9月22日是国际慢粒日,与此同时诺华肿瘤(中国)宣布,“慢粒”(慢性髓性白血病)主要治疗药物尼洛替尼(达希纳)被国家食品药品监督管理总局(cfda)批准用于一线治疗,且《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016 年版)》更新推荐尼洛替尼,作为慢性期“慢粒”患者一线治疗选择之一。
“慢粒”是第一个通过靶向药物可获得长期生存的癌症。对于“慢粒”的一线治疗原来《指南》里使用酪氨酸激酶抑制剂,其10年生存率已可达85%~90%,那为什么要增加尼洛替尼?中国医学科学院血液病医院白血病中心主任王建祥解释,这源自中国随机对照临床研究所取得的结果:尼洛替尼在早期分子学反应上比第一代要好,早期分子学反应会给患者带来益处,这意味首选该药物,患者病情恶化或进展可能性小,生存可能性得到改善。
对于是应用一代、二代还是三代药物?哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授将其关系,形象地比喻为肿瘤发生就像树干、树叶、树枝。树干是“慢粒”,需要一代药物及时有效的控制;两三年后病情进展或是发生突变,树枝长出来了要用二代药物继续治疗;如突变没被控制,树叶长出来了则要用三代治疗。医生在药物选择上不仅要考虑病情,还有年龄、依从性等。
达希纳一线适应症获批,有望帮助“慢粒”患者达到更早、更深的分子学缓解。这将在很大程度上推动慢粒领域的治疗,甚至使患者有希望达到无治疗缓解,从而减轻经济负担和提高生活质量。
苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛提醒,不管是用哪代药物都要定期进行pcr疗效检测,尤其是3个月、6个月、12个月、18个月这四个时间点,这样医生才能根据检测结果,判断疗效及病情变化,是否需要进一步检查及更换治疗方案等。
白血病可分为急性和慢性。急性患者发病急,病程短,临床表现四大症状:出血、贫血、感染(发热)、浸润(白血病细胞在各组织中沉积所致,如肝脾、淋巴结大,骨痛等)。若不经过治疗,存活期一般不超过半年。甚至有的病例从诊断到死亡,只不过一周左右的时间,死亡主要原因是出血和感染。慢性患者起病隐匿,一般无特征性症状,常因体格检查发现脾大或因其它疾病而行血常规检查异常时才被发现。病程超过半年者,经过适当治疗其生存期一般为39—47个月,5年生存率在25%—50%。有的慢性淋巴细胞白血病可生存10—20年,死亡原因是急性变和骨髓衰竭。目前对白血病的治疗主要手段是化学疗法(简称化疗)。随着化疗方案和药物不断更新,其生存期已经明显延长。
骨髓移植,是指在大剂量化疗和全身照射大量破坏患者的白血病细胞后,把健康人或自身已缓解的骨髓移植给患者,使其中造血干细胞持久地在患者骨髓腔分化增殖,从而恢复其正常造血和免疫功能的过程。它能最大限度杀伤白血病细胞,又可挽救大剂量化疗放疗对正常造血细胞的损害。骨髓移植是目前根治白血病的最先进的方法。有的病人一发现白血病,便急着要行骨髓移植,这是一种错误的看法,它只能在经积极治疗完全缓解后(临床上无白血病所致的症状和体征,血象正常、骨髓中白血病细胞≤5%)才能进行。它可分为自体(身)和同种异体移植,后者又分为同基因(同卵双胞胎)、同种异基因(HLA部分相同的同胞兄弟、姐妹或父母或子女),其具体适应条件是:年龄:自体<55岁,异体<45岁,白血病完全缓解后;无感染灶,无其它严重的疾病;作异体骨髓移植前,需作组织配型和有关实验,以选择供者。
自体骨髓移植后,由于骨髓中仍可能有白血病细胞,尚需间断化疗和定期复查以防复发。骨髓移植中对供者的身体无何影响,随着骨髓移植手段不断改进,白血病者长期生存有待实现。异体移植由于存在移植排斥和移植物抗宿主反应,危险性较高,但一旦成功其效果较自体移植好。因此白血病完全缓解后,应尽早行移植。
慢粒能治好吗?能的,慢粒可以达到功能性缓解的,也就是不吃药能维持,我一个病人,成功停药2年了,像你这样刚确诊就用上二代+新药,有更大的停药希望。一般来说,二代药比一代作用更强,达到停药的周期更短,嘱咐你一定要坚持用药,出现问题多跟医生商量,不要擅自停药。
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