首个脊髓性肌萎缩症新药已批准通过！

近日，inois官网宣布，美国食品和药品监督管理局(fda)已批准其公司新药spinrazatm治疗脊髓性肌萎缩(sma)患者，这是首个也是目前唯一一个获fda批准用于治疗sma的药物。

sma是一种遗传性的神经疾病，患者由于smn1基因的缺失或缺陷，不能够产生足够的运动神经元(smn)蛋白，造成脊髓和下脑干中运动神经元丧失，进而导致严重的进行性肌肉萎缩。这种病多发生于婴幼儿期，随着病情发展，严重的sma患者可能瘫痪，甚至无法甚至无法执行像坐立、呼吸、吞咽等基本的生理功能。

ionis主席和首席执行官stanley t. crooke说道，“我们非常高兴发布今天的公告，这是整个sma治疗中一个重要里程碑，我们期待spinraza可以为sma及其家族的患者带来好处，我们要感谢参加我们的临床试验的家庭，医生和他们的工作人员，他们的奉献和支持对于所有sma患者和spinraza的批准至关重要。”

spinraza是一种反义寡核苷酸(aso)，能够改变smn2基因的rna剪切。由于smn2与smn1基因在序列上几乎如出一辙，spinraza的剪切能够调控基因的表达量，增加关键蛋白smn的产量。鉴于该疗法的潜力，美国fda曾向它颁布了孤儿药资格、快速通道认证与优先审评资格。

扩展阅读:一、脊髓性肌萎缩的鉴别一般在本病早期或不典型病例，应注意与下列疾病鉴别：

1.新生儿型重症肌无力 其母均为重症肌无力患者，此与母亲血液中抗Ach受体抗体通过胎盘到达胎儿体内有关。一般于出生后即表现吸吮困难、哭声无力、四肢运动减少等症状。多数患儿于2～6周内症状逐渐好转，且用胆碱酯酶抑制剂治疗有效。

2.先天性肌张力不全(Oppenheim病) 出生后出现肌张力低下，未见肌肉萎缩，肌电图及肌肉活检均无异常。

3.进行性肌营养不良 一般在SMA-Ⅱ、Ⅲ型患儿中需注意与Duchenne型或Becker型肌营养不良进行鉴别。后者几乎均有假性肥大征象，其血清CPK极高，特别在病程的早期阶段，EMG和肌肉活检均呈肌源性损害，故一般鉴别并不困难。SMA-Ⅳ型易与肢带型肌营养不良和多发性肌炎等混淆，但从临床表现、血清酶学、 EMG以及肌肉活检等方面的特点分析，也不难区别。

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