首款严重多发性硬化症新药在美获批，用于治疗多发性硬化症

3月28日，罗氏集团成员genentech公司宣布，美国食品药品监督管理局(fda)批准其旗下新药ocrevus(ocrelizumab)用于治疗复发缓解型及原发性进展型多发性硬化症。

多发性硬化症(ms)是一种中枢神经系统的慢性炎症疾病，目前尚无治愈方案。病人的自身免疫系统会异常地攻击大脑、脊髓和视神经细胞的髓鞘(它们包裹神经细胞起绝缘和支撑作用)进而损伤神经，会扰乱大脑和身体其他部位之间的通信。随后导致肌肉无力、疲劳、视觉损伤等问题，并最终可能导致残疾。大多数的多发性硬化症患者(ms)在确诊时都会伴随复发缓解型和原发性进展型硬化症的症状。

ocrevus是一种人源化单克隆抗体，被设计用于选择性靶向cd20阳性b细胞，特定类型的免疫细胞被认为是髓磷脂(神经细胞绝缘和支持)和轴突(神经细胞)损伤的关键贡献者。 这种神经细胞损伤可导致ms患者的残疾。 基于临床前研究，ocrevus结合到某些b细胞上表达的cd20细胞表面蛋白，但不结合干细胞或浆细胞，因此可以保护免疫系统的重要功能。ocrevus通过每六个月静脉输注一次给药。第一剂给予两次300mg输注，间隔两周。随后的剂量以单次600mg剂量输注给予。

早前ocrevus曾获得优先审批资格，然而去年12月，fda因为担心生产问题决定将对ocrevus的审批推迟三个月，使得优先审批并没有派上用场，如今，这款注射药物的成功上市，使其成为美国首个也是唯一一个同时获批治疗两种类型多发性硬化症的药物。分析师预计到2021年，这款药物的年销售额将超过30亿美元。

罗氏首席医学官兼全球产品发展负责人sandra horning博士表示：“fda对ocrevus的批准对ms患者来说意味着新时代的开始，也代表着一流b细胞靶向治疗的重大科学进步。”

多发性硬化真的是“美女病”吗？

赛诺菲中国今天宣布，国家药品监督管理局近日已批准奥巴捷(特立氟胺片)在中国上市，用于治疗复发型多发性硬化。这也是目前在中国获批的治疗多发性硬化的首款口服型疾病修正治疗药物。

多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病，由于自身免疫系统的病变，引起神经髓鞘的破损和剥落，致使脊髓、大脑以及视神经功能受到损害，患者的神经系统残疾逐渐加重，丧失自理能力、失明甚至失去生命。该病好发于20~40岁中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5~2倍。这些特征，让多发性硬化症有了一个别名——“美女病”。

目前，全球有超过230万人患多发性硬化，发病率约为0.03%。欧美国家患病率比亚洲人群高。由于缺乏大规模流行病学资料，我国预计约有超过3万名患者。2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。

北京协和医院神经内科主任崔丽英教授指出，多发性硬化作为一种罕见病，大众的认知程度普遍偏低。由于不同患者首发症状表现多样，特别是第一次发作在临床上经常会出现延误诊断。该病因有时间多发和空间多发的特点，易导致患者残疾。

四项随机、对照、双盲临床试验确定了特立氟胺片在复发型多发性硬化患者中的疗效。其中，两项Ⅲ期临床研究TEMSO研究和TOWER研究的数据表明，在核心期研究中，与安慰剂相比，特立氟胺片显著降低了患者年复发率，同时也延缓了残疾进展，并且在扩展研究中疗效维持长达10年。在TOWER研究中，特立氟胺片14mg治疗组中国亚组患者的年复发率相对风险降低了71.2%，同组的全球患者年复发率相对风险则降低了36.3%。

中山大学附属第三医院神经内科胡学强教授表示：“大多数多发性硬化患者的症状不同，有更多的治疗选择就意味着有更多提高患者生活质量的可能，我们临床医生也迫切希望有更多进展期患者的治疗方法。作为一种新型治疗选择，奥巴捷在有效降低复发率的同时表现出了很好的耐受性，此外，便捷的服药方式可有效提升患者的依从性，可大大改善患者预后。”

多发性硬化症能治好么

永远小----?细胞治疗中心??采用胎儿干细胞??来提供多发性硬化症（MS）的治疗，在大多数病人反馈 有改善。多发性硬化症治疗的目标是终止免疫性侵略，也就是说，通过破坏该疾病的主要机制 对抗 针对患者自体神经系统的内部的攻击。这样能达到神经系统症状的下降或消退。

在多发性硬化症的治疗， 干细胞有两大作用:

·预防神经细胞损伤：干细胞能够帮助减少或甚至防止神经细胞的损伤。这个过程被称为“神经保护”。

·受损的髓鞘修复：??保护神经纤维的髓鞘层是由多发性硬化症病人自体免疫系统被损害。大脑中的专门的干细胞 可以产生髓鞘生成细胞，这样可以促进髓鞘的修复。这个过程被称为“髓鞘再生”。

永远小----?在治疗多发性硬化症具有丰富的经验。6年当中，我们治疗这种疾病不同形式的150个患者，成功率达到78%。

接受细胞移植后病人反映的改善如下：

减轻疾病过程以及状态稳定化;

病症增重期缩短，延长缓解期;

四肢痉挛数量减少;

步态稳定化,?动作更 协调，提高平衡能力;

提高语言表达能力;

情绪和认知的改善;

提高免疫力;

改善心脏，肾脏，肝脏和肠道功能;

提高生活质量;

多发性硬化症患者早期细胞治疗后 有机会回到工作岗位。

恢复神经系统需要时间和耐心。在 永远小----?细胞治疗中心做的综合多发性硬化症治疗持续5天。

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