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刘风教授谈再生障碍性贫血——规范再障治疗,赢得生命未来

健康生活 2023-09-20 23:38:00

再生障碍性贫血(简称再障)是一种骨髓造血功能衰竭症疾病,一旦发病可能命悬一线。再生障碍性贫血根据疾病严重程度,分为重型再生障碍性贫血(SAA),极重型再生障碍性贫血(VSAA)和非重型再生障碍性贫血(NSAA)。其中,重型和极重型再障起病急,一旦治疗拖延就会导致严重的感染、出血等并发症,使患者失去治疗机会,致死率高。然而,在中国,无论公众还是临床医生,对于重型再障疾病认知及治疗都有提升空间。

再生障碍性贫血主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血、出血、感染征候群。发病机理之一是细胞免疫功能紊乱。西方国家每年发病率估计约为0.2/10万人1,亚洲的发病率为西方国家发病率的2-3倍2-3。之前流行病学研究结果表明,中国再生障碍性贫血患者发病率为0.74/10万人,重型再生障碍性贫血(SAA)发病率为0.14/10万人。

重型再生障碍性贫血(SAA)就如同出手隐蔽的冷面杀手,起病急速,一旦治疗拖延就会导致严重的感染、出血等并发症,使患者失去治疗机会,甚至危及生命。然而,由于公众对再障疾病认知的不足,使相当多的患者延误了治疗时机,甚至放弃治疗,专家指出,重型再障的患者一旦放弃治疗生存期不超过1年。

国家中医药管理局中西医结合血液病学科带头人刘风教授指出:“针对重型再障患者,疾病的明确诊断与尽早治疗是至关重要的。患者应该到有再障治疗经验的医院按照医生的建议开展积极规范的治疗。目前的医疗水平,对于SAA规范性治疗后疗效显著,患者生活质量和工作能力可以恢复到健康人的水平,规范治疗是患者赢得生命未来的希望。

重型再障致死率高,形如冷面杀手

重型再生障碍性贫血(SAA)就如同一位出手迅速的冷面杀手,虽然并非是不可治愈的恶性血液疾病,但是起病急速,一旦治疗拖延就会导致严重的感染、出血等并发症, 使患者失去治疗机会,致死率高。

刘风教授从医43年来,在研究和治疗重型再障上具有丰富的经验,他表示,SAA疾病发病急,确诊难度高,临床很容易和其他疾病混淆,由此,一方面,在SAA疾病的诊断中,可采取回顾性诊断、鉴别性诊断等多种手段进行明确诊断;另一方面,患者要及早到有再障治疗经验的医院进行规范治疗,尽快控制病情发展。

规范治疗重型再障,免疫抑制治疗效果显著

近年来,随着免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结,表明重型再障通过规范化的治疗如强化免疫治疗,使患者有很大机会获得治愈。

免疫抑制治疗是近年来得到充分肯定,并取得显著疗效的重型再障治疗方案。国际上,大量临床数据肯定了以兔抗胸腺细胞免疫球蛋白(r-ATG),即复宁为代表的免疫抑制治疗的价值。即复宁被中外血液病权威指南共同推荐为重型再生障碍性贫血的一线治疗,也是唯一被SFDA批准用于治疗重型再生障碍性贫血的进口ATG产品。

中国再生障碍性贫血委员会根据《英国血液学标准委员会(BCSH)指南》,于2010年出版了《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》5。该《共识》推荐将造血干细胞移植和免疫抑制疗法作为重型再生障碍性贫血(SAA)的标准治疗。迄今为止,抗胸腺细胞免疫球蛋白(r-ATG)即复宁是唯一在中国获准用于治疗重型再生障碍性贫血的进口ATG产品,目前已普遍用于治疗重型再障。研究表明,以即复宁为基础的免疫抑制治疗有效率达70-80%,5年总生存率80-90%,大大提高患者生存率。

双管齐下,中西医结合治疗再障提高总有效率

在全球医学界,针对再障治疗的各种科学研究从未停止过探索的脚步。无论中医或西医,都在积极探索重型再障的治疗之路。中西医结合特色治疗主要是根据西医的诊断选择性用药,或可称辨病论治。已有不少医师意识到血小板、白细胞和血红蛋白指标对于再障的病情判断的重要性,根据化验结果有针对性地进行用药对病情有更多帮助。

刘风教授指出,在以西医规范治疗为主的基础上,结合中医中药辩证用药,能明显提高治疗的总有效率。中西医结合治疗,可以在一定程度上弥补因病程长而导致的免疫紊乱更严重、造血干细胞残存更少等缺点。后期的持续中药治疗支持及长期预后随访,对再障患者增强了抗疾病的信心。

在中国中医科学院西苑医院开展的ATG+中药治疗急性再障已经20余年。实践表明,在总结1992年—2011年12月的77例病例接受ATG/ALG治疗并观察3个月以上者进行疗效评价。采用ATG IST治疗,中药治疗:根据辨证采取清解热毒、滋阴补肾治法,兼以补脾益气、养血活血,随证分阶段治疗。结果分析: 总体疗效达到83.12%。拓展了中西医结合治疗SAA范围,补肾中药联合ATG/ALG为主治疗重型再障,提高有效率和生存率,降低了复发率及克隆性疾病演变率。


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