新药研发规则：同类第一与同类最优

新药研发规则：同类第一与同类最优

2016年08月13日讯 新药的竞争异常残酷。和很多其它传统行业如汽车、电子产品不同，新药对产品区分有非常高的要求。竞争中领先的产品或者早于其它产品上市，或者优于其它产品，即大家常说的同类第一（first in class，FIC）与同类最优（best in class，BIC）。没有区分又上市较晚的产品基本没有生存空间。2014年《自然新药发现》杂志的统计数字表明第四个上市的同类药物只有FIC产品10%左右的市场价值。

所以成为FIC在新药竞争中至关重要，尤其是致命疾病如晚期肿瘤。但现在新药研发的主要瓶颈之一是优质项目的缺乏，所以成为FIC对研发团队的要求很高。如果一个企业想长期稳定地发现FIC药物，其研发团队的基础设施和人才配置必须非常优秀，因为只靠一种模式不能可持续地发现FIC药物。跨国大企业通常有能力和技术支持发现化学小分子、生物大分子、RNA、DNA、细胞疗法等性质完全不同的药物，无论从靶点为核心还是无靶点信息的表征筛选项目都有能力找到优质候选药物。

临床开发同样重要，找到合适的适应症和应答人群、控制突发事件如严重不良反应等需要经验丰富的团队。现在竞争最激烈的领域应该是肿瘤免疫疗法，默沙东在起跑落后情况下的一系列弯道超车、三年半即在美国上市第一个PD-1抗体Keytruda显示临床开发经验的重要性，而有些公司的类似药物则频繁出现各式各样的问题。同样，CAR-T的早期临床试验险些被细胞因子风暴终止，但因为第一时间发现IL6抗体Tocilizumab的解毒疗效使整个疗法的临床研究得以继续进行。

发现FIC药物不仅对技术的要求非常高，而且风险非常大因而对资本要求也非常高。因为有上面说的这些高度未知因素，任何小的失误都可以令所有的投入前功尽弃。受科学知识的限制，现在我们还无法根据生物学知识和临床前动物模型数据预测药物的成功可能。即使象PD-1抗体这样高选择性生物制剂、有如此高强度研究投入、已经显示前所未有疗效的药物，我们仍然不完全了解其工作机理，所以还无法预测其它类似药物是否会和PD-1抗体一样有效。失败项目是新药研发成本的主要部分。

当然很多生物技术公司没有这样全面的技术支持同样可以发现FIC药物，但通常是专攻单一项目而不是致力于长期稳定的新药产出。临床开发也通常需要与其它厂家合作。这类企业通常是有非常领先的独门技术如某个科学家的最新科学发现或技术创新，但这些项目也通常风险巨大，资本态度也忽冷忽热。去年资本对这类项目异常友好，但自今年年初整个生物技术领域出现明显萎缩迹象。

能够有这样技术支持并能承担失败风险的企业毕竟是少数，而且由于优质项目的缺乏这些顶级企业通常会同时开始优质项目的研发，但是最后上市总是有个先后。所以FIC药物凤毛麟角，直到最近每年也就5个左右。多数上市产品都是所谓的me too药物，但是由于监管和支付部门的要求，这些药物通常需要和FIC有一些区分，所以BIC药物是很多企业的追逐目标。

虽然一旦FIC验证了一个治疗假说，后续同类药物没有任何疗效的机会很小，但是要比FIC疗效更好或更安全绝非易事，现在药监、支付部门也没有动力批准、使用过多的同类药物。PD-1抗体显示广泛临床疗效后，一股PD-1研发大潮随之兴起，各个都希望成为BIC，我想很多企业也会有一些所谓区分数据。但是残酷的现实是现在80%以上的PD-1项目将血本无归。连FDA官员都警告现在这么多PD-1项目是资源浪费，难以想象当年beta阻断剂20个同类药物的现象会在PD-1上重复。

和我们无法根据临床前数据预测FIC药物临床疗效一样，我们同样无法根据临床前数据预测一个me too药物是否会成为BIC。这里面的深层原因是同一个，即我们现在对疾病和疾病治疗理解的不足。最近Medivation成为各大药厂争先收购的对象，一个重要原因是其PARP抑制剂talazoparib。Medivation认为talazoparib的体外活性高于同类药物，所以会成为BIC，但这个假说成为现实的可能微乎其微。可能90%的PARP生物学知识还有待发现，体外活性也只是一个模型，talazoparib临床表现将和很多已知、未知因素有关，现在根本无法预测。

但是后来居上成为BIC确实有，如10年前的药王立普妥。当年Park Davis几乎要放弃这个即将成为第五个上市的他汀药物，但立普妥出人意料地显示更强降血脂疗效。更为重要的是，辉瑞在收购立普妥后进行了大量标签扩展临床研究，显着拓宽了立普妥的适用人群。但这些标签扩展试验不仅可能失败，而且还可能有不利发现葬送整个产品。当年默沙东的Cox2抑制剂Vioxx就是在从止痛向前列腺癌扩展时发现心血管副作用而被迫撤市。最近对CD20抗体最熟悉的基因泰克的二代产品Gazyva在DLBCL未能成为BIC。可见成为BIC的路上也是险象重生，并非一旦概念验证后一切只是细节。

所以FIC和BIC只是技术和资本对不同机会的不同反应，这两个策略本身并无优劣之分。无论FIC还是BIC都对技术和资本有很高要求，不要错误地认为BIC更容易。没有能力做出FIC的企业也难以做出BIC，虽然运气在二者都可以起关键作用。脚踏实地地建立研发设施、储备研发人才、敏锐跟踪最新科学技术进展是赢得新药竞争唯一途径。

新药临床前研究内容有哪些,新药临床试验分为几期,各期研究的目的

分为4期。

1、I期临床试验。其目的是研究人体对药物的耐受程度，并通过药物代谢动力学研究，了解药物在人体内的吸收、分布、消除的规律，为制定给药方案提供依据，以便进一步进行治疗试验。

2、II期临床试验。本期临床研究重点在于药物的安全性和疗效。应用安慰剂或已上市药物作为对照药物对新药的疗效进行评价，在此过程中对疾病的发生发展过程对药物疗效的影响进行研究；确定III期临床试验的给药剂量和方案；获得更多的药物安全性方面的资料。

3、III期临床试验。 增加患者接触试验药物的机会，既要增加受试者的人数，还要增加受试者用药的时间； 对不同的患者人群确定理想的用药剂量方案；评价试验药物在治疗目标适应症时的总体疗效和安全性。

4、IV期临床试验。主要目的是通过这些研究让更多的医生了解其新产品并鼓励医生处方，为此，他们经常要将刚上市新药和同类竞争药品相比较，这样的研究往往在试验方案设计、实施及研究结果评价和报道上不够规范和科学，在许多国家是被药品法规明令禁止的。

扩展资料

1998年3月2日，中华人民共和国《药品临床试验管理规范》(试行)出台，我国药品临床试验管理规范的制定，也参照了WHO(世界卫生组织)和ICH的临床试验指导原则，其中各项要求基本实现与国际接轨。

在药物临床试验的过程中，必须对受试者的个人权益给予充分的保障，并确保试验的科学性和可靠性。受试者的权益、安全和健康必须高于对科学和社会利益的考虑。伦理委员会与知情同意书是保障受试者权益的主要措施。

临床试验必须更为慎重，防止严重毒副作用发生，也要防止生产无效甚至有害的药品。临床试验的重要性要远大于临床前的实验研究（但临床前研究也很重要，因为他们都是新药开发中不可缺少的环节），因为药品的最基本属性--有效性及安全性最终都是靠它检验的。

参考资料来源：百度百科--药物临床试验

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形容获得第一名的成语

形容获得第一名的成语
形容夺冠的成语有：独占鳌头、一马当先、匹马当先、遥遥领先、旗开得胜等。
一、独占鳌头[dúzhànáotóu]
释义：古称中状元。据说唐宋时皇宫石阶正中刻有大鳌，只有考中状元的人在朝见皇帝时才可以踏在鳌的头上。后来也比喻占首位或获得第一名。
出处：元·无名氏《陈州粜米》：“殿前曾献升平策，独占鳌头第一名。”
二、一马当先[yīmǎdāngxiān]
作战时策马冲锋在前，形容领先或带头。
出处：明·施耐庵《水浒传》第九十六回：“即便勒兵列阵，一马当先，驰下山来，犹如天崩地塌之势。”
三、匹马当先[pǐmǎdāngxiān]
一马当先。指冲锋在前。
出处：元·关汉卿《五侯宴》第三折：“刀横宇宙三军丧，匹马当先战百合。”
四、遥遥领先[yáoyáolǐngxiān]
遥遥：远远。远远地走在最前面。
出处：罗来勇《世界在他们眼前展开》：“我们的声誉就是实力遥遥领先的技术和工艺。”
五、旗开得胜[qíkāidéshèng]
旗帜一打开就取得了胜利。指交战时刚一接触就获得胜利。也泛指事情一开始就取得好成绩。
出处：《元曲选外编·无名氏〈射柳捶丸〉》：“托赖主人洪福，旗开得胜，马到成功。”
编辑于2021-06-10
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形容获得第一名的词语
形容得第一名的四字词语有独占鳌头、拔得头筹、名列前茅、首屈一指、一枝独秀、鹤立鸡群、状元及第。
独占鳌头：比喻占首位或第一名。出自于：元·无名氏《陈州粜米》：“殿前曾献升平策；独占鳌头第一名。”译文：曾经在皇上面前献过计策，当时是第一名。
拔得头筹：取得了第一个出场比赛资格。
名列前茅：指名次列在前面。古代行军时持茅的走在前面的叫前茅。出自于：《左传·宣公十二年》：“前茅虑无。”译文：最前面没有手持报警的旗帜。
首屈一指：屈指计数总是先屈大拇指，因以“首屈一指”表示位居第一。出自于：清·颜光敏《颜氏家藏尺牍·施侍读闰章》：“海论诗辄为首屈一指。”译文：海论诗即是最好的。
一枝独秀：形容在同类事物中最为突出，最为优秀。
鹤立鸡群：形容一个人的仪表或本领出众。出自于：南朝·宋·刘义庆《世说新语·容止》：“有人语王戎曰：‘嵇延祖卓卓如野鹤之在鸡群。’”译文：嵇绍卓然出众。
状元及第：状元及第是中国传统寓意纹样。明清时期，“状元及第”象征功名和高官厚禄。
形容得第一名的词语：
桂冠：古希腊常用月桂树叶编织成的帽子授予有杰出成就的诗人或兑技比赛的优胜者，象征光荣。后借“桂冠”代替“第一”。
鳌头：鳌是传说中海里的大龟，“鳌头”是最大最重要的部分。“独占鳌头”意乃占据“第一”。
问鼎：鼎是古代国家的象征。敢于“问鼎”者，即说明力量强大有能力掌管大事，指“第一”者。
领衔：“衔”，指在文件上签署的名字。“领衔”即署在众人之前的名字，也就是第一者。
榜首：古代科举考试后，列名张榜，“榜首”即列于金榜之上的第一名。
夺魁：“魁”指为首者，领头者。“夺魁”也就是“夺取第一”。
夺标：“标”指给优胜者发的奖品。“夺标”也就是夺标第一的意思。
执牛耳：古代诸侯订立盟约时，主盟者要亲手牵割牛耳取血，让每人尝一点血。后来便以“执牛耳”象征在某一方面居领导地位，意为“第一”。
第一名至第10名的雅称
录取分三甲：一甲三名，赐进士及第，第一名称状元、鼎元，二名榜眼，三名探花，合称三鼎甲。二甲赐进士出身，三甲赐同进士出身。二、三甲第一名皆称传胪。一、二、三甲通称进士。进士榜称甲榜，或称甲科。进士榜用黄纸书写，故叫黄甲，也称金榜，中进士称金榜题名。

新药从研发到上市需要经过哪些流程?

根据美国FDA的规定，新药从研发、上市到推广应用总共要经历4期临床试验，上市之前必须要通过前3期。

每期临床试验的作用和通过率不尽相同，只要3期中任意一期失败，上市之路就会被迫中止。只有全部通过进入下一步的上市程序。

1期临床试验：通常为期数月，旨在测试药物的安全性，这一关比较好过，通过率高达70%。

2期临床试验：2期临床试验又可以分为两个阶段，2a和2b。2a阶段仅仅是在一个很小的范围内测试一下药物的有效剂量。确定好之后，再进行药物有效性的临床试验。持续时间从数月至2年不等。这一阶段通过率骤减，只有33%的新药能顺利通过。

3期临床试验：长达1-4年之久，该阶段的主要任务是收集更多关于安全性和有效性的资料，对不同人群、不同剂量及该新药和其他药物的配伍进行研究。3期临床试验的通过率仅为25%-30%，是很多新药上市的“拦路虎”。

4期临床试验：4期临床试验是新药上市以后对于安全性和有效性的持续性研究，因为有些新药的副作用可能几年后才能显现出来，因此有必要在上市之后继续跟踪，以免后患。

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