FDA批准BTT1023治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的孤儿药资格

FDA批准BTT1023治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的孤儿药资格

2016年08月31日讯 根据一项新闻稿，美国食品和药物监督管理局（FDA）批准Biotie Therapies公司的BTT1023治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的孤儿药资格。

原发性硬化性胆管炎（Primary Sclerosing Cholangitis，PSC），是一种病因不明的肝内和/或肝外胆管进行性慢性胆汁淤积性疾病，目前尚无有效的治疗药物。患者多为年轻人，尤其是30-40岁的男性。PSC是一种罕见的疾病，往往通过偶然机会或者黄疸过程被发现，以胆汁淤积为主要特征。这种疾病往往与炎性肠病（高风险结肠癌）有关，进一步可发展为肝硬化、门脉高压、肝功能衰竭和胆管癌。PSC的病因不明，但可能与肠道炎症相关。

BTT1023是一种靶向血管粘附蛋白-1（VAP-1）的人类单克隆抗体。根据制造商称，目前尚没有经FDA批准用于治疗原发性硬化性胆管炎的治疗方案。

研究人员将在一项称为BUTEO的2a期研究中应用BTT1023。Biotie公司计划在研究开始之前针对该两期研究进行一项中期分析；该公司目前预计在2017年上半年纳入足够的治疗患者以继续进行分析。

根据该公司的网站，以前的临床研究评估了BTT1023治疗银屑病患者和类风湿性关节炎患者的有效性和安全性。以前的研究人员研究了该药物在炎症性疾病的临床前模型，如特定的神经系统情况和慢性阻塞性肺疾病。

欧盟委员会曾在2015年3月授予BTT1023孤儿药地位。

原发性硬化性胆管炎简介

原发性硬化性胆管炎（Originalsclerosing cholangitis）是慢性胆汁淤积性疾病，其特征为肝内外胆管进行性炎症和纤维化，进而导致多灶性胆管狭窄。大多数患者最终发展为肝硬化、门静脉高压和肝功能失代偿。目前尚无有效的治疗药物。

原发性硬化性胆管炎多见于年轻男性，而且往往与炎性肠病，尤其是溃疡性结肠炎有关。其起病一般呈隐匿性、进行性的缓慢过程，可有渐进性加重的乏力、瘙痒和梗阻性黄疸。可以出现右上腹疼痛、发热伴寒战，往往提示胆管梗阻继发的细菌性胆管炎。该病后期呈门脉高压、肝衰竭等肝硬化失代偿表现。另外可以出现骨质疏松等脂溶性维生素缺乏的表现。

胆汁淤积性肝病多久能治愈

　　肝病的类型有好几种，其中比较常见的一种是胆汁淤积性肝病，胆汁淤积性肝病顾名思义就是胆汁堆积了，导致了肝病的情况，对于胆汁淤积性肝病是有一定的几率能够治好的，不过需要一段比较长的时间，具体胆汁淤积性肝病多久能治愈呢?

胆汁淤积性肝病多久能治愈 　　胆汁淤积性肝病的治疗时间需要1个月到3个月左右，因为患者的肝脏受损情况以及病因有所不同，所以治疗方案也有所不同，并不能明确说明什么时间治愈。当患者确诊为胆汁淤积性肝病以后，需要配合医生进行治疗，同时在生活方面进行改善。

　　胆汁淤积性肝病包括原发性胆汁性肝硬化和原发性硬化性胆管炎两个疾病。这种疾病往往是属于胆汁淤积性肝病，同时它也属于自身免疫性肝病。一般来说自身免疫性肝病，往往和自身免疫功能的紊乱有一定的关系，所以就说病因是不明的，治疗也是有一定的局限性。

　　所以治疗是要达到治愈是比较难的，但是我们通过保肝，疏通胆汁，和介入的方法，使原发性胆汁性肝硬化的病人病情稳定还是可以达到的。一般来说药物治疗主要是熊去氧胆酸，包括普通的熊去氧胆酸、牛黄熊去氧胆酸、熊去氧胆酸软胶囊，另外像腺苷蛋氨酸（思美泰），对于胆汁淤积性肝病也有一定的临床效果。

　　注意如果是自身免疫性、遗传性因素引起，此种病因没有办法去除，通常无法治愈。如果胆汁淤积引起严重的肝硬化，胆汁性肝硬化严重的没有办法逆转，即使病因有效去除，肝硬化也很难逆转，此时一般也无法治愈。

胆汁淤积性肝病的原因有哪些 　　胆汁淤积性肝病的病因主要包括遗传、免疫、变性、感染、结石及肿瘤等。胆汁淤积性肝病可累及从两个相邻肝细胞形成的胆小管到十二指肠壶腹之间整个胆道系统的任何部分，可分为肝内胆汁淤积和肝外胆汁淤积。肝内胆汁淤积常见原因有病毒性肝炎、药物性肝病和原发性胆汁性肝硬化、原发性硬化性胆管炎等。肝外胆汁淤积由胆道的机械性梗阻引起，常见原因有胆总管结石、胆囊癌、胆管细胞癌等。

　　具体胆汁淤积性肝病是由于各种原因导致的胆汁生成、分泌和排泄障碍。时间长了以后可能会引起一系列的器官性损害，可能会导致胆汁淤积性的肝硬化，从而最后导致肝功能的衰竭。所以针对胆汁淤积性肝病，要明确是什么原因导致的，明确原发病以后才能进行积极有效的治疗。

什么是自免肝？怎么治？

自免肝指的是自身免疫性肝病，根据抗体的不同以及临床特点的不同，可以分为以下几种类型，比较常见的有自身免疫性肝炎，原发性胆汁性胆管炎，原发性硬化性胆管炎等，不同的类型，治疗方案有所差别。
大多数的治疗以保肝护肝、抑制免疫等综合性的治疗，比如常用的优思弗，对于自免肝的治疗起到非常大的作用，必要的时候可以使用肾上腺皮质激素或者其他的免疫抑制剂来进行治疗。
由于自免肝可以导致疾病的进展，最后出现一些肝硬化的表现，必要的时候还要辅助的使用保肝护肝、抗肝纤化的药物，对于出现肝硬化的自免肝，尤其是有并发症的时候，要针对并发症进行相应的治疗，对于严重的自免肝或者出现肝功能的衰竭，必要时可以考虑肝移植治疗。重庆同济肝病科

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