FDA顾问建议许多成人白血病试验可应用于儿童

美国食品与药品管理局（FDA）顾问周二对FDA说，许多公司正在研发的新一代以基因为基础的目标白血病疗法不必进行分开的成人和儿童的临床试验。

FDA为了执行1998“儿科规则”试图听取肿瘤药物顾问委员会儿科小组委员会的建议。1998年“儿科规则”要求，如果该病既在成人中也在儿童中发生，药物试验资助人必须提供儿科信息。

委员会小组的建议通常是非正式和非限制性的。专家只是起辅助作用，正如一位FDA科学家所说的“只是讨论和处理如何把法律应用于肿瘤药物”。

大多数专家期望细胞遗传学、蛋白组学和其它科学进展将使未来的药物能够直接作用于引起许多淋巴细胞癌的受体或遗传学上的异常。委员会成员说成人和儿童疾病的生物学目标是相同的，所以FDA不必为了满足“儿科规则”而要求进行附加的临床试验。

委员会成员还表达了一种忧虑，制药公司为了完成有意义的大规模临床试验要招募足够的儿童患者，但因为儿童中相对较少发生淋巴细胞癌，所以使得招募工作变的困难。他们认为一些替代性终末指标象酶水平或药物动力学的成人资料并不完全可移用到儿童患者上。

委员会主席Victor M.Santana博士告诉路透社医学新闻：“我不想让他们在儿童中进行大规模的临床试验，因为道理很简单，没有足够的病人参加研究。”

Wayne Ruckoff博士代表Ortho Biotech公司对委员会说：“要使儿童药物和成人药物同步发展，但不用吸纳所有的患者参与研究。”

但一些委员提醒公司和研究人员不要对一个研究抱很大的期望，期望一个研究就能得到新技术对儿童和成人有益的资料。

芝加哥西北大学儿童纪念医院肿瘤学主任Sharon B.Murphy博士说：“严格意义上来说没有一个研究被证明确实是有效的。”

她说研究人员应考虑这样一个事实，即恶性肿瘤在儿童和成人中是不同的。例如，儿童中72%的非何杰金淋巴瘤病例为淋巴母细胞或Burkitt型，而这两种类型只占所有成人非何杰金淋巴瘤病例的4%。

委员会还告诉FDA官员以传统细胞毒性模型为基础的新药应根据每一个案例评审是否能将成人资料转移到儿童疾病中去。但几乎所有的成员都呼吁加强制药界、学术界、肿瘤团体、联邦研究人员和管理者之间的交流，保证儿童有更多的肿瘤药物。

休斯顿得克萨斯儿童癌症中心的临床医生David G.Poplack博士说：“只开发儿童领域的疗法需要太长的时间。”

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