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FDA批准兰瑞肽治疗肢端肥大症

医案日记 2023-06-14 02:52:06

FDA批准兰瑞肽治疗肢端肥大症

近日,美国食品药品管理局(FDA)批准醋酸兰瑞肽注射剂(商品名:SomatulineDepot)治疗肢端肥大症。肢端肥大症属于发病率较低的罕见性疾病,多发于成年人,可危及生命,通常是因生长在大脑脑下垂体的良性肿瘤引发生长激素异常分泌而导致的。

醋酸兰瑞肽是一种新型的长效生长抑素(SM)八肽类似物,是许多内分泌、神经内分泌、外分泌和旁分泌机能的肽抑制剂。研究表明,醋酸兰瑞肽可能主要通过生长抑素受体(SMR)发挥作用,对外周(垂体和胰腺)SMR具有很好的亲和力,而对中枢受体的亲和力较弱。

因符合治疗罕见病药物的标准,FDA以孤儿药的身份批准该药用于外科手术和放射治疗疗效不佳的肢端肥大症患者的长期治疗。这种新治疗方式可以降低体内某些激素(如生长激素或类胰岛素的生长因子)的水平。400位患者参加受试的两个关键性临床试验结果显示,该药安全有效。目前发现的常见副作用包括:腹泻、胆结石、皮肤痒疹、心动过缓和血糖变化。糖尿病患者需调整糖尿病治疗药物的剂量。

该药由澳大利亚布里斯班的Tercica公司生产。

湖南大病保险特殊药品支付管理办法试行

近日,记者从省人社厅了解到,《湖南省大病保险特殊药品支付管理办法(试行)》已经正式印发。特药的大病保险待遇,包括大病保险支付待遇和按规定获得的无偿供药待遇。保障对象为参加我省城镇职工基本医疗保险且参加城镇职工大病医疗互助,或参加城乡居民医疗保险,正常享受医保待遇的人员中符合特药使用限定支付范围的患者。

  特药纳入大病保险

  大病保险特殊药品(简称“特药”)特指不在现行《湖南省基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》和《湖南省新型农村合作医疗基本药品目录》之内,但对治疗重大(罕见)疾病临床必须、疗效确切、价格昂贵,且已通过谈判机制纳入湖南省大病保险支付范围的药品。

  其中,在大病保险支付待遇方面,特药费用支付不另行设立起付线,一个医保结算年度内,参保患者发生符合规定的特药费用,城镇职工按照特药的医保结算价纳入大病医疗互助费支付,城乡居民纳入大病保险基金支付,6万元以内(含6万元)城镇职工按70%、城乡居民按60%支付,6万元以上12万元以内(含12万元)城镇职工按60%、城乡居民按50%支付,超过12万元的特药费用,不纳入支付范围;特药实际报销金额计入年度职工大病医疗互助最高支付限额或城乡居民大病保险最高支付限额。

  合规费用可追补

  无偿供药待遇方面,按照与特药生产厂家的谈判约定,参保患者因治疗所需按规定申请获得药品生产企业或慈善合作机构无偿提供的特药,大病保险不再支付特药费用。

  参保患者在特药协议药店取药,只需支付应由个人负担的费用,应由大病保险支付的费用由参保地医保经办机构或大病保险承办机构与特药定点机构定期结算。

  《办法》规定,1月1日至办法公布之日,参保患者在医疗机构或药店发生的合规特药费用,大病保险按照本办法规定的特药待遇标准和医保结算价格进行补偿追补。各地应依据临床诊疗规范,严格按照本省规定的特药大病保险限定支付范围支付特药费用,不得任意扩大或调整。

  连线

  这16种药品属“特药”

  记者从省人社厅了解到,我省大病保险特药一共有16种,包括用于治疗慢性髓性白血病的甲磺酸伊马替尼(胶囊、片剂)、达沙替尼、尼洛替尼,治疗乙型血友病的注射用重组人凝血因子Ⅸ,治疗结直肠癌的贝伐珠单抗,治疗非小细胞肺癌的盐酸埃克替尼(7片装和21片装)、吉非替尼、注射用培美曲塞二钠,治疗HER2阳性乳腺癌、HER2阳性胃癌的注射用曲妥珠单抗,治疗淋巴瘤的利妥昔单抗,治疗多发性骨髓瘤、套细胞淋巴瘤注射用硼替佐米,治疗骨髓增生异常综合征的地西他滨,治疗肢端肥大症、类癌的注射用醋酸兰瑞肽,治疗高磷血症的碳酸镧咀嚼片。

  提醒

  申请需提供哪些材料

  参保患者经诊断需使用特药治疗,须持特药责任医师签名确认和就诊医院相关部门意见的《湖南省大病保险特药使用申请表》及有关材料向医疗保险经办机构或大病保险承办机构提出申请。

  申请特药待遇需提供的材料包括身份证(社会保障卡)复印件、相关医疗文书(基因检测报告、病理诊断、影像报告、免疫组化报告、门诊病历、出院小结)等。

  各级医保经办机构或大病保险承办机构应积极实现与特药协议药店联网结算,参保患者在特药协议药店取药,只需支付应由个人负担的费用,应由大病保险支付的费用由参保地医保经办机构或大病保险承办机构与特药定点机构定期结算;在暂未实现联网结算的协议药店发生的特药费用,参保患者先行垫付费用,再凭身份证(社会保障卡)、发票及相关材料至参保地医保经办机构或大病保险承办机构按规定核报;经备案同意后,在医疗机构发生的合规特药费用,可按特药医保结算价格及相关规定享受特药待遇,超过特药医保结算价格部分由参保患者自负。

可不可以用生长激素来增高???

生长激素是可以用来长高的,但是不是随便就可以打的,还要看你的骨骼是否闭合,闭合了的话就不可以注射生长激长高了。
生长激素是人脑垂体前叶分泌的一种蛋白质激素,由 191个氨基酸组成。它是人体内最重要的促进生长的激素。 重组人生长激素是指利用基因工程技术合成的生长激素。人 工合成的基因重组人生长激素与人脑垂体产生的生长激素的化学结构完全一致,生理、药理作用也保持一致。遵医嘱采用重组人生长激素作为替代治疗,可明显地促进儿童的身高增长,并改善其全身各器官组 织的生长发育。数万例临床经验验证,重组人生长激素是目前治疗矮身材的唯一安全有效药物。我国生长激素的制备技术是走在全世界前列的,不单有短效生长激素,还有世界上唯一投入临床使用的(金赛增)长效生长激素。长效生长激素可一周注射一次,较低的注射频率可减少孩子的注射痛苦。并且临床相关数据证明,它的疗效更好,副作用更低。

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