【研究】crispr基因编辑技术或有望治疗癌症和hiv等顽疾

【研究】crispr基因编辑技术或有望治疗癌症和hiv等顽疾

crispr/cas系统是大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统，能够以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。近年来以crispr/cas9为基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，比如艾滋病、血液病、肿瘤等多种人类顽疾；那么近期crispr-cas9基因编辑系统在治疗癌症和hiv上有哪些突破性进展呢？小编对此进行了盘点，与各位一起学习！

【1】利用crispr治疗癌症？

根据美国国家卫生研究院（nih）的说法，美国重组dna顾问委员会（recombinant dna advisory committee，rac）下周将审查宾夕法尼亚大学申请首次利用革命性的基因编辑技术crispr治疗人类癌症的临床试验。利用crispr技术，科学家们能够准确地切割靶dna。

这项临床研究将从癌症患者体内提取出免疫系统的t细胞。接着，研究人员将利用crispr对t细胞进行基因修饰，并将基因修饰后的t细胞灌注回病人体内，这样它们将靶向摧毁肿瘤细胞。

nih科学政策副主任carrie wolinetz在一篇博客帖子中披露了这一审查信息。宾夕法尼亚大学正在开发的这种癌症免疫疗法旨在靶向攻击骨髓瘤、黑色素瘤和肉瘤。

crispr技术是在不到四年前开发出来的，但是已正在冲向临床应用。在此之前，一家位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司editas医药公司（editas medicine）说，它打算在2017年开展一项利用crispr治疗一种罕见的眼部疾病的临床试验。

【2】cell：让crispr在癌症领域大放异彩

第一次crispr-cas9基因编辑技术被用于整体生物模型中系统地靶向基因组中的每一个基因。来自broad研究所和麻省理工学院david h. koch综合癌症研究所的一个科学家小组，率先利用这一技术在一个癌症动物模型中系统地“敲除”（关闭）了整个基因组的所有基因，揭示出了与肿瘤进化和转移相关的一些基因，这为在其他细胞类型和疾病中从事类似的研究铺平了道路。这项研究工作在线发表在3月5日的《细胞》（cell）杂志上。

共同资深作者、哈佛-麻省理工broad研究所核心成员、麻省理工mcgovern脑研究所研究员、麻省理工学院大脑、认知科学与生物工程学系助理教授张锋（feng zhang）说：“全基因组向导rna(guide rna， grna)库是一个强大的筛查系统，我们带着激动的心情开始将它应用于动物模型中来研究基因功能。这项研究是朝着利用cas9在体内鉴别癌症和其他复杂疾病中的重要基因迈出的第一步。”

【3】jnci：重磅！科学家利用crispr/cas9技术使癌症突变失活

由于在许多生物医学和生物技术领域均有着广泛的应用，“基因魔剪”crispr/cas9或将完全打开癌症研究领域的大门；日前一项刊登在国际杂志journal of the national cancer institute上的研究报告中，来自德国德累斯顿工业大学 （dresden university of technology）等机构的研究人员通过研究发现，扮演癌症驱动子的突变或许能够被靶向作用并且修复，而且这些相关的突变也可以被快速诊断，并被用来改善个体化疗法。

作为生物技术研究领域的革命性工具，crispr/cas9在生物医学研究上有着其广泛的用途，其可以实现对细胞基因组中特定位点的dna进行切割，如今研究人员就发现了一种方法，能够利用该技术诊断并且使得癌症突变失活，从而加速癌症领域的研究。研究者frank buchholz说道，通过新一代测序技术我们就能够快速鉴别出癌细胞中的突变，但很多时候我们并不知道到底是哪些突变能够驱动疾病的发生，而且哪些突变是相对良性的。

这项研究中，研究者首先对超过50万个报道的癌症突变进行分析，这些突变从理论上来讲能够被靶向作用，并且超过80%的突变都可以被crispr/cas9系统进行切割修饰；随后研究者人员发现crispr/cas9可以在不明显靶向作用健康野生型等位基因的同时，对一系列常见的癌症突变进行特异性靶向作用；此外，携带癌症特异性引导rnas的cas9酶类的表达还能够揭开引发癌细胞生长和变异的突变。

【4】nature biotechnology：利用crispr系统筛选癌症药物靶向目标

近日，来自美国冷泉港实验室的研究人员在国际学术期刊nature biotechnology在线发表了一项最新研究进展，他们应用crispr-cas9技术靶向编码蛋白功能性结构域的外显子对癌症药物作用靶点进行大规模筛选，克服了crispr-cas9技术在该方面的技术障碍，对于癌症药物靶点筛选有重要意义。

crispr-cas9基因组编辑技术在发现癌症及其他疾病靶向治疗目标方面具有重要应用前景。目前的筛选策略主要通过靶向crispr-cas9诱导的候选基因5`外显子突变来进行，但这种方法常会产生保留部分功能的框内突变，即使具有很强的遗传相关性也有可能会被掩盖。

在该项研究中，研究人员利用crispr-cas9技术靶向编码蛋白功能结构域的外显子对其进行突变，从而克服了上述问题的限制。这种方法会产生更多的无效突变，大幅度增加了阴性选择的效能。同时，大量的阴性选择可用于推断蛋白质不同结构域的功能重要性。研究人员利用这一方法对小鼠急性髓系白血病细胞的192个染色质调节性区域进行了筛选，发现了6个已知的药物靶点和19个潜在药物靶点。

【5】nat med：利用crispr-cas9进行全基因组筛选找到胰腺肿瘤弱点

在科学家们建立了crispr-cas9基因编辑技术之后，该技术得到了广泛利用。一些研究利用crispr-cas9基因编辑工具进行基因筛选，在癌细胞内找到了一些可以用于开发潜在治疗方法的基因弱点。

最近，来自加拿大多伦多大学的研究人员在rnf43突变的胰腺导管腺癌（pdac）细胞中进行了全基因组范围的crispr-cas9筛选，并找到了可以用于治疗该类型癌症的潜在抗体药物。这种类型的pdac依赖wnt信号进行增殖。

在这项研究中，研究人员通过筛选发现一个有fzd5参与的wnt信号通路对于携带rnf突变的pdac细胞的增殖有重要作用，fzd5是人类基因组编码的10个frizzled受体中的一个。研究结果表明该wnt受体的表达水平存在背景依赖性特征。研究人员利用一组重组抗体检测fzd蛋白的表达，证实fzd5的功能特征无法通过蛋白表达情况来解释。

【6】cell子刊：利用crispr/cas9技术鉴定出aml白血病细胞的弱点

在一项新的研究中，来自英国剑桥大学韦尔科姆基金会桑格研究所的研究人员和他们的合作者对一种crispr基因编辑技术进行改进，并利用它发现急性髓性白血病（aml）的新的治疗靶标。他们鉴定出大量基因可能作为抗aml疗法的潜在靶标，并且描述了抑制这些基因中的一种，即kat2a，如何破坏aml细胞，同时不会伤害非白血病血细胞。相关研究结果发表在2016年10月18日那期cell reports期刊上，论文标题为“a crispr dropout screen identifies genetic vulnerabilities and therapeutic targets in acute myeloid leukemia”。

aml是一种侵袭性血癌。aml细胞（一种癌细胞）将骨髓中的健康细胞挤出去。它们快速地增殖和干扰骨髓制造正常血细胞的能力，从而导致威胁生命的感染和流血。主流aml疗法在几十年内并未发生变化，而且不到三分之一的aml患者在这种癌症中存活下来。

为了鉴定出治疗aml的新方法，研究人员利用crispr-cas9基因编辑技术对aml细胞进行筛选以便寻找它们的弱点。这种技术能够被用来破坏和摧毁细胞基因组中的靶基因。为了实现这一目标，他们对crispr-cas9技术进行优化，以便高效地逐个地破坏aml细胞基因组中的所有基因。这允许他们鉴定出那些遭受破坏后对aml细胞的生长和存活是有害的基因。

【7】nature：大师级牛人用crispr构建癌症类器官

肠道上皮是人体内细胞更新最快的组织，可以迅速更新和修复肠粘膜，但这种能力也带来了一定的风险。人们发现，肠道的隐窝干细胞（crypt stem cell）可能起始肿瘤形成，在肿瘤细胞的分化、增殖及凋亡中发挥重要作用。

用含有干细胞巢蛋白（wnt、r-spondin、表皮生长因子egf）的培养基，可以长期培养小鼠和人类的肠道干细胞，生成遗传学和表型稳定的上皮类器官。荷兰艺术与皇家科学院主席、美国国家科学院院士hans clevers教授领导研究团队，利用crispr/cas9技术建立了结直肠癌（crc）类器官。这一研究成果发表在本周的nature杂志上。

结直肠癌通常是由腺瘤缓慢发展而成，这说明结直肠癌发展很可能是一个陆续获得基因突变的过程。研究人员将crispr/cas9技术用于体外培养的人类肠道干细胞，陆续引入了四个最常见的结直肠癌基因突变（apc、p53、kras和smad4）。他们通过去除培养基中的生长因子，来筛选发生了突变的细胞。

【8】nat commu：大刀砍向hiv病毒——crispr系统初步成功应用

想象一下，一个成分单一的药物，可以防止人类免疫缺陷病毒（hiv）感染，也能治疗已经感染艾滋病毒的患者，甚至能清除比hiv更厉害的病毒的所有休眠副本。这听起来像科幻小说，但已经有科学家们开始一步步接近于这个目标。他们通过定义和利用细菌和基因剪刀手crispr/cas9系统，为细胞创造了一个新的防御系统。这篇研究成果，发表在最新的nature communications。

当hiv病毒复制潜入人体细胞，它们就会导致混乱。它使用细胞本身的分子机制制成病毒遗传物质的副本，这些副本随后埋葬细胞自身的基因。从此之后，主体细胞变成一个hiv工厂，使得病毒大量复制，以遍布全身。现有的hiv药物主要瞄准这一生命周期中的各个步骤：比如说一些阻止病毒整合进入细胞的dna，而另一些尝试包括停止受hiv影响的细胞生产更多的病毒。不过这些药物的问题在于它们不能真正删除那些隐藏在细胞的病毒dna。这些病毒可以保持休眠状态数年之久，然后再次激活。所以病人通常需要每天或每周的使用药物来保障他们的生活，因为hiv可以潜伏。不过这样花费的金钱，时间和精力实在难以估量。

【9】cell子刊：crispr直击hiv感染的预防和治愈

crispr是最近备受推崇的基因组编辑技术，它能够高效而精准地编辑基因组中几乎所有的序列，这将大大促进疾病研究和新疗法开发。著名科学期刊《cell reports》日前发布了一项新成果，科学家利用crispr/cas9基因编辑系统，在人体免疫t细胞内对45个与hiv入侵宿主相关的基因进行特殊编辑分析，甄别出了其中某些基因经编辑改造发生突变后，可保护t细胞免受hiv病毒的侵入、整合、转染。这对于彻底清除hiv病毒、预防和治愈艾滋病有重要意义。

hiv病毒全称人类免疫缺陷病毒，它是导致艾滋病（aids）的罪魁祸首。hiv 感染人体后，侵入并破坏cd4阳性的t淋巴细胞，导致免疫系统功能不断下降，使患者越来越容易遭受大量其它感染和疾病的侵袭而最终死亡。艾滋病是一个遍布全世界的公共健康问题，根据who统计，2014年全球hiv感染人口接近4000万，其中新增感染人数200万。由于近年来抗病毒疗法的不断进步，特别是多种抗病毒药物组合的“鸡尾酒”疗法问世后，艾滋病可获得长期有效控制，已逐步变成了一种慢性、可控的疾病。但现有疗法始终无法彻底清除体内hiv病毒，容易死灰复燃。如何彻底消除体内潜伏残留hiv病毒，如何预防t 细胞不被hiv重新感染，是现今艾滋病治疗的重要难题。

【10】nature子刊：利用crispr/cas9清除人t细胞基因组中的hiv-1

人免疫缺陷病毒（hiv）导致获得性免疫缺陷综合征（aids），即艾滋病。在一项新的研究中，来自美国天普大学路易斯-卡茨医学院（lewis katz school of medicine at temple university）的研究人员开发出一种特定的基因编辑系统crispr/cas9，从而为最终治愈hiv感染铺平道路。他们证实利用这种基因编辑系统能够有效地和安全地将这种病毒从在体外培养的人t细胞的dna中清理掉。相关研究结果于2016年3月4日在线发表在自然出版集团旗下的scientific reports期刊上，论文标题为“elimination of hiv-1 genomes from human t-lymphoid cells by crispr/cas9 gene editing”。

论文共同通信作者、天普大学路易斯-卡茨医学院综合neuroaids中心主任、神经病毒学中心主任、神经科学系主任和教授kamel khalili博士说，“抗逆转录病毒药物非常善于控制hiv感染。但是接受抗逆转病毒药物治疗的病人一旦停止服用药物，就会遭遇到hiv复制快速反弹。”大量hiv拷贝的存在削弱免疫系统，最终导致aids。

治愈hiv/aids---自从上个世纪八十年代首次发现hiv以来，它已夺去了2500万多人的生命---是hiv研究的最终目标。但是一旦它整合进cd4+ t细胞---hiv感染的主要细胞---的基因组后，清除这种病毒已被证明非常困难。近期的努力有意专注于重新激活hiv以便触发强劲的免疫反应从而能够从被感染的细胞中根除这种病毒。然而，在此之前，这些“激活并杀死（shock and kill）”方法中没有一种获得成功。

科学家们刚刚用CRISPR做了10件惊人的事情

CRISPR技术

（vchal/Shutterstock） 就像有人在基因编辑领域快速前进：科学家可以使用一种简单的工具来剪断和编辑DNA，这加快了可能导致治疗和预防疾病的进步步伐。

的发现现在正在迅速到来，由于研究人员可以发表他们的工作成果，利用的工具，称为CRISPR-Cas9。

这个工具，通常简称为CRISPR，首次被证明能够在2011年剪断DNA。它由一种蛋白质和一种叫做RNA的DNA的近亲组成。科学家可以利用它在非常精确的位置切割DNA链，使他们能够从遗传物质链中移除基因的突变部分。

仅在过去的一年里，世界各地的研究人员就发表了几十篇科学论文，详细介绍了研究结果——有些很有希望，一些关键的-使用CRISPR剪掉并替换不需要的DNA来开发癌症、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎缩症和亨廷顿病的治疗方法，举几个例子。

“由于CRISPR，基础研究发现的速度已经爆炸了，”生物化学家和CRISPR专家Sam Sternberg说，加州伯克利的Caribou Biosciences Inc.的技术开发小组负责人，该公司正在为医学、农业和生物研究开发基于CRISPR的解决方案。

虽然任何基于CRISPR的治疗方法都需要几年时间才能在人体中进行测试，“几乎每天都会有无数次斯特恩伯格在接受《生活科学》采访时说，新的出版物概述了利用这一新工具对人类健康和人类遗传学的新发现。当然，人类并不是唯一拥有基因组的物种。CRISPR在动物和植物上也有应用，从消灭寄生虫，比如引起疟疾和莱姆病的寄生虫，到提高土豆、柑橘和西红柿的产量，

[CRISPR]的功效令人难以置信。这已经给大多数实验室的日常生活带来了一场革命，”纽约冷泉港实验室谢尔茨实验室首席研究员、分子生物学家杰森·谢尔茨说。Sheltzer和他的团队正在使用CRISPR来了解染色体的生物学，以及与染色体相关的错误是如何导致癌症的。

“我非常希望在未来十年里，基因编辑将从一个主要的研究工具转变为能够在临床上进行新治疗的工具，”Neville Sanjana说，来自纽约基因组中心和纽约大学生物学、神经科学和生理学助理教授。

在这里，我们来看看在对抗10种疾病方面的最新进展，这些疾病证明了CRISPR的能力，并暗示未来的事情。

癌症

（royaltystockphoto/Shutterstock） 一种治疗癌症的方法已经暗示了人类，自从公元前460年至370年的希腊医生希波克拉底发明了这个词：karkinos。但是，由于癌症和许多疾病一样，都是由人的基因组突变引起的，研究人员说，基于CRISPR的治疗有可能有一天会减缓肿瘤扩散的速度，或者完全逆转这种疾病。

这一领域的一些早期工作已经在中国展开，《自然》杂志报道，在人类使用基因编辑的法规比美国更为宽松的地方，

在2016年10月，中国的一名肺癌患者成为世界上第一个接受用CRISPR修饰的细胞注射的10人。由成都四川大学肿瘤专家陆佑博士领导的研究人员，对从患者自身血液中提取的免疫细胞进行了改造，并使产生一种蛋白质的基因失效，而这种蛋白质通常是癌细胞为了分裂和繁殖而劫持的。希望没有这种蛋白质，癌细胞就不会繁殖，免疫系统就会获胜美国的

研究小组也在寻找使用CRISPR抗癌的方法。宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心转化研究主任Carl June博士及其同事于2016年6月获得美国国家卫生研究院批准，对18名晚期黑色素瘤（皮肤癌）癌症患者进行临床试验，根据该大学的一份声明，肉瘤（软组织癌）和多发性骨髓瘤（骨髓癌）。在这项临床试验中，研究人员将使用CRISPR改变患者自身免疫系统细胞中的三个基因，希望使这些细胞破坏他们体内的癌细胞。

HIV

（Sebastian Kaulitzki | Shutterstock） 根除导致艾滋病的病毒HIV，一直是一场艰难的战斗。这种病毒不仅感染人体内攻击病毒的免疫细胞，而且还是一种臭名昭著的变异因子。在HIV劫持体内的一个细胞并开始复制后，它会产生自身的许多基因变异，这有助于它逃避药物治疗。据世界卫生组织称，这种耐药性是治疗艾滋病毒感染者的一个巨大问题，

CRISPR已经把艾滋病毒排在了它的视线中。2017年5月，坦普尔大学（Temple University）和匹兹堡大学（University of Pitt *** urgh）的研究人员利用CRISPR从病毒感染的细胞中截获病毒，关闭了病毒的复制能力。蒙特利尔麦吉尔大学（McGill University）的病毒学家陈亮（Chen Liang）领导的研究人员称，这项技术的使用在三种不同的动物模型中进行了测试，这是研究人员首次展示了一种从受感染细胞中消除艾滋病病毒的方法。他们在《分子治疗》杂志上报道了他们的研究结果。

亨廷顿病

（Ralwel/Shutterstock） 在美国大约30000人有一种叫做亨廷顿病的遗传病，这种致命的遗传病会导致大脑神经随着时间的推移而恶化，根据美国亨廷顿病学会。症状包括人格改变、情绪波动、步态不稳和言语迟钝。“KDSPE”“KDSPs”是由一种有缺陷的基因导致的，这种基因比正常情况下更大，产生一种大于正常形式的蛋白质，叫做亨廷顿蛋白，然后分解成更小的有毒的碎片，积聚在神经元中，破坏其功能。据美国国家卫生研究院（National Institutes of Health）报道，

，但在2017年6月，科学家在《临床研究杂志》（Journal of Clinical Investigation）上报告称，他们已经在实验室老鼠身上逆转了这种疾病，这些老鼠已经被改造成用人类突变的huntingtin基因代替老鼠的huntingtin基因。Su Yang，亚特兰大埃默里大学人类遗传学系博士后研究员，中国科学院遗传学与发育生物学研究所的任宝昌，用CRISPR将突变的亨廷顿基因的一部分剪掉，产生毒性位。毒性碎片在小鼠的大脑中减少，神经元开始愈合。受影响的小鼠恢复了一些运动控制、平衡和握力。尽管他们在某些任务上的表现不如健康老鼠，但结果显示CRISPR有助于对抗这种情况的潜力，科学家们强调，在这种疗法应用于人类之前，需要进行更为严格的研究。

杜氏肌营养不良症

（chiccodifc/Shutterstock）

杜氏肌营养不良症是一种由于一个叫做肌营养不良蛋白基因，是体内最长的基因之一。由分子生物学教授埃里克·奥尔森领导的德克萨斯大学西南医学中心的一个研究小组正在与CRISPR合作，寻找对抗杜氏肌营养不良症的方法sps“由于肌营养不良蛋白基因的突变，人体并没有形成一种功能性的肌营养不良蛋白，这对肌肉纤维的健康至关重要。随着时间的推移，这种蛋白质的缺乏会导致进行性肌肉退化和虚弱。

在2017年4月，奥尔森和他的团队在《科学进展》杂志上报告说，他们使用了一种叫做CRISPR-Cpf1的CRISPR工具的变体来纠正导致杜氏肌营养不良的突变。他们将该基因固定在实验室培养皿中生长的人类细胞和携带缺陷基因的小鼠中。

CRISPR-Cpf1是基因编辑工具箱中的另一个工具。根据美国犹他州西南医学中心的一份声明，它不同于更常用的CRISPR-Cas9，因为它更小，因此更容易输送到肌肉细胞。它还识别出一个不同于Cas9的DNA序列，Cas9在编辑很长的营养不良蛋白基因时非常有用。

防止失明

（Hannah Boettcher/Stock.XCHNG） 儿童失明最常见的原因之一是一种叫做Leber先天性黑蒙的疾病，这种疾病影响大约2到3人根据美国国家卫生研究院的数据，每10万名新生儿中就有一名。这种情况是遗传的，是由至少14个负责正常视力的基因突变引起的。

麻省剑桥生物技术公司Editas正在研究一种基于CRISPR的治疗方法，以逆转一种称为Leber先天性黑蒙病10型的疾病。据生物科技新闻网站Xconomy报道，该公司计划在2017年底前向美国食品和药物管理局提交必要的文件，以开始第一次针对这种情况的人体试验。

Editas由麻省理工学院生物工程教授张峰（音译）共同创建，他证明了CRISPR-Cas9可以被使用在人体细胞上。加州大学伯克利分校的詹妮弗·杜DNA和当时维也纳大学的埃曼纽尔·查彭蒂尔也证明了CRISPR-Cas9可以截取DNA，他们在2012年就这项技术申请了专利。麻省理工学院下属的博德研究所（Broad Institute）于2014年4月提交了专利，并快速跟进，最终获得了专利。据《自然》杂志报道，2017年2月，美国加州大学伯克利分校提起诉讼，声称双脱氧核糖核酸（Doudna）是第一位的，此后，博德研究所的专利获得了支持。

慢性疼痛

（Stasique/Shutterstock） 慢性疼痛不是遗传性疾病，但科学家们正在研究如何利用CRISPR通过改变基因来减少炎症来抑制背部和关节疼痛。在正常情况下，炎症是身体告诉免疫系统修复组织的方式。但慢性炎症则相反，会损伤组织，最终导致虚弱的疼痛。

2017年3月，由美国犹他大学生物工程助理教授Robby Bowles领导的一个研究小组报告说，他们使用CRISPR阻止某些细胞产生分子，这些分子被设计用来分解组织，导致引起引起疼痛的炎症，根据该大学的一份声明，

这项技术可以用来延缓背部手术后组织的退化。这可以加速愈合，减少需要额外的手术来纠正组织损伤。

莱姆病

（CDC） Kevin Esvelt，麻省理工学院的进化生物学家，想要消灭莱姆病，莱姆病是由蜱传细菌引起的，这种细菌可以从鹿蜱叮咬传播到人身上。疾病预防控制中心称，如果不加以治疗，这种感染会引起关节炎、神经痛、心悸、面瘫等问题。

虽然引起莱姆病的细菌是由鹿蜱传播给人的，但蜱虫本身在从卵中孵化时并没有这种细菌。相反，幼小的蜱虫在进食时会吸收细菌，通常是在白足鼠身上。埃斯韦尔特想减少据《连线》报道，通过使用CRISPR-Cas9基因改造白足鼠，使它们和它们的后代对细菌免疫，无法将其传给蜱虫，从而引发疾病。2016年6月，Esvelt向马萨诸塞州南塔基特岛和玛莎葡萄园的居民介绍了他的解决方案，据《科德角时报》报道，这是莱姆病的主要问题。然而，在进一步的测试完成之前，这些老鼠不会在岛上被释放，这可能需要数年的时间。

疟疾

（James Gathany）。由疾控中心提供，Paul I.Howell，MPH；Frank Hadley Collins教授， 疟疾每年导致数十万人死亡。2015年是世界卫生组织统计的最近一年，约有2.12亿疟疾病例和约42.9万疟疾死亡。

从源头上解决了这个问题，伦敦帝国理工学院的研究小组正致力于减少传播疟疾的蚊子的数量。根据该学院的一份声明，由奥斯汀·伯特教授和安德烈·克里斯蒂教授领导的一组科学家将研究两个主要的行动方案：对雄性蚊子进行基因改造，使其产生更多的雄性后代，研究小组在《自然》杂志上报道，2015年12月，他们发现了三种降低雌性蚊子生育能力的基因。他们还宣布，他们发现CRISPR可以至少针对其中一种。

作物

（Linda&Dick Buscher博士） 就像CRISPR可以用来修改人类和动物的基因组一样，它也可以用来修改植物的基因组。科学家们正在研究如何利用该工具的基因编辑能力，减少一些作物的疾病，使其他作物更加健壮。

英国诺维奇塞恩斯伯里实验室的教授索菲恩·卡蒙（Sophien Kamoun）正在研究如何去除使土豆和小麦易受疾病侵袭的基因，PhysOrg报道。据《自然》杂志报道，纽约冷泉港实验室的遗传学家扎卡里·利普曼（Zachary Lippman）正在利用CRISPR技术开发一种番茄植株，其枝条经过优化，能够承受成熟番茄的重量而不会折断。在加利福尼亚，几个实验室正试图利用CRISPR来对付一种叫做柑橘绿色化的植物疾病，这种疾病是由在柑橘林中植物间飞行的昆虫传播的细菌引起的，《自然新闻》报道，

编辑了一个可行的人类胚胎

（Dreamstime） 基于CRISPR的研究从假设到结果的速度令人震惊。谢尔茨告诉《生活科学》杂志说，过去需要几个月的实验现在需要几个星期。这一速度引起了政策制定者和利益相关者的一些担忧，特别是在人类身上使用这种技术时。

2017年2月，美国国家科学、工程和医学院的科学家发布了一份人类基因编辑评估报告，说这是可以接受的，但只是在某些条件下。该组织还说，改变胚胎、卵子和 *** 中的细胞在伦理上是允许的，前提是这样做是为了纠正疾病或残疾，而不是为了增强一个人的外表或能力，《科学新闻》报道，

虽然美国还没有科学家使用CRISPR来修饰一个可行的人类胚胎，但中国广州医科大学刘建桥领导的研究小组在2017年3月1日的《分子遗传学与基因组学》杂志上报道了这一进展。科学家们利用CRISPR-Cas9基因导入并编辑出人类胚胎的致病突变。这项研究表明，基因编辑可以在胚胎期完成。这些胚胎不是植入人体的。

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“治愈”艾滋病中国科研人员有新发现，到底是人类福音还是祸音？

2007年，一名同时患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在接受具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植后，血清中的HIV病毒得到有效清除，实现了艾滋病的“功能性治愈”。因此，通过基因编辑敲除成体造血干细胞上CCR5基因，

再将编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内有可能成为“功能性治愈”艾滋病的新策略。如何在造血干细胞中进行高效基因编辑，一直是该领域实现临床应用的关键瓶颈。2017年，邓宏魁研究组建立了利用CRISPR/Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系。

经过基因编辑后的人造血干细胞在动物模型中长期稳定地重建人的造血系统，其产生的外周血细胞具有抵御HIV感染的能力，该研究成果发表在《Molecular Therapy》（美国基因与细胞治疗协会旗下期刊）上。为了实现该技术在临床上的应用，在此基础上进行了一系列的优化。基于此优化技术体系，在通过原解放军第307医院伦理委员会审批后，

该研究组进行了ClinicalTrials.gov网站上临床研究注册（NCT03164135）。据了解，CRISPR/Cas9系统是一种存在于古细菌中的针对入侵病毒和质粒的适应性免疫系统，可通过其gRNA定位于DNA靶序列上的PAM，直接与DNA靶标碱基配对对目标基因进行剪切以形成DSB，随后启动机体的自我损伤修复机制，并产生敲入或敲除的效应。

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