农业县域经济结构较改善目前经济结构仍存定合理性工业谷城产品真省内、同市场堪称名牌前轴、骆驼蓄电池、棉纱等产品且产品结构面存五五少问题即：传统产品新型产品少；劳密集型产品科技含量高产品少；路产品名牌产品少；内销产品口产品少；配套产品、终端产品少弊端产品档高附加值市场份额限高技术含量、高附加值产业体系尚未形各区域间产品趋同现象严重面线广、全问题没根本解决且数企业关联度低难形协作能力参与际内市场整体竞争能力待进步提高农业虽结构调整取显著效依初步、阶段性 结构优传统种植、养殖仍主导产业农业产业化经营相关产业带能力够强农业资源优势没真转化经济优势、产业优势、市场优势具体表现农产品路货优质品少农业名牌更少；农业科技水平低；区域性结构雷同区比较优势未能充发挥旅游业主第三产业虽花气力县域经济拉力尚明显相部体私营经济仍满足于商贩缺乏办项目、建企业气魄今期力实施产业结构战略性调整仍县域经济发展主线各理位置、资源状况、经济基础等面差别县域经济本质讲要发展特色经济特色才影响力、竞争力、命力县域经济走特色路才能竞争赢席发展县域经济必须坚持所、所发挥比较优势讲求专业工与际、内市场接寻找自佳位置变全专变全精具体谷城讲工业要按照近期抓市场期抓发期抓才总体思路千百计现优势产业做强做要坚持所所坚持发展高新技术产业改造传统产业相结合重点培植汽车配件、纺织服装、水力发电、化工建材四县域特色工业板块进步扶持带力强行业龙企业同步发展民营性质科技型企业促进工业经济总量快速增农业要坚持懈工业理念抓农业加快推进农业结构调整坚持特色化、市场化、产业化取向进步壮茶叶、花椒、蔬菜、制种等特色产业规模；力培育龙企业带农业产业化经营；力培育知名农业品牌推进农产品标准化、公害化产进步提高农产品竞争力改善第三产业内部结构促进传统三产新兴三产协调发展根据谷城县经济社发展总体要求第三产业发展现状第三产业发展重点应巩固提高商贸流通业、交通运输业、金融业、房产业等传统三产基础培育第三产业新经济增点着力发展旅游业、社区服务业、信息服务业、文化、社保障等新兴产业尤其要突破性发展旅游业要加强规划意识、加强行业管理改善服务质量；要提高组织水平扩外宣传招商引资力度吸引境外游客周边游客着力提高旅游接待；要发新景点、项目等面做文章打响态旅游品牌加快旅游资源发建全省旅游经济强县 三、突破资金瓶颈制约推进机制创新注入县域经济发展力 近几受政策调整等素影响县域经济投入源越越少特别作投入拉型欠发达区靠积累自身弱靠贷款银行相继撤走靠扶持争资金限靠融资招商本较高受政策调控素影响近家政策广财路减少县域经济扶持弱化县级政府县域经济发展调控能力金融政策看金融体制改革金融支持县域经济发展力度明显削弱金融县域经济发展支持力度越越少商业银行采取垒放经营战略县域信贷总幅减少农户额信贷难支持县域产业化、规模化经营占县域经济主体位企业贷款十困难特别商业银行改制撤并少县及县支机构贷款权限收县域内吸收量存款转城市发展县域经济所需资金满足需要投入县域经济发展反缺乏强力信贷支持该项目该搞建设搞企业积累流自自灭用说扩再产现状难继甚至呈萎缩趋势严重影响县域经济发展财政政策看随着新财税体制实施用财力越越少加取消财政周转金政策财政主要用于保吃饭、保稳定没任何资金用于培植发展劲财政支持经济发展能力见衰弱由于县域经济面造血功能全另面输血能力足发展劲足、经济增乏力趋势越越明显一99四实行税制财政体制改革留给都零星、征收难度税种县级财政征收困难再加刚性支逐增陷入入敷境尤其现行县级机构强调口机构员于臃肿财政供养压力所绝数县级财政职能吃饭财政甚至半饥饿财政二00四谷城全域财政收入二.三亿元县级般预算收入仅9二漆9.5万元财政供养员一漆5一吧财政捉襟见肘见斑我认面央、省、市要加扶持力度扩县（市）经济管理权限加财税支持力度按照予、少取、让利、放要求调整完善财政体制按照税享、向县（市）倾斜原则设立县域经济发展专项资金引导促进县域经济发展央省应加转移支付力度同财政收入增快、贡献经济强县（市）央、省应给予定奖励加金融支持力度各类金融机构都要支持县域经济发展努力改善企业融资环境县（市）金融机构吸收存款要定比例支持经济发展加快建立企业信用担保体系信用担保公司按规定实行税费减免政策适度扩信贷担保倍数；建立适应县（市）企业特点信用评级授信制度；支持县（市）优势企业、支柱企业高新技术企业等进行规范股份制改造培育市公司备资源鼓励龙企业通企业板市场或境外资本市场市另面县级自身要克服等、靠、要思想通市场办、运用市场手段破解资金投入难题要着力发展项目经济引投资要认真析研究家产业政策投资导向精选项目积极争取家支持；同要充发挥区位、资源、产业优势着力盘县内力、物力、智力资源扩放领域拓宽招商渠道致力于招商促进投入放促进发展全力实施项目带战略项目建设促进县域经济发展二加快发展城镇经济聚集投资要打破城乡割格局统筹城乡发展关键突发展重点断提升县城综合功能坚持城镇建设与工业园区建设相结合引导、鼓励各类企业、资金、才技术向县城集引导农村口向城镇序流集聚加快城镇化进程同加快镇发展逐步形县城龙、镇重点城镇体系结合城镇建设规范工业园区建设、管理服务发挥工业园区产业集群、要素集聚、资源集约、才集洼效应 三放手发展民营经济增加投资要解决县域经济发展创业资源足、竞争力足问题必须全位发展民营经济要本着放、放胆、放量、放原则坚决破除切影响民营经济发展思想观念体制束缚民营经济快速创造更加宽松环境面通、集体企业改革完产权置换发展壮批民营企业；另面通内外招商引资壮批民营企业使民营经济真县域经济主体要通激民间投资启全县量储蓄存款民间资金进入民营经济领域逐步形社资金主体元化投资体系四力发展乡经济吸投资发展乡经济聚集民资依靠民力发挥民智实现民富系统工程要通优惠政策、优质服务、优越环境吸引外事私营物业管理、商品营销、企业产科技发员带资金、带技术、带才乡置产兴业 四、突破体制瓶颈制约推进制度创新激发县域经济发展力 制度创新能激发县域经济发展力二0世纪吧0代初实行家庭联产承包制创新极解放农业产力促进农业主县域经济发展；90代初期乡镇企业崛起、农村办工业创新使县域经济获较快发展进入新阶段发展壮县域经济同需要制度创新特别于我县域经济欠发达、制度创新相滞区说制度创新显尤突重要应看前县域经济制度创新进入跃期包括土流转、农业产业化、农村经济组织、农民户籍制度、县域企业产权制度改革等些领域制度创新必促进新阶段县域经济新发展 效推进县域经济制度创新应突抓住几面：要明确新阶段县域改革制度创新向目标即要通农业产制度、土制度、产权制度社组织制度调整完善扫除阻碍县域经济工农业体化体制障碍加快推进城乡产要素（劳力、资本、技术等）自由流形城乡统放市场体系促进产业整合企业市场机制基础重组形适应市场经济要求县域经济发展新体制新机制；二要积极培育农村土使用权市场促进农户间土流转稳定土承包关系基础通农户土使用权入股、反租倒包等形式农户土集起实现农业规模经营；三创新县域经济组织发展新型合作经济组织采取龙牵、服务组织联、专业市场拉、能带等式发展新型合作经济组织论采取哪些式都应坚持自愿组、互助合作协调行、保障利益市场运作、民主决策逐步推进、断完善等原则四要加快县域企业产权制度改革通改革推进县域企业民营化进程确立民营经济县域经济主体位 五、突破条件瓶颈制约推进环境创新提升县域经济发展引力 由于期家重点扶持县域经济发展环境特别硬环境与城市竞争山区县经济发展受硬环境制约更突谷城县例硬环境面道路建设虽气力与经济发展实际需要相比差距仍；通讯尽管近几快发展少仍能便快捷与外界联系；城镇虽档品位提高规模较功能全吸引力辐射力强；农业产基础设施建设滞农村水利设施化部山塘、水库使用久存诸安全隐患农业产抵御自灾害能力较薄弱；电力设施落电力供应够充足；工业园区作现代工业发展载体谷城县刚起步基础设施、服务意识管理水平相落难形资本、产业集聚洼效应受硬环境影响由于发同资源我本比别高；销售同产品我代价比别；外商外资利润驱使难进企业产品环境制约难经济外向度较低软环境面些存着政府权力部门化部门权力衙门化公共权力化倾向吃、拿、卡、要现象同程度存严重影响招商引资阻碍县域经济发展随着加入世贸组织县域经济已全面融入世界经

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