美国fda授予shire罕见血液病药物shp655快速通道地位

英国制药公司shire近日宣布，美国fda已授予实验性药物shp655（重组adamts13）治疗遗传性血栓性血小板减少性紫癜（http）的快速通道地位，该病是一种超罕见的、急性、危及生命的凝血障碍，目前尚无任何药物获批，因此该领域存在着远未满足的医疗需求。

fda的快速通道项目旨在促进针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决严重未获满足的医疗需求。

目前，shire公司正在开发shp655用于治疗http的急性发作。http是一种罕见的危及生命的血液凝血疾病，患者体内血管性假血友病因子（vwf）裂解蛋白酶adamts13存在先天不足，该酶的缺乏可导致相关脏器微脉管系统内发生凝血。急性发作时若不及时治疗，死亡率接近90%。adamts13是一种酶，切割参与血液凝固的血管性假血友病因子（vwf）蛋白。目前，全球大约有3000-4000例http患者，尚无获批的治疗方案。

如果获批，shp655将成为全球首个重组adamts13酶替代疗法。shire已计划启动一项全球iii期临床试验，评估shp655用于严重遗传性adamts13缺陷患者，治疗和预防急性ttp事件的疗效和安全性。

蓝鸟生物罕见血液病基因疗法获美FDA批准，该疗法用于治疗什么患者？

据美国的媒体报道，美国的生物医药公司蓝鸟生物所研发的针对罕见血液病的基因疗法获得了美国FDA的批准，该疗法适用于治疗?型的海洋性贫血患者。

这种疾病也可以称为?地中海贫血，患者的基因发生了病变，导致血红蛋白的组成成分之一珠蛋白的合成受阻，这种疾病是能够遗传给后代的。根据患者的症状不同，这种疾病可以分为轻症和重症。如果患者的症状比较轻，是不需要采取医疗手段进行治疗的，但是如果患者的症状已经达到了中度或者重度，现在临床上一般采取为患者输血的方式进行治疗。蓝鸟生物所开发的基因疗法就是针对需要进行输血治疗的海洋性贫血患者。

不过是否能够采取这种基因疗法还需要根据病人身体的实际情况进行衡量，在美国现存的1500名患者之中，大约有一半以上的患者是可以接受这种疗法的。但是采用基因疗法需要花费比较多的金钱，不过该家医疗公司表示，假如人们在接受这种基因疗法之后，在两年之内并没有达到非常好的作用，可以向相关的保险公司请求报销所花费的治疗费用，患者本人只需要承担20%的治疗费用就可以了。

基因疗法是一种随着医疗科技手段的提高而逐渐涌现的一种造价比较高昂的治疗手段，相比较而言，在美国所采用基因疗法的患者比较普遍。不过不管是针对哪种疾病的基因疗法，现在通过基因疗法来治疗疾病都需要花费比较高的费用。而这个费用是美国的绝大多数民众所不能够承担的，因此小编认为距离基因疗法普遍出现在医院的治疗手段之中，还有一段很长的路要走。

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