自身骨髓干细胞移植与中医药结合治疗肌萎缩取得新进展

自身骨髓干细胞移植与中医药结合治疗肌萎缩取得新进展

2004年5月，从河北以岭医院肌萎缩治疗中心获悉，他们承担的国家“十五”科技攻关课题《治疗运动神经元病中药新药--肌萎灵注射液的开发研究》，在实验方面取得重大进展，结果表明肌萎灵注射液可增强运动神经元活力，促进神经突起增长，对损伤的运动神经元具有明显保护作用，促进神经干细胞向神经元方向分化。这一重大突破将为治疗肌萎缩这类疑难病带来新的曙光。十几年来，他们坚持不懈在这一疑难病领域探索，医治水平不断提高，科研成果硕果累累，该中心先后被国家有关部门评定为全国中医重点专科、中国中西医结合学会肌萎缩研究中心、河北省中医肌萎缩治疗中心。

高素质队伍保证了科研高水平

疑难病的攻关，必须造就一支强大的高素质科研队伍。肌萎缩治疗中心从创办开始，就把人才的引进和培养放在重要地位，十余年来，在河北医科大学博士研究生导师吴以岭主任医师的带领下，形成了一个针对肌萎缩联合攻关的中医药科研和生物技术相结合的专家群体。目前，治疗中心临床科研专家达40多人，其中主任医师8名、副主任医师13名、博士2名、硕士7名，由中心自己培养的在读研究生达15名。

专家群体的优势，使他们在对运动神经元病、重症肌无力、进行性肌营养不良、多发性硬化、外伤性肌萎缩、脊髓空洞症等神经肌肉类疾病的科研临床中，能够分专人按病种进行长年的专题性深入研究，科研不断取得突破，医疗质量不断提高。以治疗中心主任陈金亮、周顺林主任医师为主，承担了多项科研课题，其中《治疗运动神经元病中药新药--肌萎灵注射液的开发研究》被列入国家十五科技攻关课题，《重肌灵治疗重症肌无力的临床与实验研究》、《进行性肌营养不良症的实验研究》、《五联疗法治疗脊髓病变》分别被列为国家、省、市重大科研攻关课题。

创新技术保证了医疗屡有突破

医学领域疑难病的攻克，关键在于技术创新，河北以岭医院肌萎缩治疗中心始终把技术的创新放在首位，首创从“奇经”论治肌萎缩的新观点，研究的肌萎灵系列药物对免疫损伤的脊髓前角运动神经元具有改善和保护作用，可以对抗肌萎缩患者血清对神经末梢发芽的抑制作用，该研究曾获河北省科技进步二等奖。重肌灵治疗重症肌无力的研究，经北京中医药大学实验证实，重肌灵可有效改善自身免疫性重症肌无力大鼠的临床症状，提高肌力，缓解肌肉在连续低频电刺激下的衰减，抑制血清抗乙酰胆碱受体抗体，具有双向调节机体免疫机制的作用，并显示出良好的临床疗效。国内中西医专家鉴定认为：该成果达到国际先进水平。目前正在按国家新药标准，开发我国第一个专门用于治疗重症肌无力的中药新药。《进行性肌营养不良症的实验研究》在国内首先发现MM亚型在肌营养不良症发病中的重要意义，经河北省科技厅主持鉴定达到国际先进水平，荣获河北省自然科学三等奖。

在运用中医药治疗肌萎缩的同时，他们瞄准世界医学前沿，开展运用生物技术治疗肌萎缩的研究，由留日归国博士和美籍华人博士主持建立了生物工程中心，创造性地将传统的中医药治疗同现代医学技术结合起来，为运动神经元疾病患者施行自体骨髓干细胞移植，并辅以该院研制所取得的国家“十五”攻关课题成果－－“肌萎灵注射液”调治，结果采用这种两结合方法治疗后仅仅一周，患者肢体力量就开始增加，肌肉跳动开始减少，下肢蹲起较以前有力，并日渐好转，且没有发现有任何毒副反应。来自辽宁的运动神经元病患者阎某，于几年前无明显诱因出现双下肢无力，伴有肌肉跳动，以后逐渐出现肌肉萎缩，被某大医院诊断患有运动神经元病，虽一直坚持用西药治疗，但却越治越重，去年12月初到河北以岭医院就诊时，四肢肌肉已严重萎缩，上肢已无夹烟之力且无力举起，下肢蹲起更是困难，即使用尽全身力气也只能步行几十米远，经河北以岭医院采取自体骨髓干细胞移植新技术和中医药结合治疗后仅仅一周，患者肢体力量就开始增加，肌肉跳动开始减少，下肢蹲起较以前有力，治疗半月后，患者已能单腿跳起，且已能走上三四百米，手已能举过肩头；到目前患者病情正逐渐好转，且没有发现任何不良反应。

这种新疗法有三大优点：一是由于所移植的骨髓干细胞是从患者自身抽取的，没有排异反应，既容易成活，又避免了为抑制排异反应大量使用有关药物而导致的各种毒副反应，从而可大大减轻患者的痛苦和经济负担；二是由于这种自体骨髓干细胞移植术只需抽取少量患者骨髓干细胞，从而减少了对患者的损伤；三是由于移植的自体骨髓干细胞所分泌的细胞因子可对患者的神经组织直接产生营养支持作用，所以与单纯用中医药治疗相比，见效快，效果好。

河北以岭医院肌萎缩治疗中心创办十余年，始终坚持把医疗精品奉献给患者，为了实现这一目标，他们汇聚中西医高层次的神经肌肉疾病专家群体、设立神经肌肉疾病检测中心，购置先进的螺旋CT、肌电图仪、全自动生化分析仪等，跟踪国内外最先进的医药技术，把传统中医药治疗肌萎缩的有效方法和先进的生物技术有机结合，把国内外最有效的治疗手段运用到肌萎缩这种世界疑难病的攻关中，在狠抓医疗质量、不断提高医疗水平的同时，把爱心奉献给患者。

依靠医疗服务的细致周到、医疗技术的精湛，他们先后诊治了国内各省市及美国、法国、英国等30多个国家和地区的数十万名患者，成为国内治疗肌萎缩病人最多、最具特色的医疗机构之一。

河北以岭医院肌萎缩治疗中心，在创新中不断发展，靠营造医疗精品不断赢得患者的信赖。

肌营养不良应该怎么治

小孩子的肌肉和骨骼，都处于不断生长发育的过程中，随着年龄的挣扎过，肌肉和骨骼对营养成分的需求会不断增加，但是在这个期间，不管是饮食所摄入的营养类型，和生活方式、运动等，都会对骨骼和肌肉的发育产生不同类型的影响，那么，小孩肌营养不良怎么办呢？

小孩肌营养不良怎么办

1、一般治疗。

营养 ：宜食低糖、低脂和含丰富维生素的水果、蔬菜。

运动 ：在神经康复医生指导下每天进行规律的、力所能及的肢体锻炼。长期坚持能延缓肌萎缩及无力。

教育 ：家长应多关心和鼓励孩子 ,合理地安排规律的生活和学习。

2、在专科医生的指导下药物治疗。

3、物理治疗及按摩可以改善DMD患儿局部血液循环，防止关节挛缩。

4、外科治疗DMD早期可考虑做跟腱松解术和脊柱侧弯矫形术，设法延长其肢体活动时间。

5、基本替代治疗这是目前公认的最有希望的治疗方法，可提高患儿肌纤维产生dystrophin的功能。

小孩肌营养不良的症状

1、Duchenne型肌营养不良：为X连锁隐性遗传，男性发病，女性携带异常基因但不发病。多见于儿童发病，逐渐进展。开始表现为走路不稳，易摔跤，上楼困难，以后发展至行走困难，12岁前不能行走，只能卧床。

2、Becker型肌营养不良症：又称良性型肌营养不良症，也是X连锁隐性遗传，男性发病，女性传递。多于5-20岁之间起病，表现Duchenne型类似，但病程较良性，12岁时仍能行走，但起病15-20年后大多不能行走，心肌受累和智能障碍较少见。

3、Erd型肌营养不良症：又称肢带型肌营养不良症，为常染色体隐性遗传，两性均可发病。多于20-30岁间起病，主要累及近端肌群，常先影响上肢，多年后再影响下肢。偶有腓肠肌假肥大。

4、Landouzy-Dejerine型肌营养不良症：又称面肩肱型肌营养不良症，为常染色体显性遗传，两性均可发病。通常于青春期发病，首先影响面部和肩胛带肌肉，呈特殊的“肌病面容”。检查时可发现蹙额、皱眉、鼓腮、闭眼、闭口均力弱，三角肌、肱二头肌、肱桡肌萎缩明显。

肌营养不良的原因有一些属于遗传基因导致出现的，分别出现在不同年龄的儿童或者成年人的身上，但是，从普通治疗的效果来收，大部分是用来通过延缓肌肉萎缩，让身体处于正常的肌能状态。所以，不管在任何时候发现孩子出现肌肉异常的现象，都需要尽快到正规医院的专科门诊进行治疗。

我国干细胞治疗、干细胞临床研究到什么程度了？

? ? 近年来干细胞已经被应用至多种疾病的临床研究中，这些疾病大多数都是当前临床治疗十分有限的病种，例如渐冻症、老年痴呆等。未来，多种过去无计可施的疾病将在干细胞新药的帮助下得到救治。

? ? 文汇网上的新闻曾经谈到，“黄斑变性、糖尿病、帕金森病、脊髓损伤等疾病，既是困扰医学界的难题，也给患者带来了极大痛苦，能带来突破性治疗进展的，非干细胞治疗莫属。”

? ? 目前，国内治疗糖尿病足、骨关节炎的干细胞新药的临床试验已经获得批准，治疗牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺损、移植物抗宿主病、溃疡性结肠炎等疾病的干细胞新药的注册申请也通过了监管部门的受理。同时治疗急性心梗、小儿脑性瘫痪、帕金森病、失代偿性乙型肝炎肝硬化、黄斑变性、卵巢早衰等疾病的干细胞临床研究也正在进行中。

? ? 相比前几年，国内干细胞治疗正朝着更加规范的方向发展，也朝着离造福人类更近的方向迈进。

? ? 国内干细胞药物研发现状

? ? 自2009年国际上首款干细胞药物获批上市以来，至今全球共有十余款干细胞药物上市，涉及的适应症包括急性心梗、退行性关节炎、移植物抗宿主病、克罗恩病、赫尔勒综合征、血栓闭塞性动脉炎等。欧洲、美国、加拿大、韩国、日本均已有干细胞药物上市，细胞来源包括不同组织来源的自体间充质干细胞、造血干细胞等，异体来源细胞较少。而我国在这一领域的空白仍待填补。

? ? 全球干细胞上市产品盘点

? ? 不过，当前我国干细胞药物发展进入了全新的阶段。我国监管框架正在逐步完善，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布明晰了干细胞治疗作为药品申报的标准，同时“60天临床试验默示许可”的新药审批新制度，给我国干细胞新药的研发和申报提供了新的发展机遇。

? ? 据国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息，2018年6月至今，国内相继有10款干细胞新药的IND申请获CDE受理，其中4款干细胞新药IND获得临床默示许可，分别是胎盘、脐带、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应症分别为糖尿病足溃疡、膝骨关节炎和膝骨关节炎。

? ? 同时，国家“干细胞及转化研究”重点专项也在推动干细胞治疗药物的研制。例如，重点专项申报指南指出的考核目标之一是针对某种重大疾病或罕见病研制细胞治疗药物，申请干细胞新药注册以及申请干细胞临床批件。在政策的支持以及行业快速发展的新时代里，我国干细胞药物的空白有望得到填补。

? ? 在第47期理解未来科学讲座上，中科院专家预测，未来五到十年将会有经过国家批准的干细胞药物的正规产品上市销售。

? ? 间充质干细胞药物将成趋势

? ? 间充质干细胞是当今干细胞药物研发中最受欢迎的一种，在所有干细胞新药研发中占比十分显著。目前全球十余个获批上市的干细胞药物中，超过一半以上是间充质干细胞治疗产品。我国获得临床批件的4款干细胞药物也均属于间充质干细胞治疗产品。当前全球范围内处在临床研究阶段的许多干细胞疗法也属于间充质干细胞产品，并且数量在逐年增加。

? ? 根据PolarisMarketResearch发布的最新研究报告，全球间充质干细胞市场前景明朗，在多种综合因素的影响下，整个市场将保持增长趋势。2018年至2026年，全球间充质干细胞市场预计以7.3%的复合年增长率增长。

? ? 同样的，全球市场调研机构ARC（AnalyticalResearchCognizance）发布的报告显示也显示，全球间充质干细胞市场发展迅速，平均增长率为6.2%。2018年，全球间充质干细胞市场值为1.7亿美元，预计至2024年底将达到2.2亿美元。报告指出，未来几年亚太地区将占据更多的市场份额，尤其是中国。

? ? 促进间充质干细胞市场增长的主要因素包括临床对这类干细胞的需求增加，例如对间充质干细胞作为膝关节置换术的有效替代治疗方法的需求增加。此外，全球老年人口的增加以及癌症等各种慢性病患病率的不断攀升，也将推动间充质干细胞的市场发展。

? ? 胎盘及脐带等围产组织中含有丰富的间充质干细胞，越来越受到科学家家的青睐。

? ? 研究表明，间充质干细胞的增殖能力会随着年龄的增长而降低，而且与骨髓、脂肪等来源的间充质干细胞相比，围产组织的间充质干细胞的分化潜能和免疫调节的能力更强，免疫原性也更低。

? ? 目前，围产组织来源的间充质干细胞已经被应用到多种疾病的治疗研究中，如早衰症、系统性红斑狼疮、干燥综合征等等。截止到2019年11月，国内62个完成备案的干细胞临床研究项目中超过半数使用围产组织来源的间充质干细胞。同时国内已经有2款围产组织来源的间充质干细胞新药获得了临床批件。

? ? 展望

? ? 干细胞的研究和发展对于人类健康和生命将会是一个颠覆性的变革。干细胞已经被广泛应用到了诸如帕金森、老年痴呆、老龄化导致的肌肉萎缩等机能退行性疾病、心血管疾病、不孕不育以及意外损伤等疾病的治疗研究中。随着干细胞新药研发的发展，人类医学的发展也将进入全新的阶段——一些过去无计可施的疾病有望结束“病无所医”的临床困局。

? ? 以上就是我的全部回答，希望对大家有所帮助，望采纳！

进行性肌营养不良有医治方法么？

肌营养不良属于遗传性疾病，常表现为疾病进行性加重导致的四肢无力、支配运动肌肉变性，无法治愈。但可以通过积极的治疗缓解症状并预防严重并发症。建议患者进行营养支持治疗、药物治疗、康复治疗，使心肺功能得到维持，有效延长患者寿命。康复治疗配合理疗、针灸、热敷以及按摩等以防止关节的挛缩以及肌肉进一步萎缩。

另外，患者要多到户外活动，适当进行体育锻炼，增强自身抵抗力。但要避免运动过于剧烈，可以选择慢跑、散步等方式进行锻炼。

干细胞技术在医学上的应用前景

干细
胞即起源细胞，是指尚未发育成熟的细胞，它具有多分化潜能和自我复制的功
能。在特定条件下，可以分化成不同的功能细胞，形成多种组织和器官。医学界
期望能够用干细胞来修复那些坏损组织或器官，因此称其为“万能细胞”。干细
胞技术作为一种新兴的医疗技术，正逐渐展现出其诱人魅力，市场应用前景非常
广阔。
干细胞研究的重大突破在于：１９９８年，美国威斯康星大学的科学家成功
地在体外培养和扩增了人体胚胎干细胞，为利用干细胞治疗疾病提供了细胞来
源；１９９９年，美国科学家发现小鼠肌肉组织的成体干细胞可以“横向分化”
为血液细胞。随后科学家证实并发现，人类成体干细胞具有可塑性，为干细胞的
临床应用拓展了更为广阔的空间。
１９９９年，美国《科学》杂志推举干细胞为２１世纪最重要的十项研究领
域之一，且位居第一，领先于家喻户晓的“人类基因组测序”。２０００年，干
细胞再度入选《科学》评选的十大科技成就。２００１年年底《科学》又将其置
于２００２年值得关注的六大热门科技领域之首。
通过干细胞研究，人们相信，绝大多数疾病，包括神经性疾病、糖尿病、慢
性心脏疾病、肾脏病、肝脏疾病、癌症和艾滋病等，都可望借助干细胞技术得到
康复。同时利用干细胞及其产物细胞，还可以结合基因治疗、组织工程及药物开
发等进行医疗或研究应用。
骨髓移植手术可说是干细胞应用的一种，骨髓接受者先经化学及放射线治疗
后，再移植捐赠的骨髓，其中所含的干细胞，将会分裂分化，再重新组成骨髓内
的各种血液细胞，达到治疗的目的。
干细胞除了直接使用之外，将来还可能配合基因修饰，提供原有干细胞不具
备的功能，或是运用培养技术，使其成为人造器官组织的来源。目前器官移植来
源有限，因此干细胞的潜力备受期待。另外，利用人类干细胞或其衍生的组织、
器官测试各种药物的药效、毒理特性，也会比用其他动物更能反映人体状况，可
能发展成为一种新的药物筛选模式。
干细胞应用于临床治疗，最大的挑战在于稳定的细胞来源、足够的移植细胞
量，以及能维持细胞活性的保存技术。目前干细胞的分离、纯化与收集技术，可
说是取得治疗材料的关键，而生物体外细胞工程与选殖、细胞株的增生培养，以
及治疗产品的制造，也都是此一治疗所需的重要相关技术。英国胚胎干细胞库的
建立将为提供干细胞来源作出贡献。
目前虽然干细胞产业仍处在萌芽阶段，但其应用前景十分广阔，蕴藏着巨大
商机。据估计，２００１年干细胞治疗相关市场值约为３．３亿美元，２００２
年则有４．５亿美元，今后年平均增长率约在３０％左右，将于２００７年达到
１９亿美元。
包括美国、英国、德国、瑞典、以色列、澳大利亚、新加坡、日本、中国大
陆、韩国以及中国台湾地区等，均正积极进行干细胞治疗的研究，并取得了可喜
成果。
皮肤组织修复目前在组织工程中发展最快速，其相关产品为第一个取得美国
食品和药物管理局的批准并上市，人工皮肤可用来治疗皮肤溃疡、烧烫伤、手术
及美容等，目前所取的细胞来源有来自新生儿的包皮、或者病人本身的毛囊，上
市产品如AdvancedTissueSciences公司的Dermagraft-TC、Organogenesis公司
的Apligraf及瑞士公司ModexTherapeutics的EpiDexTM等。
硬骨再生的研发目前也非常炽热，主要分三个技术层：合成移植物、脱矿骨
基质（demineralizedbonematrix；可用来做骨组织工程所需的三度空间支
架）、及促进骨生成的蛋白质（bonemorphogenicproteins）。
日本信州大学医学系佐佐木克典教授领导的研究小组，最近利用从美国威斯
康星大学进口的人体胚胎干细胞，经过一年多的努力，用１００个人体胚胎干细
胞成功制成了８个能在培养皿中搏动的心肌细胞，其成功率高于美国研究小组。
这在日本国内还是第一次。
日本庆应大学医学系冈野荣之教授领导的研究小组，最近用老鼠胚胎干细胞
生成因早老性痴呆症而丧失的脑神经细胞获得成功。据称，如果能使这种细胞增
殖，并提高其记忆机能，早老性痴呆症则有望治愈。
整体来看，干细胞治疗现在仍受限于安全性及其治疗效果，还没有普遍应
用。若要利用干细胞进行研究与产品开发，仍需要熟悉细胞培养，了解细胞分化
机制，这有赖广泛的科学研究来提供相关理论基础。目前，越来越多的研究确
认，多能成体干细胞具有高度应用价值。将来也许能避开胚胎干细胞研究引起的
伦理争论，并应用于细胞疗法、组织工程以及再生医学，带动干细胞产业的发
展

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