2016年全球干细胞研究指南发布,介绍干细胞研究最新进展

干细胞经历最近十年的飞速发展，从胚胎干细胞到成体干细胞，进一步到ips以及这些细胞在动物实验和临床中的应用，从小规模的临床研究到部分干细胞产品的上市，无疑给未来的临床应用领域提供巨大想象空间。

作为人体各种组织细胞的祖细胞，干细胞未来有望在人类几乎所有重大疾病中发挥重要作用。干细胞治疗除了广阔的应用前景外，更重要的是其在 2016 年面临全球及国内多重催化剂"共振"。干细胞治疗应用前景巨大，未来两年全球干细胞药物及政策有望获得突破性进展，预计到 2020 年全球约有 4000 亿美元市场。

下面小编带你回顾近期的干细胞研究最新进展：

1、2016年10月11日在一项新的研究中，日本研究人员在实现器官再生中取得重要进展：利用猴子皮肤细胞产生的干细胞让5只患病的猕猴受损的心脏再生。相关研究结果于2016年10月10日在线发表在nature期刊上。　

该实验有望通过将一种无争议的巨大再生细胞移植到心脏病患者体内以实现治疗。论文通信作者日本信州大学科学家yuji shiba表示"我们仍然有一些障碍，包括肿瘤形成的风险、心律不齐和成本等。"但无可否认，这是一次重大的技术突破。

2、来自瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员在小鼠和人类的中脑内鉴定出产生多巴胺的细胞，并开发出一种方法来评估在体外培养的产生多巴胺细胞的质量，这对帕金森病研究有很大的益处。相关研究结果发表在2016年10月6日的cell期刊上

帕金森病的症状是由中脑内产生多巴胺的细胞发生丢失而造成的，这种丢失导致运动功能退化。迄今为止还不存在治疗这种疾病的方法，但研究人员非常希望在实验室中利用干细胞产生的新细胞来替换丢失的产生多巴胺的细胞。

3、在转化医学的领域，干细胞疗法是多种疾病治疗的关键，但科学家们在实验室培养和扩增干细胞经常会遇到干细胞失去治疗潜能的问题。在一项新研究中，研究人员通过对人类间充质干细胞的深入研究，发现其具备有助于开发靶向方法帮助维持干细胞的特性，让干细胞更具临床用途。

"我们发现线粒体会针对细胞的变化进行交流，进行代谢和能量的重新配置以维持原始的hmsc特性，"文章作者这样说道。"这些发现说明在hmsc培养过程中线粒体和代谢在维持干细胞特性方面发挥重要作用。"

"更加深入地理解人类间充质干细胞中蕴含的生物机制，对于更好地进行hmsc扩增，将hmsc应用于未来的临床治疗是非常必要的，杂志主编这样表示。领导的研究团队在探索干细胞特性维持机制方面取得了显著进展。该研究有望为hmsc在实验室中的培养方式带来一些变化。"

4、最近一项新研究发现了肿瘤从骨招募干细胞将其转变为癌相关成纤维细胞进而促进肿瘤进展的新机制。这项工作准确地找到了参与上述过程的生化途径和细胞信号分子，或为抑制肿瘤生长提供新的治疗靶点。相关研究结果发表在国际学术期刊上。　

这项研究由天津医科大学的xue yang和xiong-zhi wu等人完成，文章中详细介绍了他们的结果。研究人员发现乳腺癌细胞利用信号帮助它们吸引骨来源的间充质干细胞，并诱导这些间充质干细胞变成癌相关成纤维细胞。他们在文章中展示了干细胞招募和癌相关成纤维细胞的促肿瘤进展功能，并且发现这种作用主要通过影响肿瘤微环境来实现。

5、科学家们第一次从实验室重编程小鼠胚胎干细胞(escs)和诱导多能干细胞(ipscs)中培育出了功能完整的卵母细胞。这一研究成果公布在10月17日的nature杂志上，为理解卵子形成进程提供了新的蓝图，也为实现人体escs和ipscs转化提供了技术铺垫。

上述内容是否让你对干细胞领域的最新研究有所了解呢?是不是让你又有了新的研究灵感?也许未来的某一期nature或cell上刊登的干细胞最新研究进展，你就是作者之一。下面小编要吐血推荐干细胞实验中会涉及的工具与试剂汇总：

默克集团可以为干细胞研究提供全面的产品和技术，包括新型干细胞系、优化的培养基和相关试剂及创新的试剂盒等，为全球进行诱导多能干细胞、神经干细胞、间充质干细胞和造血干细胞研究的科研人员提供完整的解决方案。

干细胞可响应相应的信号实现自我更新或分化成多种不同类型的细胞。这些独特的性质使得干细胞在组织修复、替换及再生中发挥着独特的功能。近来，crispr基因组编辑和更先进的3d细胞培养技术(如类器官细胞培养)的应用，已经为研究人员提供了更多可预测的体外细胞"培养皿中的疾病"模型。

基于crispr / zfn基因编辑技术和干细胞研究专家平台，可提供即用型干细胞、无血清细胞培养基和3d细胞培养基质等丰富的产品线组合，其cell design studio(细胞设计工作室)还可为研究人员提供定制的工程改造干细胞系，只需选择最喜欢的宿主或ipsc细胞系，就会有专业科学家团队会负责对您感兴趣的基因进行敲除、修饰或敲入。

我国干细胞治疗、干细胞临床研究到什么程度了？

? ? 近年来干细胞已经被应用至多种疾病的临床研究中，这些疾病大多数都是当前临床治疗十分有限的病种，例如渐冻症、老年痴呆等。未来，多种过去无计可施的疾病将在干细胞新药的帮助下得到救治。

? ? 文汇网上的新闻曾经谈到，“黄斑变性、糖尿病、帕金森病、脊髓损伤等疾病，既是困扰医学界的难题，也给患者带来了极大痛苦，能带来突破性治疗进展的，非干细胞治疗莫属。”

? ? 目前，国内治疗糖尿病足、骨关节炎的干细胞新药的临床试验已经获得批准，治疗牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺损、移植物抗宿主病、溃疡性结肠炎等疾病的干细胞新药的注册申请也通过了监管部门的受理。同时治疗急性心梗、小儿脑性瘫痪、帕金森病、失代偿性乙型肝炎肝硬化、黄斑变性、卵巢早衰等疾病的干细胞临床研究也正在进行中。

? ? 相比前几年，国内干细胞治疗正朝着更加规范的方向发展，也朝着离造福人类更近的方向迈进。

? ? 国内干细胞药物研发现状

? ? 自2009年国际上首款干细胞药物获批上市以来，至今全球共有十余款干细胞药物上市，涉及的适应症包括急性心梗、退行性关节炎、移植物抗宿主病、克罗恩病、赫尔勒综合征、血栓闭塞性动脉炎等。欧洲、美国、加拿大、韩国、日本均已有干细胞药物上市，细胞来源包括不同组织来源的自体间充质干细胞、造血干细胞等，异体来源细胞较少。而我国在这一领域的空白仍待填补。

? ? 全球干细胞上市产品盘点

? ? 不过，当前我国干细胞药物发展进入了全新的阶段。我国监管框架正在逐步完善，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布明晰了干细胞治疗作为药品申报的标准，同时“60天临床试验默示许可”的新药审批新制度，给我国干细胞新药的研发和申报提供了新的发展机遇。

? ? 据国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息，2018年6月至今，国内相继有10款干细胞新药的IND申请获CDE受理，其中4款干细胞新药IND获得临床默示许可，分别是胎盘、脐带、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应症分别为糖尿病足溃疡、膝骨关节炎和膝骨关节炎。

? ? 同时，国家“干细胞及转化研究”重点专项也在推动干细胞治疗药物的研制。例如，重点专项申报指南指出的考核目标之一是针对某种重大疾病或罕见病研制细胞治疗药物，申请干细胞新药注册以及申请干细胞临床批件。在政策的支持以及行业快速发展的新时代里，我国干细胞药物的空白有望得到填补。

? ? 在第47期理解未来科学讲座上，中科院专家预测，未来五到十年将会有经过国家批准的干细胞药物的正规产品上市销售。

? ? 间充质干细胞药物将成趋势

? ? 间充质干细胞是当今干细胞药物研发中最受欢迎的一种，在所有干细胞新药研发中占比十分显著。目前全球十余个获批上市的干细胞药物中，超过一半以上是间充质干细胞治疗产品。我国获得临床批件的4款干细胞药物也均属于间充质干细胞治疗产品。当前全球范围内处在临床研究阶段的许多干细胞疗法也属于间充质干细胞产品，并且数量在逐年增加。

? ? 根据PolarisMarketResearch发布的最新研究报告，全球间充质干细胞市场前景明朗，在多种综合因素的影响下，整个市场将保持增长趋势。2018年至2026年，全球间充质干细胞市场预计以7.3%的复合年增长率增长。

? ? 同样的，全球市场调研机构ARC（AnalyticalResearchCognizance）发布的报告显示也显示，全球间充质干细胞市场发展迅速，平均增长率为6.2%。2018年，全球间充质干细胞市场值为1.7亿美元，预计至2024年底将达到2.2亿美元。报告指出，未来几年亚太地区将占据更多的市场份额，尤其是中国。

? ? 促进间充质干细胞市场增长的主要因素包括临床对这类干细胞的需求增加，例如对间充质干细胞作为膝关节置换术的有效替代治疗方法的需求增加。此外，全球老年人口的增加以及癌症等各种慢性病患病率的不断攀升，也将推动间充质干细胞的市场发展。

? ? 胎盘及脐带等围产组织中含有丰富的间充质干细胞，越来越受到科学家家的青睐。

? ? 研究表明，间充质干细胞的增殖能力会随着年龄的增长而降低，而且与骨髓、脂肪等来源的间充质干细胞相比，围产组织的间充质干细胞的分化潜能和免疫调节的能力更强，免疫原性也更低。

? ? 目前，围产组织来源的间充质干细胞已经被应用到多种疾病的治疗研究中，如早衰症、系统性红斑狼疮、干燥综合征等等。截止到2019年11月，国内62个完成备案的干细胞临床研究项目中超过半数使用围产组织来源的间充质干细胞。同时国内已经有2款围产组织来源的间充质干细胞新药获得了临床批件。

? ? 展望

? ? 干细胞的研究和发展对于人类健康和生命将会是一个颠覆性的变革。干细胞已经被广泛应用到了诸如帕金森、老年痴呆、老龄化导致的肌肉萎缩等机能退行性疾病、心血管疾病、不孕不育以及意外损伤等疾病的治疗研究中。随着干细胞新药研发的发展，人类医学的发展也将进入全新的阶段——一些过去无计可施的疾病有望结束“病无所医”的临床困局。

? ? 以上就是我的全部回答，希望对大家有所帮助，望采纳！

干细胞到底是什么？科学家有了新定义

在过去的三年里， 荷兰胡布勒支研究所（Hubrecht Institute）的研究人员一直在竭力编目和标记在小鼠心脏中发现的所有增殖细胞， 以期找到所谓的心脏干细胞。 理论上， 那些难以找寻的细胞能够修复受损的心肌， 因此找到它们将能带来巨大的回报。

但事实上， 这场在数十年里让大量实验室卷入其中的搜寻一直存在着激烈的争论， 最近更是曝出了30余篇论文因伪造数据而被撤稿的丑闻。 胡布勒支研究所的团队计画于本周在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上发布他们的研究结论：根本找不到心脏干细胞存在的证据。

这一结论证实了该研究领域一些人长久以来的怀疑， 并直击一个更深层次问题的核心， 也就是干细胞意味着什么。

随着更加复杂的技术向我们揭示细胞群的可塑性和异质性有多强， 一些研究人员已经转变了看法， 他们之前把「干性」（stemness）看成是一种细胞类别的决定性特征，

而现在他们将其视为很多类型的细胞都能执行或促成的功能。 干细胞的前世今生上世纪50、60年代， 研究人员最先在骨髓中发现并描述了干细胞， 他们的初衷是研究二战后辐射暴露的影响并加以治疗。

这些造血干细胞非常稀有， 分裂缓慢， 而且同时具有自我更新和分化成其他各种类型血细胞的能力。 它们维持着人体血细胞的储量， 并帮助人体应对损伤。 当受到辐射照射时， 干细胞会凋亡， 而身体没有办法进行补充——不过， 骨髓移植（骨髓中含有干细胞）能够让造血系统再生。

由于干细胞跟机体愈合及复原存在着密切关联， 寻求各种疾患和病症治疗方法的研究人员和医生对其他身体组织中的干细胞孜孜以求。

然后， 这个故事变得更加复杂起来。

研究人员在全身其他成体组织中找到了干细胞， 包括皮肤、毛囊、肠道， 几个月前还刚刚确认骨骼中也有干细胞。 这些干细胞也具有自我更新能力， 并能够分化成其所在组织的各种类型的功能细胞。

但除此之外， 它们看上去跟血液干细胞有着很大的区别。 它们表达不同的基因， 表现出不同的蛋白质和表面标志物， 分裂的方式和速度也不一样。在上世纪90年代， 科学家成功分离出胚胎干细胞， 它们比成体组织中的那些干细胞还要强大， 拥有分化成身体所有细胞类型的能力。 大约在同一时间， 科学家开始研究癌症干细胞可能在肿瘤生长中发挥的作用。 2006年， 研究人员成功地将已经分化的结缔组织细胞转化为诱导性多功能干细胞（iPSC）， 后者跟胚胎干细胞一样多才多艺。 这个结果表明， 细胞干性是可以被诱导出来的。

然而， 据最近刚发表了有关心脏干细胞论文的分子遗传学家汉斯·克莱弗斯（Hans Clevers）称， 笼罩在这些研究发现之上的是这样一个假设，

即身体各处的干细胞像骨髓中的造血干细胞一样， 是「一种珍贵的、天生的、神奇的实体」。 他说， 事实上， 科学家最初通过造血干细胞获得的见解影响了他们思考其他组织中干细胞的方式——有时候， 那些思考方式甚至受到了很大的限制。 「任何细胞都可以是干细胞」经常遭到忽视的一点是， 「很多组织可以非常巧妙地修复自己。 」克莱弗斯说， 「并不存在什么既定的策略。 」在血液中， 小小的干细胞群是唯一的再生手段， 但在那些实体组织中， 情况并非总是如此。

实体组织中的干细胞有所不同， 比如它们的分裂速度往往更快；而且由于它们会表现出独特的分子特征， 所以研究人员必须使用特定的方法进行识别。

需要依赖于组织特异性标记物进行识别（倒不是所有干细胞都非得如此）， 这正是人们对心脏干细胞是否存在产生如此多争论的原因之一， 也是为什么研究人员仍然难以确定其他类型干细胞的原因。此外， 当实体组织中的干细胞遭到破坏时， 那些组织中更加特化的细胞往往能够恢复到类似于干细胞的状态， 自行接管修复功能。 因此， 细胞比我们先前认为的更具可塑性， 它们的身份并非一成不变。

「有越来越多的证据表明， 即使没有我们所认为的经典意义上的干细胞群， 我们的身体也可以独立地对损害做出反应， 」来自哈佛医学院（HMS）和麻省总医院（MGH）的血液学家兼干细胞研究员乔纳森·霍格特（Jonathan Hoggatt）说。

「我们必须持更加开放的心态，更多地接受这样一个事实，即原则上任何细胞都可以是干细胞。」

——胡布勒支研究所，汉斯·克莱弗斯

这已经在一系列器官中得到印证，包括肾、肺、胃和肠道。也许最引人注目的是，一些组织（不止是心脏）似乎不存在干细胞群。作为高效器官再生的典范，成体肝脏就没有干细胞；相反，肝脏中已经分化的细胞可以在有需要时像干细胞一样发挥作用。克莱弗斯表示：「从本质上讲，肝脏中的每个细胞都拥有充当干细胞的潜力。」

因此，「相较于找到单个干细胞，搞清楚特定组织是如何发挥其干细胞功能的要更加有用，」他说。各种细胞贡献自己力量来维持组织的方式构成了干性，并不是特定于任何一种细胞类型或实体。如果一味地研究「真正的」干细胞应该是什么，而不是想到它们有着更加宽泛的定义，无疑会阻碍科学的进步。

事实上，研究人员发现，即使是那些所谓的「真正」干细胞，它们的效力和行为方式也各不相同。「我们了解到，在我们此前认为相当同质化的细胞群中其实存在着更多的异质性。」霍格特如是说。

干细胞VS再生治疗随着干细胞和那些已经开始分化并执行特定功能的细胞越来越难以区分，我们或许有必要重新审视较早的研究。

美国国立卫生研究院（NIH）专注于骨骼系统研究的生物学家潘蜜拉·罗比（Pamela Robey）认为，新发现的骨骼干细胞实际上可能是祖细胞——它们是干细胞稍稍分化之后形成的子代。罗比提出，真正的骨骼干细胞更为罕见，我们仍然需要进行鉴别。「我们很容易相信自己找到了一种真正的干细胞。」她说，「而实际情况可能并非如此。」

这有时会导致争议，尤其是当涉及到所谓的间充质干细胞时——这是一种具有多向分化潜力的多能细胞群，最初从骨髓中提取而来，尽管它们并不会制造血细胞。目前，大多数研究人员认为它们根本不是干细胞（而且，很多人已经不再称呼其为干细胞），但关于它们是什么、发挥何种作用的认知，曾经有过一段混乱的历史，罗比说，这种状况「为滥用做好了准备」。未经批准的干细胞诊所利用其存在争议的地位，使用无效、未经验证且可能存在危险的疗法对成千上万的患者实施治疗。实际上，美国食品和药品管理局（FDA）只允许使用已经得到确认的干细胞进行数量屈指可数的干细胞治疗，而且那些治疗都涉及某种形式的骨髓或血细胞移植。

不过，对遵章守纪的科学家而言，更宽泛的干细胞定义对医学研究来说可能是个好消息：这意味着再生治疗不需要仅仅针对不一定存在的干细胞群。相反，科学家可以对那些具有某种干细胞特性的已分化细胞加以利用。一些人已经提出，在创制涉及活细胞的新药时，不应该再把干性视为一个因素。「那让事情变得简单，」克莱弗斯说。

他补充说，展望未来，「我们必须持更加开放的心态，接受这样一个事实，即原则上任何细胞都可以是干细胞。」

翻译：何无鱼

审校：Lily

编辑：漫倩

来源：Quanta Magazine

「我们必须持更加开放的心态，更多地接受这样一个事实，即原则上任何细胞都可以是干细胞。」

——胡布勒支研究所，汉斯·克莱弗斯

这已经在一系列器官中得到印证，包括肾、肺、胃和肠道。也许最引人注目的是，一些组织（不止是心脏）似乎不存在干细胞群。作为高效器官再生的典范，成体肝脏就没有干细胞；相反，肝脏中已经分化的细胞可以在有需要时像干细胞一样发挥作用。克莱弗斯表示：「从本质上讲，肝脏中的每个细胞都拥有充当干细胞的潜力。」

因此，「相较于找到单个干细胞，搞清楚特定组织是如何发挥其干细胞功能的要更加有用，」他说。各种细胞贡献自己力量来维持组织的方式构成了干性，并不是特定于任何一种细胞类型或实体。如果一味地研究「真正的」干细胞应该是什么，而不是想到它们有着更加宽泛的定义，无疑会阻碍科学的进步。

事实上，研究人员发现，即使是那些所谓的「真正」干细胞，它们的效力和行为方式也各不相同。「我们了解到，在我们此前认为相当同质化的细胞群中其实存在着更多的异质性。」霍格特如是说。

干细胞VS再生治疗随着干细胞和那些已经开始分化并执行特定功能的细胞越来越难以区分，我们或许有必要重新审视较早的研究。

美国国立卫生研究院（NIH）专注于骨骼系统研究的生物学家潘蜜拉·罗比（Pamela Robey）认为，新发现的骨骼干细胞实际上可能是祖细胞——它们是干细胞稍稍分化之后形成的子代。罗比提出，真正的骨骼干细胞更为罕见，我们仍然需要进行鉴别。「我们很容易相信自己找到了一种真正的干细胞。」她说，「而实际情况可能并非如此。」

这有时会导致争议，尤其是当涉及到所谓的间充质干细胞时——这是一种具有多向分化潜力的多能细胞群，最初从骨髓中提取而来，尽管它们并不会制造血细胞。目前，大多数研究人员认为它们根本不是干细胞（而且，很多人已经不再称呼其为干细胞），但关于它们是什么、发挥何种作用的认知，曾经有过一段混乱的历史，罗比说，这种状况「为滥用做好了准备」。未经批准的干细胞诊所利用其存在争议的地位，使用无效、未经验证且可能存在危险的疗法对成千上万的患者实施治疗。实际上，美国食品和药品管理局（FDA）只允许使用已经得到确认的干细胞进行数量屈指可数的干细胞治疗，而且那些治疗都涉及某种形式的骨髓或血细胞移植。

不过，对遵章守纪的科学家而言，更宽泛的干细胞定义对医学研究来说可能是个好消息：这意味着再生治疗不需要仅仅针对不一定存在的干细胞群。相反，科学家可以对那些具有某种干细胞特性的已分化细胞加以利用。一些人已经提出，在创制涉及活细胞的新药时，不应该再把干性视为一个因素。「那让事情变得简单，」克莱弗斯说。

他补充说，展望未来，「我们必须持更加开放的心态，接受这样一个事实，即原则上任何细胞都可以是干细胞。」

翻译：何无鱼

审校：Lily

编辑：漫倩

来源：Quanta Magazine

干细胞疗法新突破　创视网膜再生可能

花莲慈济医院眼科研究中心耗时逾 3 年进行干细胞研究，有望创造失明患者重见光明的希望。

干细胞疗法再有创新突破，有望创造失明患者重见光明的希望；此项研究由花莲慈济医院眼科研究中心耗时逾 3 年，利用少量血液与皮肤自体细胞，阶段性分化成人类所需的各项视觉细胞，未来更可望用于青光眼合并视神经萎缩患者。

黄斑部病变为老年失明主因　却无有效疗法

据统计，台湾 65 岁以上人口，约有 10 % 罹患老年性黄斑部病变，更有约 30 % 患者会随着病程，在视网膜及感光细胞上产生不可逆退化，成无老年人失明第一大主因。不过，目前临床治疗方式为眼内注射抗血管新生药物，但对于已经发生严重视网膜损坏及感光细胞萎缩的病人，至今尚无有效治疗方式问世。

对于视力退化状况，眼科研究中心主任蔡荣坤说明，眼睛的视网膜就像相机底片，用来感光并将影像传往脑部；因此，若是患有出血性老年性黄斑部病变者，由于色素上皮层退化在黄斑部长出新生血管，产生水肿、出血等现象，就会导致看东西扭曲变形，视线中央出现黑影。

自体干细胞技术再升　可望治疗视网膜退化

历时 3 年多研究，花莲慈济医院眼科研究中心利用取得容易的少量血液与皮肤自体细胞，成功分化为诱导性多功能干细胞（iPS），再分化为「视网膜色素上皮细胞」、「感光细胞」与「视网膜节细胞」，并利用分化诱导多功能干细胞技术，制造出视网膜微组织结构以及建立感光细胞分化技术。蔡荣坤强调，未来会将 iPS 细胞应用在视网膜退化与视神经萎缩的治疗。

除了希望能帮助视网膜退化的黄斑部病变患者恢复视力外，眼科研究中心团队将展开动物实验，未来还可望应用于青光眼合并视神经萎缩患者，盼尽快让民众拥有更精准有效治疗。

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