第三季度上市新药和突破性疗法认定一览（上）

2016年10月11日讯 2016年第三季度，被FDA批准上市以及获得突破性疗法认定资格的药物共有15种，适应症涵盖癌症、传染性疾病、代谢性疾病和中枢神经系统疾病等领域。我们在这里为诸位读者整理了这份榜单，并祝愿这些药物能尽快为患者的健康作出贡献。

Exondys51

公司：Sarepta Therapeutics

获批时间 ：2016年9月19日

Exondys51（eteplirsen）是首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。Eteplirsen采用了一种新颖的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸和外显子跳跃技术，目的是修复mRNA的阅读框来部分纠正遗传缺陷。作为一种反义RNA，eteplirsen能跳过编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因第51号外显子的表达，可以帮助患者合成一些有一定功能的抗肌萎缩蛋白。这个较短形式的功能型抗肌萎缩蛋白可以延缓DMD病人行走和运动能力的退化。

Exondys51获得加速批准是基于某些接受了治疗的患者骨骼肌中观察到了抗肌萎缩蛋白的增加，达到了替代终点。提交的数据显示抗肌萎缩蛋白含量有所增加，可以合理预测那些适用于外显子51跳跃的一部分DMD患者能从Exondys51治疗方案中获得临床效益。

Adlyxin

公司：Sanofi

获批时间： 2016年7月27日

Adlyxin（lixisenatid，在美国外商品名为Lyxumia）是一种胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，适用于与节食和运动相结合改善2型糖尿病患者的血糖水平。Adlyxin是胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，具有促进胰岛素分泌和合成、 抑制用餐后胰高血糖素释放、延缓胃排空、改善β细胞功能并阻止其凋亡等多重作用而发挥出广泛的降糖作用。该药物的安全性和有效性在10个临床试验里面的5400例2型糖尿病患者中得以评估。在这些试验中，Adlyxin被作为独立疗法与二甲双胍、磺酰脲类、吡格列酮或基础胰岛素组合等其他FDA批准的糖尿病药物进行了比较，结果显示adlyxin仅需每日注射一次，就能有效降低患者的血糖水平，且具有良好的耐受性。

Xiidra

公司：Shire

获批时间：2016年7月11日

Xiidra可用于治疗干眼症。干眼症的主要病因在于泪液产生不足，眼睛易于红肿疼痛，且容易遭受感染，所引发的炎症有可能导致眼球表面损伤，这一过程主要是由T细胞和相关的细胞因子介导的，产生的效应之一是细胞粘附分子ICAM-1在角膜和结膜组织中表达上调。Xiidra是小分子整合素拮抗剂，能够和整合素淋巴细胞功能相关抗原1（LFA-1）结合，阻断LFA-1和ICAM 1的相互作用，而这二者相互作用后会导致T细胞的活化以及对相关组织的浸润。体外研究表明，在人外周血单核细胞中，Xiidra能够抑制T细胞的激活和分泌细胞因子，阻止炎症反应产生。Shire表示， Xiidra的OPUS-2的临床试验已经证明该药物对干眼症确实有效。

Glecaprevir & Pibrentasvir

公司：AbbVie

认定时间：2016年9月30日

Glecaprevir与Pibrentasvir （G/P） 构成的丙肝联合疗法能用于治疗基因1型的慢性丙型肝炎，并且对其它“直接作用抗病毒药物”（Direct-Acting Anti-viral， DAA）疗法有失败经历的患者。Glecaprevir是一种NS3/4A蛋白酶的抑制剂，而Pibrentasvir是一种NS5A抑制剂。NS3/4A和NS5A都是在丙肝病毒复制过程中必需的复制复合体的重要组成部分。在已经结束的2期临床试验中，G/P联合疗法在已经有过DAA疗法失败经历的基因1型慢性丙肝患者中疗效显着，95％的患者在为期12周的疗程结束后，体内丙肝病毒下降到无法测出的水平，并且可以维持12周以上。

SAGE-547

公司：Sage Therapeutics

认定时间：2016年9月6日

临床新药SAGE-547是一种神经类固醇、突触和外突触GABA受体的变构调节剂，可用于产后抑郁症（PPD）的治疗。作为一种静脉注射制剂，SAGE-547正在名为PPD-202A的2期临床试验中被加以评估。这是一项21例患者的多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照的研究，评估了SAGE-547治疗成年女性严重PPD患者的有效性、安全性和药物动力学。PPD-202A临床试验取得了良好结果，采用心理学家使用的汉米尔顿抑郁评定量表（Hamilton Rating Scale for Depression，HAM-D）测量，与安慰剂相比，SAGE-547能够显着减轻这些患者的抑郁，达到了主要终点。

Pembrolizumab （Keytruda）

公司： Merck

认定时间：2016年9月7日

Keytruda是人源化单克隆抗体，其作用机制是阻断PD-1与配体PD-L1／PD-L2之间的结合，从而激活T淋巴细胞进而狙击体内的肿瘤细胞。Keytruda是美国FDA批准的第一个PD-1免疫检查点抑制剂。这次的突破性疗法认定，是作为一线疗法治疗晚期非小细胞肺癌。

SL-401

公司： Stemline Therapeutics

认定时间：2016年8月23日

SL-401可靶向白介素-3受体（interleukin-3 receptor ，CD123），用于治疗急浆细胞样树突状细胞肿瘤。SL-401 是一种针对存在于癌症干细胞、BPDCN、急性髓性白血病（AML）及其他血液癌症细胞上的白介素-3受体的靶向治疗产品。SL-401 一线治疗BPDCN患者或治疗复发、难治性患者的2期临床研究试验结果提供了良好的疗效和安全性数据。Stemline公司正在开展多项癌症临床计划来评估SL-401的疗效。

Esketamine

公司：Janssen

认定时间：2016年8月16日

Esketamine是一种多巴胺再摄入抑制剂，通过抑制多巴胺转运体的活动，防止突触间隙的多巴胺被再次摄入突触前神经元内，从而使多巴胺能神经传递物质增多，达到抗抑郁效果。在佐治亚州亚特兰大市召开的第71届生物精神病学会（Society of Biological Psychiatry）年会上，Janssen 公布了esketamine 的2期临床试验数据。这些初步临床证据支持了其适用于自杀倾向重度抑郁症的突破性疗法认定。

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