难治性免疫病尝试干细胞移植(什么是免疫缺陷病免疫缺陷病的治疗)

难治性免疫病尝试干细胞移植

难治性自身免疫病对各种传统治疗“软硬不吃”及其高复发率、高病死率的“恶习”令医生一直很头疼，北京协和医院风湿科自1999年起尝试以造血干细胞移植治疗难治性自身免疫病，不仅积累了全球数量及病种最多的病例资料，而且取得了初步的成效。

据该科唐福林教授介绍，他们所采用的自体外周血干细胞移植具有无需寻找配型相合的供者，不会发生移植物抗宿主病等优点，针对风湿免疫病治疗的疾病谱也较广，如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、系统性硬化症等。其治疗过程类似于造血干细胞移植治疗血液病，无论是干细胞的动员、采集、分选和回输都已比较成熟。该科冷晓梅博士告诉记者，就目前接受治疗的34位病人情况来看，短期疗效令人满意。多数病人病情得到明显控制，复发率约10％，移植相关死亡率为8％。

然而，作为全球目前实施例数仅500余例的临床新疗法，采用自体外周血干细胞移植治疗免疫病仍然存在一些问题：首先，尽管治疗程序相仿，但自身免疫病与血液病治疗机制仍有很大不同——前者针对自身免疫反应的异常，而后者则针对肿瘤细胞；其次，移植后自身抗原依然存在，重建后的免疫细胞对自身抗原的免疫耐受性如何尚不完全清楚；另外，如自身免疫病本身存在于细胞的异常，移植后的干细胞所携带的易感基因并未去除，故仍有复发的可能。冷晓梅博士指出，该疗法成功的关键在于选择合适的病例、回输足够的干细胞、保证严格的无菌以及造血和免疫重建前感染的控制，而且仍需继续观察其中远期疗效，目前并不适于在临床普及应用。

什么是免疫缺陷病免疫缺陷病的治疗

免疫缺陷病是一组由于免疫系统发育不全或遭受损害所致的免疫功能缺陷引起的疾病。相信大家都不太了解免疫缺陷病，以下是由我整理关于什么是免疫缺陷病的内容，希望大家喜欢!

免疫缺陷病的病因 1.原发性免疫缺陷病

是一组少见病，与遗传相关。

2.继发性免疫缺陷

常由多因素参与引起，包括感染(风疹、麻疹、麻风、结核病、巨细胞病毒感染、艾滋病病毒感染、球孢子菌感染等)、恶性肿瘤(霍杰金病、急性及慢性白血病、骨髓瘤等)、自身免疫性疾病(系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等)、蛋白丢失(肾病综合征、蛋白丢失性肠病)、免疫球蛋白合成不足、淋巴细胞丢失(因药物、系统感染等)以及其他疾病(如糖尿病、肝硬变、亚急性硬化性全脑炎)和免疫抑制治疗等。继发性免疫缺陷病可以是暂时性的，当原发疾病得到治疗后，免疫缺陷可恢复正常，也可以是持久性的。继发性免疫缺陷常由多因素参与引起，例如癌肿伴发的继发性免疫缺陷病可由于肿瘤、抗癌治疗和营养不良等因素所致。

免疫缺陷病的临床表现 1.感染

对各种感染的易感性增加是免疫缺陷最主要、最常见和最严重的表现和后果，感染也是患者死亡的主要原因。患者年龄越小，感染频率越高，病情也越重。感染可表现为反复的或持续的，急性的或慢性的。两次感染之间无明显间隙。感染的部位以呼吸道最常见。感染的性质主要取决于免疫缺陷的类型，如体液免疫、吞噬细胞和补体缺陷时的感染主要由化脓性细胞如葡萄球菌、链球菌和肺炎双球菌等引起，临床表现为气管炎、肺炎、中耳炎、化脓性脑膜炎和脓皮病等。细胞免疫缺陷时的感染主要由病毒、真菌、胞内寄生菌和原虫等引起。

免疫缺陷者体内正常菌群及空气、土壤和水中无致病力或致病力很弱的微生物，如大肠杆菌、绿脓杆菌、变形杆菌等均十分易感，这种类型的感染称为机会性感染。

2.恶性肿瘤

世界卫生组织(WHO)报告，原发性免疫缺陷病以T细胞免疫缺陷者恶性肿瘤的发病率比同龄正常人群高100～300倍，以白血病和淋巴系统肿瘤等居多。

3.伴发自身免疫病

原发性免疫缺陷者有高度伴发自身免疫病的倾向，正常人群自身免疫病的发病率为0.001%～0.01%，而免疫缺陷者可高达14%，以系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和恶性贫血等较多见。

4.多系统受累和症状的多变性

在临床和病理表现上，免疫缺陷是高度异质性的，不同免疫缺陷由免疫系统不同组分缺陷引起，因此症状各异，而且同样疾病不同患者表现也可不同。免疫缺陷时可累及呼吸系统、消化系统、造血系统、内分泌系统、骨关节系统、神经系统和皮肤黏膜等，并出现相应功能障碍的症状。

5.遗传倾向性

多数原发性免疫缺陷病有遗传倾向性，约1/3为常染色体遗传，1/5为性染色体隐性遗传。

免疫缺陷病的治疗 1.治疗原则

①保护性隔离患者，减少接触感染源;②伴有免疫缺陷的患者，禁止接种活疫苗，以防发生严重疫苗性感染;③一般不做扁桃体切除术和淋巴结切除术，禁忌做脾切除术，免疫抑制类药物应慎用;④使用抗生素以清除细菌、真菌感染;⑤根据免疫缺陷类型给予替代疗法或免疫重建。

2.应用免疫制剂

大部分原发性免疫缺陷病患者伴有IgG或其他抗体缺乏，补充Ig是最常见的治疗措施。对血清Ig含量低于2.5g/L的患者，应给予人丙种球蛋白静脉滴注。其他替代治疗包括特异性免疫血清，输白细胞、细胞因子等以提高机体的免疫功能。

3.免疫重建

通过胸腺移植、骨髓移植、造血干细胞移植和胎肝移植，以重建免疫功能，对某些原发性免疫缺陷病可缓解病情，是有效的治愈措施。胎儿胸腺组织移植是将16周以内的胚胎胸腺植于腹膜下或皮下，用于治疗细胞免疫缺陷病，尤其是胸腺发育不全症。胎儿胸腺移植后很快(常在数天内)出现胸腺重建的表现，并持续存在。

干细胞移植包括脐血干细胞移植和外周血干细胞移植。脐血富含造血干细胞，可作为原发性免疫缺陷病患者免疫重建的干细胞重要来源。

骨髓移植包括同种异体同型合子骨髓移植、同种异体半合子骨髓移植和无关供体骨髓移植，应根据患者病情和具体情况选定。

4.基因治疗

造血干细胞移植能治哪些疾病

造血干细胞移植治疗白血病的原理是:首先借助大剂量放疗和化疗手段,最大限度消灭患者体内恶性细胞，再输人正常的造血干细胞，被植人的干细胞在新环境中“定居”下来，分化增殖,帮助病体“重建家园”,度过血液和免疫系统经重创后失去正常功能的那一段困难时期。

使用大剂量的放射线和化学药物也可以杀死血液中的肿瘤细胞，有效遏制白血病的发展。但是这种杀伤是“敌我不分”的，在杀死肿瘤细胞的同时也杀死正常细胞，危及患者的生命。因此无论放疗还是化疗，都不及骨髓移植，准确说是造血干细胞移植治疗白血病的效果。
造血干细胞移植是20世纪最伟大的临床医学成果。
造血干细胞移植能治疗哪些疾病?利用造血干细胞移植治疗的疾病包括:血液系统恶性肿瘤，如白血病、多发性骨髓瘤、骨髓异常增殖综合征、淋巴瘤等;某些恶性实体瘤，如神经母细胞瘤、小细胞性肺癌、生殖细胞癌等;以及非肿瘤性疾病，如骨髓造血功能障碍、重症免疫缺陷病、先天性代谢缺陷病、血红蛋白病、
急性放射病等。
目前，对造血干细胞的研究又有一些新突破，如针对重症天疱疮严重并发症(双侧股骨头无菌性坏死)以及重症肌无力等疾病的治疗。随着造血干细胞移植技术的飞速发展，治愈的病种还在不断地增加。
造血干细胞移植分为：骨髓造血干细胞移植，外周血造血，细胞移植，脐带血造血干细胞移植和胎肝造血干细胞移植四种。

干细胞移植存在多少风险

感染：患者接受造血干细胞移植后，由于免疫功能的抑制，发生感染的机会明显增加，发生率50%～80%。感染病变可能发生在身体的任何部位，可能来自移植操作的并发症、潜在的感染病原体激活、环境中接触的新病原体。引起感染的病原体包括细菌、真菌、病毒、寄生虫等。感染仍是目前影响移植个体长期存活的主要因素之一。

移植失败：是造血干细胞移植最严重的早期并发症之一。由于移植物未能成功植入，造血重建失败，临床呈现患者全血象严重减低伴骨髓空虚或增生减低，感染、出血并发症重，处理困难，死亡率高。但随着移植技术的不断进步，目前移植失败的发生率已降低至5%以下，甚至更低。

移植物抗宿主病（GVHD）：是造血干细胞移植的主要并发症和死亡原因，它的发生与供受体之间的免疫遗传学差异有关。GVHD通常分为急性GVHD和慢性GVHD。急性GVHD主要累及皮肤、肠道和肝脏，临床表现为皮疹、腹泻、肝功损伤。慢性GVHD是一种类似自身免疫性疾病的全身性疾病，常累及多个器官。

出血性膀胱炎：是造血干细胞移植的常见并发症之一，是由于预处理所用化疗药物损伤膀胱粘膜所引起的，临床表现为不同程度的血尿，多数患者经过大量输液、碱化尿液等治疗后可以痊愈。由于目前移植过程中应用药物预防，出血性膀胱炎的发生率和严重程度都降至较低水平。

远期合并症：主要涉及呼吸道和肺部疾病、甲状腺功能减退、性腺机能减退、白内障、继发第二肿瘤等等。这些合并症主要由于移植过程中的放疗、化疗等毒副作用所致，发生率并不高。

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